Hidroxicloroquina y flebotomía para el tratamiento de la porfiria cutánea tardía

Diseño del estudio: estudio de intervención pragmática

Objetivo principal del estudio: determinar y comparar el tiempo hasta la remisión con tratamiento con dosis bajas de hidroxicloroquina o flebotomía repetida en participantes con PCT.

Objetivo(s) secundario(s) del estudio:

1. Evaluar los efectos de los factores de susceptibilidad sobre las respuestas al tratamiento de PCT mediante estos métodos.
2. Determinar y comparar las tasas de recurrencia de PCT después del tratamiento con dosis bajas de hidroxicloroquina o flebotomía.

Población de estudio y principales criterios de elegibilidad/exclusión:

Tratamiento:

Hidroxicloroquina 100 mg dos veces por semana durante un máximo de 24 meses por vía oral frente a flebotomía 450 ml cada dos semanas hasta que se alcance la ferritina sérica deseada o hasta 24 meses.

Problemas de seguridad-

1. Efectos secundarios de la flebotomía o de la hidroxicloroquina, que son los mismos que en la práctica clínica.

Medidas de resultado primarias:

1. Tiempo hasta alcanzar un nivel normal de porfirina total en plasma.
2. Tolerabilidad y seguridad de ambos tratamientos.

Medidas de resultado secundarias:

1. Tiempo hasta la desaparición de un pico de fluorescencia de plasma a pH neutro.
2. Tiempo hasta la normalización de las porfirinas totales en orina.
3. Tiempo hasta la normalización del patrón de porfirina total urinaria por HPLC
4. Efectos de factores de susceptibilidad como hepatitis C, deficiencia hereditaria de UROD, etc. sobre la eficacia y seguridad de los dos métodos de tratamiento.
5. Tasas de recurrencia después de cada tipo de tratamiento y los efectos de los factores de susceptibilidad en las tasas de recurrencia.

Consideraciones estadísticas (tamaño de la muestra y plan de análisis): El tiempo para alcanzar los criterios de valoración bioquímicos se determinará a partir de los datos del sujeto individual. Las medidas de resultado, como el tiempo hasta la remisión, se compararán mediante modelos proporcionales de Cox para estudiar los efectos de los factores de susceptibilidad en la relación de riesgos instantáneos para comparar los dos tratamientos. El modelado adicional evaluará los factores que afectan la frecuencia de la recurrencia y los efectos de la estacionalidad utilizando modelos de regresión logística y pruebas de rango logarítmico, respectivamente.

Patrocinadores: Institutos Nacionales de Salud (NIH)