Hydroxychloroquine en flebotomie voor de behandeling van Porphyria Cutanea Tarda

Studieontwerp: pragmatisch interventieonderzoek

Primair onderzoeksdoel: het bepalen en vergelijken van de tijd tot remissie met behandeling met een lage dosis hydroxychloroquine of herhaalde aderlaten bij deelnemers met PCT.

Secundaire studiedoelstelling(en):

1. Om de effecten van gevoeligheidsfactoren op reacties op de behandeling van PCT met deze methoden te beoordelen.
2. Herhalingspercentages van PCT bepalen en vergelijken na behandeling met een lage dosis hydroxychloroquine of flebotomie.

Onderzoekspopulatie en belangrijkste geschiktheids-/uitsluitingscriteria:

Behandeling:

Hydroxychloroquine 100 mg tweemaal per week gedurende maximaal 24 maanden via de mond vs. aderlaten 450 ml tweewekelijks totdat het beoogde serum-ferritine is bereikt, of tot 24 maanden.

Veiligheid problemen-

1. Bijwerkingen van aderlaten of hydroxychloroquine, die hetzelfde zijn als in de klinische praktijk.

Primaire uitkomstmaten:

1. Tijd tot het bereiken van een normaal plasmatotaal porfyrinegehalte.
2. Verdraagbaarheid en veiligheid van beide behandelingen

Secundaire uitkomstmaten:

1. Tijd tot het verdwijnen van een plasmafluorescentiepiek bij neutrale pH.
2. Tijd tot normalisatie van totale porfyrinen in de urine.
3. Tijd tot normalisatie van het urinaire totale porfyrinepatroon door HPLC
4. Effecten van gevoeligheidsfactoren zoals hepatitis C, erfelijke UROD-deficiëntie, enz. op de werkzaamheid en veiligheid van de twee behandelingsmethoden.
5. Recidiefpercentages na elk type behandeling en de effecten van gevoeligheidsfactoren op recidiefpercentages.

Statistische overwegingen (steekproefomvang en analyseplan): De tijd tot het bereiken van biochemische eindpunten zal worden bepaald op basis van gegevens van individuele proefpersonen. Uitkomstmaten zoals tijd tot remissie zullen worden vergeleken met behulp van Cox-proportionele modellen om de effecten van gevoeligheidsfactoren op de hazard ratio te bestuderen om de twee behandelingen te vergelijken. Aanvullende modellering zal factoren beoordelen die van invloed zijn op de frequentie van herhaling en seizoenseffecten met behulp van respectievelijk logistische regressiemodellering en log-rank testen.

Sponsors: National Institutes of Health (NIH)