Гидроксихлорохин и флеботомия для лечения поздней кожной порфирии

Дизайн исследования: прагматическое интервенционное исследование

Основная цель исследования: определить и сравнить время до ремиссии при лечении низкими дозами гидроксихлорохина или повторных кровопусканий у участников с ПКТ.

Вторичная цель(и) исследования:

1. Оценить влияние факторов восприимчивости на ответ на лечение ПКТ этими методами.
2. Определить и сравнить частоту рецидивов ПКТ после лечения низкими дозами гидроксихлорохина или флеботомии.

Исследуемая популяция и основные критерии приемлемости/исключения:

Уход:

Гидроксихлорохин 100 мг два раза в неделю в течение 24 месяцев внутрь по сравнению с флеботомией 450 мл два раза в неделю до достижения целевого уровня ферритина в сыворотке или до 24 месяцев.

Вопросы безопасности-

1. Побочные эффекты флеботомии или гидроксихлорохина, такие же, как и в клинической практике.

Первичные итоговые показатели:

1. Время достижения нормального уровня общего порфирина в плазме.
2. Переносимость и безопасность обоих методов лечения

Вторичные итоговые показатели:

1. Время до исчезновения пика флуоресценции плазмы при нейтральном рН.
2. Время до нормализации общего содержания порфиринов в моче.
3. Время до нормализации картины общего порфирина в моче по данным ВЭЖХ
4. Влияние факторов восприимчивости, таких как гепатит С, наследственный дефицит UROD и т. д., на эффективность и безопасность двух методов лечения.
5. Частота рецидивов после каждого типа лечения и влияние факторов восприимчивости на частоту рецидивов.

Статистические соображения (размер выборки и план анализа): время до достижения биохимических конечных точек будет определяться на основе индивидуальных данных об испытуемом. Показатели результатов, такие как время до ремиссии, будут сравниваться с использованием пропорциональных моделей Кокса для изучения влияния факторов восприимчивости на коэффициент риска для сравнения двух методов лечения. Дополнительное моделирование позволит оценить факторы, влияющие на частоту повторения и эффекты сезонности, с использованием логистического регрессионного моделирования и логарифмического рангового тестирования соответственно.

Спонсоры: Национальные институты здоровья (NIH)