Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Hydroxychloroquin und Phlebotomie zur Behandlung von Porphyria Cutanea Tarda

15. Februar 2023 aktualisiert von: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Ein prospektiver Vergleich von niedrig dosiertem Hydroxychloroquin und Phlebotomie bei der Behandlung von Porphyria Cutanea Tarda. IRB 02-435

Porphyria cutanea tarda (PCT) ist eine eisenbedingte Erkrankung, die auf eine Behandlung durch Phlebotomie oder niedrig dosiertes Hydroxychloroquin anspricht, aber Vergleichsdaten zu diesen Behandlungen sind begrenzt. Die Hypothese ist, dass Hydroxychloroquin der Phlebotomie in Bezug auf die Zeit bis zur Remission nicht unterlegen ist. Patienten mit gut dokumentierter PCT werden randomisiert einer Behandlung zugewiesen, wenn bestimmte Kriterien erfüllt sind. Alle Patienten werden bis zur Remission – definiert als Erreichen einer normalen Porphyrinkonzentration im Plasma – nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studiendesign: Pragmatische Interventionsstudie

Primäres Studienziel: Bestimmung und Vergleich der Zeit bis zur Remission mit der Behandlung mit niedrig dosiertem Hydroxychloroquin oder wiederholter Phlebotomie bei Teilnehmern mit PCT.

Nebenstudienziel(e):

  1. Bewertung der Auswirkungen von Anfälligkeitsfaktoren auf das Ansprechen auf die Behandlung von PCT mit diesen Methoden.
  2. Bestimmung und Vergleich der Rezidivraten von PCT nach Behandlung mit niedrig dosiertem Hydroxychloroquin oder Phlebotomie.

Studienpopulation und Hauptauswahl-/Ausschlusskriterien:

Behandlung:

Hydroxychloroquin 100 mg zweimal wöchentlich für bis zu 24 Monate zum Einnehmen vs. Phlebotomie 450 ml zweiwöchentlich bis zum Erreichen des Serum-Ferritin-Zielwerts oder bis zu 24 Monate.

Sicherheitsprobleme-

1. Nebenwirkungen von Phlebotomie oder Hydroxychloroquin, die die gleichen sind wie in der klinischen Praxis.

Primäre Ergebnismessungen:

  1. Zeit bis zum Erreichen eines normalen Gesamtporphyrinspiegels im Plasma.
  2. Verträglichkeit und Sicherheit beider Behandlungen

Sekundäre Ergebnismessungen:

  1. Zeit bis zum Verschwinden eines Plasmafluoreszenzpeaks bei neutralem pH.
  2. Zeit bis zur Normalisierung der gesamten Porphyrine im Urin.
  3. Zeit bis zur Normalisierung des Gesamt-Porphyrin-Musters im Urin durch HPLC
  4. Auswirkungen von Anfälligkeitsfaktoren wie Hepatitis C, vererbter UROD-Mangel usw. auf die Wirksamkeit und Sicherheit der beiden Behandlungsmethoden.
  5. Rezidivraten nach jeder Art von Behandlung und die Auswirkungen von Anfälligkeitsfaktoren auf die Rezidivraten.

Statistische Überlegungen (Probengröße und Analyseplan): Die Zeit bis zum Erreichen biochemischer Endpunkte wird anhand der Daten der einzelnen Probanden bestimmt. Ergebnismaße wie die Zeit bis zur Remission werden unter Verwendung von Cox-Proportionalmodellen verglichen, um die Auswirkungen von Anfälligkeitsfaktoren auf die Hazard Ratio zu untersuchen und die beiden Behandlungen zu vergleichen. Zusätzliche Modellierung wird Faktoren bewerten, die sich auf die Häufigkeit von Wiederholungen und Saisonalitätseffekte auswirken, indem eine logistische Regressionsmodellierung bzw. Log-Rank-Tests verwendet werden.

Sponsoren: National Institutes of Health (NIH)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 100 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Porphyria cutanea tarda (PCT)
  • Bereit, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Alter 18 oder älter

Ausschlusskriterien:

  • Blasenbildung der Hautläsionen aufgrund einer anderen Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hydroxychloroquin
Niedrig dosiertes Hydroxychloroquin 100 mg oral zweimal wöchentlich
Arzneimittel: Hydroxychloroquin
100 mg oral zweimal wöchentlich
Andere Namen:
  • Plaquenil
Aktiver Komparator: Aderlass
Phlebotomie 450 ml zweiwöchentlich
Verfahren: Aderlass
450 ml alle 2 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Remission
Zeitfenster: Bis Studienende durchschnittlich 3 Jahre
Zeit bis zur Abnahme der Porphyrinkonzentration im Plasma auf weniger als 0,9 µg/dl
Bis Studienende durchschnittlich 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
50 % Reduktion des Porphyrinspiegels im Plasma
Zeitfenster: Bis Studienende durchschnittlich 3 Jahre
50 % Reduktion des Porphyrinspiegels im Plasma während der Behandlung
Bis Studienende durchschnittlich 3 Jahre
75 % Reduktion des Porphyrinspiegels im Plasma
Zeitfenster: Bis Studienende durchschnittlich 3 Jahre
Zeit bis zu einer 75%igen Reduktion des Porphyrinspiegels im Plasma während der Behandlung
Bis Studienende durchschnittlich 3 Jahre
Anzahl der Tage mit normalen Porphyrinspiegeln im Urin
Zeitfenster: Bis Studienende durchschnittlich 3 Jahre
Anzahl der Tage bis zu normalen Porphyrinspiegeln im Urin bei Teilnehmern, die wegen Porphyria Cutanea Tarda (PCT) behandelt wurden. Die Tage werden für alle Teilnehmer zu einem einzigen Wert in jedem Arm zusammengezählt.
Bis Studienende durchschnittlich 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. März 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. April 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. April 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. April 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FDA-2604
  • R01FD002604 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Durch ein NIH-Datenarchiv zu einem späteren Zeitpunkt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Porphyria Cutanea Tarda

Klinische Studien zur Hydroxychloroquin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Slovakia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren