Hydroksiklorokiini ja flebotomia Porphyria Ctanea Tardan hoitoon
Pieniannoksisen hydroksiklorokiinin ja flebotomian tuleva vertailu Porphyria Cutanea Tardan hoidossa. IRB 02-435
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen suunnittelu: Pragmaattinen interventiotutkimus
Ensisijainen tutkimuksen tavoite: määrittää ja verrata remissioon kuluvaa aikaa pieniannoksisella hydroksiklorokiinihoidolla tai toistuvalla flebotomialla PCT-potilailla.
Toissijaisen tutkimuksen tavoitteet:
- Arvioida herkkyystekijöiden vaikutuksia PCT:n hoitovasteisiin näillä menetelmillä.
- PCT:n uusiutumisen määrittämiseksi ja vertailemiseksi pieniannoksisen hydroksiklorokiinihoidon tai flebotomian jälkeen.
Tutkimusväestö ja tärkeimmät kelpoisuus-/poissulkemiskriteerit:
Hoito:
Hydroksiklorokiini 100 mg kahdesti viikossa suun kautta enintään 24 kuukauden ajan vs. flebotomia 450 ml kahdesti viikossa, kunnes seerumin ferritiinitavoite saavutetaan, tai enintään 24 kuukautta.
Turvallisuus asiat-
1. Flebotomian tai hydroksiklorokiinin sivuvaikutukset, jotka ovat samat kuin kliinisessä käytännössä.
Ensisijaiset tulostoimenpiteet:
- Aika normaalin plasman porfyriinin kokonaistason saavuttamiseen.
- Molempien hoitojen siedettävyys ja turvallisuus
Toissijaiset tulostoimenpiteet:
- Aika plasman fluoresenssihuipun häviämiseen neutraalissa pH:ssa.
- Aika virtsan kokonaisporfyriinien normalisoitumiseen.
- Aika virtsan kokonaisporfyriinikuvion normalisoitumiseen HPLC:llä
- Herkkyystekijöiden, kuten C-hepatiitti, perinnöllinen UROD-puutos jne., vaikutukset näiden kahden hoitomenetelmän tehokkuuteen ja turvallisuuteen.
- Uusiutumistiheys kunkin hoidon jälkeen ja herkkyystekijöiden vaikutukset uusiutumistiheyteen.
Tilastolliset näkökohdat (näytteen koko ja analyysisuunnitelma): Biokemiallisten päätepisteiden saavuttamiseen kuluva aika määritetään yksittäisten koehenkilöiden tiedoista. Tulosmittauksia, kuten aikaa remissioon, verrataan Coxin suhteellisilla malleilla, jotta voidaan tutkia herkkyystekijöiden vaikutuksia riskisuhteeseen ja vertailla näitä kahta hoitoa. Lisämallinnuksella arvioidaan tekijöitä, jotka vaikuttavat toistumisen esiintymistiheyteen ja kausivaihteluihin käyttämällä logistista regressiomallinnusta ja log-rank-testausta.
Sponsorit: National Institutes of Health (NIH)
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu porphyria cutanea tarda (PCT)
- Valmis antamaan tietoisen suostumuksen
- Ikä 18 tai vanhempi
Poissulkemiskriteerit:
- Toisesta sairaudesta johtuvat rakkulat ihovauriot
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hydroksiklorokiini
Pieniannoksinen hydroksiklorokiini 100 mg suun kautta kahdesti viikossa
|
100 mg suun kautta kahdesti viikossa
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Flebotomia
Flebotomia 450 ml kahdesti viikossa
|
450 ml 2 viikon välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Remissio
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti keskimäärin 3 vuotta
|
Aika plasman porfyriinipitoisuuden laskemiseen alle 0,9 mcg/dl
|
Opintojen loppuun asti keskimäärin 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
50 % alentunut plasman porfyriinitaso
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti keskimäärin 3 vuotta
|
50 %:n lasku plasman porfyriinitasossa hoidon aikana
|
Opintojen loppuun asti keskimäärin 3 vuotta
|
|
75 %:n aleneminen plasman porfyriinitasossa
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti keskimäärin 3 vuotta
|
Aika 75 %:n alenemiseen plasman porfyriinitasossa hoidon aikana
|
Opintojen loppuun asti keskimäärin 3 vuotta
|
|
Päivien lukumäärä normaalilla virtsan porfyriinitasolla
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti keskimäärin 3 vuotta
|
Päivien lukumäärä normaaliin virtsan porfyriinitasoon osallistujilla, joita hoidettiin Porphyria Ctanea Tarda (PCT) -taudin vuoksi.
Päivät lasketaan yhteen kaikille osallistujille yhdelle arvolle jokaisessa käsivarressa.
|
Opintojen loppuun asti keskimäärin 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Ihosairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihosairaudet, geneettiset
- Porphyria Ctanea Tarda
- Porfyriat, maksa
- Porfyria, erytropoieettinen
- Porphyrias
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Alkueläinten vastaiset aineet
- Antiparasiittiset aineet
- Malarialääkkeet
- Hydroksiklorokiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- FDA-2604
- R01FD002604 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .