遅発性皮膚ポルフィリン症を治療するためのヒドロキシクロロキンと瀉血

研究デザイン: 実用的な介入研究

主な研究目的：PCTの参加者における低用量ヒドロキシクロロキンまたは反復瀉血による治療と寛解までの時間を決定し、比較すること。

二次試験の目的:

1. これらの方法によるPCTの治療に対する反応に対する感受性因子の影響を評価すること。
2. 低用量のヒドロキシクロロキンまたは瀉血による治療後の PCT 再発率を決定し、比較すること。

研究人口と主な適格性/除外基準:

処理：

ヒドロキシクロロキン 100 mg を週 2 回、最大 24 か月間経口投与 vs. 目標の血清フェリチンに到達するまで隔週で 450 mL の瀉血、または最大 24 か月。

安全性の問題-

1. 瀉血またはヒドロキシクロロキンの副作用。これは臨床現場と同じです。

主要な結果の測定:

1. 血漿総ポルフィリン値が正常になるまでの時間。
2. 両方の治療の忍容性と安全性

二次結果の測定:

1. 中性pHで血漿蛍光ピークが消失するまでの時間。
2. 尿中総ポルフィリンの正常化までの時間。
3. HPLCによる尿中総ポルフィリンパターンの正常化までの時間
4. C型肝炎、遺伝性UROD欠乏症などの感受性因子が2つの治療法の有効性と安全性に及ぼす影響。
5. 各タイプの治療後の再発率、および再発率に対する感受性因子の影響。

統計的考察 (サンプルサイズと分析計画): 生化学的エンドポイントを達成するまでの時間は、個々の被験者データから決定されます。 寛解までの時間などのアウトカム指標は、Cox 比例モデルを使用して比較され、ハザード比に対する感受性因子の影響を研究して、2 つの治療を比較します。 追加のモデリングでは、ロジスティック回帰モデリングとログランク検定をそれぞれ使用して、再発頻度と季節性の影響に影響を与える要因を評価します。

スポンサー: 国立衛生研究所 (NIH)