Hydroxychloroquin og flebotomi til behandling af Porphyria Cutanea Tarda

Studiedesign: Pragmatisk interventionsstudie

Primært studiemål: At bestemme og sammenligne tid til remission med behandling med lavdosis hydroxychloroquin eller gentagen flebotomi hos deltagere med PCT.

Sekundært studiemål:

1. At vurdere virkningerne af følsomhedsfaktorer på respons på behandling af PCT med disse metoder.
2. At bestemme og sammenligne frekvenser for tilbagefald af PCT efter behandling med lavdosis hydroxychloroquin eller flebotomi.

Undersøgelsespopulation og primære berettigelses-/udelukkelseskriterier:

Behandling:

Hydroxychloroquin 100 mg to gange ugentligt i op til 24 måneder gennem munden vs. flebotomi 450 ml hver anden uge, indtil målet for serumferritin er nået, eller op til 24 måneder.

Sikkerhedsproblemer-

1. Bivirkninger af flebotomi eller hydroxychloroquin, som er de samme som i klinisk praksis.

Primære resultatmål:

1. Tid til opnåelse af et normalt plasma totalt porphyrinniveau.
2. Tolerabilitet og sikkerhed ved begge behandlinger

Sekundære resultatmål:

1. Tid til forsvinden af ​​en plasmafluorescenstop ved neutral pH.
2. Tid til normalisering af totale porphyriner i urinen.
3. Tid til normalisering af det totale urinporphyrinmønster ved HPLC
4. Effekter af følsomhedsfaktorer som hepatitis C, arvelig UROD-mangel osv. på effekt og sikkerhed af de to behandlingsmetoder.
5. Hyppigheder af recidiv efter hver type behandling og virkningerne af følsomhedsfaktorer på recidivhyppigheden.

Statistiske overvejelser (prøvestørrelse og analyseplan): Tiden til opnåelse af biokemiske endepunkter vil blive bestemt ud fra individuelle forsøgspersoners data. Resultatmål såsom tid til remission vil blive sammenlignet ved hjælp af Cox proportionelle modeller til at studere virkningerne af følsomhedsfaktorer på hazard ratio for at sammenligne de to behandlinger. Yderligere modellering vil vurdere faktorer, der påvirker hyppigheden af ​​gentagelses- og sæsoneffekter ved hjælp af henholdsvis logistisk regressionsmodellering og log-rank test.

Sponsorer: National Institutes of Health (NIH)