Studie dětské artritidy Certolizumab Pegol (PASCAL)

CZP bude podáván subkutánně jako fixní dávka založená na hmotnosti každé 2 týdny (Q2W) nebo každé 4 týdny (Q4W) v průběhu studie.

CZP bude poskytován UCB jako CZP 200 mg/ml roztok pro jednorázovou subkutánní (sc) injekci v jednorázové předplněné injekční stříkačce (PFS). Každý PFS obsahuje extrahovatelný objem 0,25 ml, 0,5 ml nebo 1 ml roztoku CZP.

Způsobilí jedinci začnou se 3 nasycovacími dávkami CZP následovanými léčebnou dávkou po dobu trvání studie na základě hmotnostního rozmezí.

Snížený režim CZP (po implementaci dodatků 4 a 5 protokolu):

• 10 až < 20 kg: Nasycovací dávka = 50 mg Q2W (1 x 0,25 ml sc); léčebná dávka = 50 mg Q4W (1 x 0,25 ml sc);
• 20 až < 40 kg: Nasycovací dávka = 100 mg Q2W (1 x 0,5 ml sc;); léčebná dávka = 50 mg Q2W (1 x 0,25 ml sc);
• ≥ 40 kg: Nasycovací dávka = 200 mg Q2W (1 x 1,0 ml sc); léčebná dávka = 100 mg Q2W (1 x 0,5 ml sc);

• Cimzia

CZP bude podáván subkutánně jako fixní dávka založená na hmotnosti každé 2 týdny (Q2W) nebo každé 4 týdny (Q4W) v průběhu studie.

CZP bude poskytován UCB jako CZP 200 mg/ml roztok pro jednorázovou subkutánní (sc) injekci v jednorázové předplněné injekční stříkačce (PFS). Každý PFS obsahuje extrahovatelný objem 0,25 ml, 0,5 ml nebo 1 ml roztoku CZP.

Způsobilí jedinci začnou se 3 nasycovacími dávkami CZP následovanými léčebnou dávkou po dobu trvání studie na základě hmotnostního rozmezí.

Původní režim CZP (před implementací dodatků protokolu 4 a 5 a po implementaci dodatku protokolu 9):

• 10 až < 20 kg: Nasycovací dávka = 100 mg Q2W (1 x 0,5 ml sc); léčebná dávka = 50 mg Q2W (1 x 0,25 ml sc);
• 20 až < 40 kg: Nasycovací dávka = 200 mg Q2W (1 x 1,0 ml sc;); léčebná dávka = 100 mg Q2W (1 x 0,5 ml sc);
• ≥ 40 kg: Nasycovací dávka = 400 mg Q2W (2 x 1,0 ml sc); léčebná dávka = 200 mg Q2W (1 x 1,0 ml sc);

• Cimzia

Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce:

• Výsledkem je smrt
• Je život ohrožující
• Vyžaduje u pacienta hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace
• Je vrozená anomálie nebo vrozená vada
• Jiné důležité lékařské události, které na základě lékařského nebo vědeckého úsudku mohou ohrozit pacienty nebo mohou vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo výše uvedenému

Hodnocení PedACR30 v 16. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou je založeno na 30 % nebo větším zlepšení u alespoň 3 ze 6 základních opatření, přičemž ne více než 1 ze zbývajících se zhoršilo o > 30 %.

Těchto 6 základních opatření je:

• Počet kloubů s aktivní artritidou (klouby s otoky, které nejsou způsobeny deformací nebo neaktivní synovitidou, nebo klouby s omezením pohybu s bolestí, citlivostí nebo obojím)
• Počet kloubů s omezením rozsahu pohybu
• Physician's Global Assessment of Disease Activity (VAS)
• CHAQ vyplněný rodičem nebo pečovatelem
• Rodičovo globální hodnocení celkové pohody (VAS)
• Reaktant akutní fáze (CRP)

Hodnocení PedACR50 v 16. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou je založeno na 50 % nebo větším zlepšení alespoň u 3 ze 6 základních opatření, přičemž ne více než 1 ze zbývajících se zhoršilo o > 30 %.

Těchto 6 základních opatření je:

• Počet kloubů s aktivní artritidou (klouby s otoky, které nejsou způsobeny deformací nebo neaktivní synovitidou, nebo klouby s omezením pohybu s bolestí, citlivostí nebo obojím)
• Počet kloubů s omezením rozsahu pohybu
• Physician's Global Assessment of Disease Activity (VAS)
• CHAQ vyplněný rodičem nebo pečovatelem
• Rodičovo globální hodnocení celkové pohody (VAS)
• Reaktant akutní fáze (CRP)

Hodnocení PedACR70 v 16. týdnu ve srovnání s výchozím stavem je založeno na 70% nebo větším zlepšení alespoň u 3 ze 6 základních opatření, přičemž ne více než 1 ze zbývajících se zhoršilo o >30 %.

Těchto 6 základních opatření je:

• Počet kloubů s aktivní artritidou (klouby s otoky, které nejsou způsobeny deformací nebo neaktivní synovitidou, nebo klouby s omezením pohybu s bolestí, citlivostí nebo obojím)
• Počet kloubů s omezením rozsahu pohybu
• Physician's Global Assessment of Disease Activity (VAS)
• CHAQ vyplněný rodičem nebo pečovatelem
• Rodičovo globální hodnocení celkové pohody (VAS)
• Reaktant akutní fáze (CRP)

Hodnocení PedACR90 v 16. týdnu ve srovnání s výchozím stavem je založeno na 90% nebo větším zlepšení alespoň u 3 ze 6 základních opatření, přičemž ne více než 1 ze zbývajících se zhoršilo o >30 %.

Těchto 6 základních opatření je:

• Počet kloubů s aktivní artritidou (klouby s otoky, které nejsou způsobeny deformací nebo neaktivní synovitidou, nebo klouby s omezením pohybu s bolestí, citlivostí nebo obojím)
• Počet kloubů s omezením rozsahu pohybu
• Physician's Global Assessment of Disease Activity (VAS)
• CHAQ vyplněný rodičem nebo pečovatelem
• Rodičovo globální hodnocení celkové pohody (VAS)
• Reaktant akutní fáze (CRP)