羟氯喹联合放血治疗迟发性皮肤卟啉病
2023年2月15日 更新者：The University of Texas Medical Branch, Galveston
低剂量羟氯喹和放血治疗迟发性皮肤卟啉病的前瞻性比较。 IRB 02-435
迟发性皮肤卟啉症 (PCT) 是一种铁相关疾病，对静脉切开术或低剂量羟氯喹治疗有反应，但这些治疗的比较数据有限。
假设是，就缓解时间而言，羟氯喹不劣于静脉切开术。
如果符合特定标准，则具有详细记录的 PCT 患者将通过随机分配接受治疗。
跟踪所有患者直至缓解——定义为达到正常血浆卟啉浓度。
研究概览
详细说明
研究设计：实用干预研究
主要研究目的：确定和比较 PCT 参与者使用低剂量羟氯喹治疗或重复静脉切开术的缓解时间。
次要研究目标：
- 评估易感因素对通过这些方法治疗 PCT 的反应的影响。
- 确定和比较低剂量羟氯喹或静脉切开术治疗后 PCT 的复发率。
研究人群和主要资格/排除标准：
治疗：
羟氯喹 100 mg，每周两次，口服给药长达 24 个月，而静脉切开术每两周给药 450 mL，直至达到目标血清铁蛋白，或长达 24 个月。
安全问题-
1.放血或羟氯喹的副作用，与临床上相同。
主要结果指标：
- 达到正常血浆总卟啉水平的时间。
- 两种治疗的耐受性和安全性
次要结果测量：
- 在中性 pH 值下血浆荧光峰消失的时间。
- 尿总卟啉正常化的时间。
- 通过 HPLC 检测尿总卟啉模式正常化的时间
- 丙型肝炎、遗传性UROD缺陷等易感因素对两种治疗方法疗效和安全性的影响。
- 每种治疗后的复发率及易感因素对复发率的影响。
统计考虑（样本量和分析计划）：实现生化终点的时间将根据个体受试者数据确定。 将使用 Cox 比例模型比较缓解时间等结果指标，以研究易感因素对风险比的影响，以比较两种治疗方法。 额外的建模将分别使用逻辑回归建模和对数秩检验来评估影响复发频率和季节性影响的因素。
主办方：美国国立卫生研究院 (NIH)
研究类型
介入性
注册 (实际的)
48
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Galveston、Texas、美国、77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 100年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有记录的迟发性皮肤卟啉病 (PCT)
- 愿意给予知情同意
- 18 岁或以上
排除标准：
- 由于另一种情况导致皮肤起泡
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：羟氯喹
每周两次口服低剂量羟氯喹 100 毫克
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每周两次口服 100 毫克
其他名称：
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有源比较器：放血
放血 450 mL 每两周一次
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每 2 周 450 毫升
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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缓解
大体时间：到学习结束，平均 3 年
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血浆卟啉浓度降至低于 0.9 mcg/dL 的时间
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到学习结束，平均 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血浆卟啉水平降低 50%
大体时间：到学习结束，平均 3 年
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治疗期间血浆卟啉水平降低 50%
|
到学习结束，平均 3 年
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血浆卟啉水平降低 75%
大体时间：到学习结束，平均 3 年
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治疗期间血浆卟啉水平降低 75% 的时间
|
到学习结束，平均 3 年
|
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尿卟啉水平正常的天数
大体时间：到学习结束，平均 3 年
|
接受迟发性皮肤卟啉症 (PCT) 治疗的参与者尿卟啉水平达到正常的天数。
将所有参与者的天数加在一起以获得每个 Arm 中的单个值。
|
到学习结束，平均 3 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2006年3月21日
初级完成 (实际的)
2021年7月6日
研究完成 (实际的)
2021年7月6日
研究注册日期
首次提交
2012年4月5日
首先提交符合 QC 标准的
2012年4月6日
首次发布 (估计)
2012年4月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月15日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- FDA-2604
- R01FD002604 (美国 FDA 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
在未来的某个时间通过 NIH 数据存储库。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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