Hidroxiklorokin és phlebotomia a Porphyria Cutanea Tarda kezelésére

Tanulmánytervezés: Pragmatikus intervenciós vizsgálat

Elsődleges vizsgálati cél: Meghatározni és összehasonlítani a remisszióig eltelt időt az alacsony dózisú hidroxiklorokin kezeléssel vagy az ismételt phlebotomiával PCT-ben szenvedő résztvevőknél.

Másodlagos tanulmányi célkitűzés(ek):

1. Az érzékenységi faktorok hatásának felmérése a PCT kezelési reakcióira ezekkel a módszerekkel.
2. A PCT kiújulási arányának meghatározása és összehasonlítása alacsony dózisú hidroxiklorokin kezelés vagy flebotómia után.

A vizsgálati populáció és a fő jogosultsági/kizárási kritériumok:

Kezelés:

Hidroxiklorokin 100 mg hetente kétszer szájon át legfeljebb 24 hónapig, szemben a phlebotomiával 450 ml kéthetente a szérumferritin célértékének eléréséig, vagy legfeljebb 24 hónapig.

Biztonsági problémák-

1. A phlebotomia vagy a hidroxiklorokin mellékhatásai, amelyek megegyeznek a klinikai gyakorlatban tapasztaltakkal.

Elsődleges eredményre vonatkozó intézkedések:

1. A normál plazma összporfirinszint elérésének ideje.
2. Mindkét kezelés tolerálhatósága és biztonságossága

Másodlagos eredményintézkedések:

1. A plazma fluoreszcencia csúcsának eltűnéséig eltelt idő semleges pH-n.
2. A vizelet összes porfirinszintjének normalizálásának ideje.
3. A vizelet összporfirin-mintázatának HPLC-vel történő normalizálásáig eltelt idő
4. Az érzékenységi tényezők, mint például a hepatitis C, az öröklött UROD-hiány stb. hatása a két kezelési módszer hatékonyságára és biztonságosságára.
5. A kiújulás aránya az egyes kezeléstípusok után és a fogékonysági tényezők hatása a kiújulási arányra.

Statisztikai szempontok (mintanagyság és elemzési terv): A biokémiai végpontok eléréséig eltelt időt az egyes alanyok adatai alapján határozzák meg. Az eredményeket, például a remisszióig eltelt időt Cox-féle arányos modellekkel hasonlítják össze, hogy tanulmányozzák az érzékenységi tényezők kockázati arányra gyakorolt ​​hatását, és összehasonlítsák a két kezelést. A további modellezés logisztikus regressziós modellezéssel, illetve log-rank teszttel értékeli az ismétlődés gyakoriságát és a szezonalitást befolyásoló tényezőket.

Támogatók: National Institutes of Health (NIH)