Hydroxyklorokin och flebotomi för behandling av Porphyria Cutanea Tarda
En prospektiv jämförelse av lågdos hydroxiklorokin och flebotomi vid behandling av Porphyria Cutanea Tarda. IRB 02-435
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studiedesign: Pragmatisk interventionsstudie
Primärt studiemål: Att bestämma och jämföra tiden till remission med behandling med lågdos hydroxiklorokin eller upprepad flebotomi hos deltagare med PCT.
Sekundära studiemål:
- Att bedöma effekterna av känslighetsfaktorer på svar på behandling av PCT med dessa metoder.
- Att bestämma och jämföra frekvensen av återfall av PCT efter behandling med lågdos hydroxiklorokin eller flebotomi.
Studiepopulation och huvudsakliga behörighets-/uteslutningskriterier:
Behandling:
Hydroxiklorokin 100 mg två gånger i veckan i upp till 24 månader genom munnen kontra flebotomi 450 ml varannan vecka tills målserumferritin uppnåtts, eller upp till 24 månader.
Säkerhetsfrågor-
1. Biverkningar av flebotomi eller hydroxiklorokin, som är desamma som i klinisk praxis.
Primära resultatmått:
- Tid för att uppnå en normal total plasmanivå av porfyrin.
- Tolerabilitet och säkerhet för båda behandlingarna
Sekundära resultatmått:
- Dags att försvinna av en plasmafluorescenstopp vid neutralt pH.
- Tid till normalisering av totala porfyriner i urinen.
- Tid till normalisering av det totala porfyrinmönstret i urinen genom HPLC
- Effekter av känslighetsfaktorer som hepatit C, ärftlig UROD-brist etc. på effekt och säkerhet av de två behandlingsmetoderna.
- Återfallsfrekvensen efter varje typ av behandling och effekterna av känslighetsfaktorer på återfallsfrekvensen.
Statistiska överväganden (provstorlek och analysplan): Tiden för att uppnå biokemiska endpoints kommer att bestämmas från individuella försökspersoners data. Resultatmått såsom tid till remission kommer att jämföras med hjälp av Cox proportionella modeller för att studera effekterna av känslighetsfaktorer på riskkvoten för att jämföra de två behandlingarna. Ytterligare modellering kommer att bedöma faktorer som påverkar frekvensen av återfall och säsongseffekter med hjälp av logistisk regressionsmodellering och log-rank testning, respektive.
Sponsorer: National Institutes of Health (NIH)
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad porphyria cutanea tarda (PCT)
- Villig att ge informerat samtycke
- Ålder 18 eller äldre
Exklusions kriterier:
- Blåsbildning i huden på grund av ett annat tillstånd
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Hydroxiklorokin
Lågdos hydroxiklorokin 100 mg genom munnen två gånger i veckan
|
100 mg genom munnen två gånger i veckan
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Flebotomi
Flebotomi 450 ml varannan vecka
|
450 ml varannan vecka
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Eftergift
Tidsram: Till avslutad studie, i genomsnitt 3 år
|
Tid till en minskning av plasmaporfyrinkoncentrationen till mindre än 0,9 mcg/dL
|
Till avslutad studie, i genomsnitt 3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
50 % minskning av plasmaporfyrinnivån
Tidsram: Till avslutad studie, i genomsnitt 3 år
|
50 % minskning av plasmaporfyrinnivån under behandlingen
|
Till avslutad studie, i genomsnitt 3 år
|
|
75 % minskning av plasmaporfyrinnivån
Tidsram: Till avslutad studie, i genomsnitt 3 år
|
Tid till 75 % minskning av plasmaporfyrinnivån under behandlingen
|
Till avslutad studie, i genomsnitt 3 år
|
|
Antal dagar med normala porfyrinnivåer i urinen
Tidsram: Till avslutad studie, i genomsnitt 3 år
|
Antal dagar till normala porfyrinnivåer i urinen för deltagare som behandlats för Porphyria Cutanea Tarda (PCT).
Dagarna summeras för alla deltagare för ett enda värde i varje arm.
|
Till avslutad studie, i genomsnitt 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Hudsjukdomar
- Leversjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hudsjukdomar, genetiska
- Porphyria Cutanea Tarda
- Porfyri, lever
- Porfyri, erytropoetisk
- Porfyri
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Enzyminhibitorer
- Antireumatiska medel
- Antiprotozomedel
- Antiparasitära medel
- Antimalariamedel
- Hydroxiklorokin
Andra studie-ID-nummer
- FDA-2604
- R01FD002604 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .