Hydroksychlorochina i upuszczanie krwi do leczenia porfirii skórnej późnej

Projekt badania: pragmatyczne badanie interwencyjne

Podstawowy cel badania: Określenie i porównanie czasu do remisji z leczeniem niską dawką hydroksychlorochiny lub wielokrotnym upuszczaniem krwi u uczestników z PCT.

Drugi cel nauki:

1. Ocena wpływu czynników wrażliwości na odpowiedzi na leczenie PCT tymi metodami.
2. Określenie i porównanie częstości nawrotów PCT po leczeniu małą dawką hydroksychlorochiny lub upuszczaniu krwi.

Badana populacja i główne kryteria kwalifikowalności/wykluczenia:

Leczenie:

Hydroksychlorochina 100 mg 2 razy w tygodniu doustnie przez okres do 24 miesięcy vs. flebotomia 450 ml co dwa tygodnie do osiągnięcia docelowego stężenia ferrytyny w surowicy lub do 24 miesięcy.

Problemy z bezpieczeństwem-

1. Skutki uboczne upuszczania krwi lub hydroksychlorochiny, które są takie same jak w praktyce klinicznej.

Podstawowe miary wyniku:

1. Czas do osiągnięcia prawidłowego poziomu całkowitej porfiryny w osoczu.
2. Tolerancja i bezpieczeństwo obu terapii

Miary wyników drugorzędnych:

1. Czas do zniknięcia piku fluorescencji osocza przy obojętnym pH.
2. Czas do normalizacji całkowitego stężenia porfiryn w moczu.
3. Czas do normalizacji wzorca porfiryn całkowitych w moczu metodą HPLC
4. Wpływ czynników podatności, takich jak wirusowe zapalenie wątroby typu C, wrodzony niedobór UROD itp., na skuteczność i bezpieczeństwo obu metod leczenia.
5. Częstość nawrotów po każdym rodzaju leczenia i wpływ czynników podatności na częstość nawrotów.

Względy statystyczne (wielkość próbki i plan analizy): Czas do osiągnięcia biochemicznych punktów końcowych zostanie określony na podstawie danych poszczególnych pacjentów. Miary wyników, takie jak czas do remisji, zostaną porównane przy użyciu modeli proporcjonalnych Coxa w celu zbadania wpływu czynników podatności na współczynnik ryzyka w celu porównania dwóch metod leczenia. Dodatkowe modelowanie pozwoli ocenić czynniki wpływające na częstotliwość powtarzania się i efekty sezonowości, odpowiednio za pomocą modelowania regresji logistycznej i testów log-rank.

Sponsorzy: Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH)