Hydroxychloroquine et phlébotomie pour le traitement de la porphyrie cutanée tardive

Conception de l'étude : étude interventionnelle pragmatique

Objectif principal de l'étude : déterminer et comparer le délai de rémission avec un traitement par hydroxychloroquine à faible dose ou une saignée répétée chez les participants atteints de PCT.

Objectif(s) d'étude secondaire :

1. Évaluer les effets des facteurs de susceptibilité sur les réponses au traitement de la PCT par ces méthodes.
2. Déterminer et comparer les taux de récidive de PCT après traitement par hydroxychloroquine à faible dose ou phlébotomie.

Population de l'étude et principaux critères d'éligibilité/d'exclusion :

Traitement:

Hydroxychloroquine 100 mg deux fois par semaine jusqu'à 24 mois par voie orale contre phlébotomie 450 mL toutes les deux semaines jusqu'à ce que la ferritine sérique cible atteigne, ou jusqu'à 24 mois.

Des problèmes de sécurité-

1. Les effets secondaires de la saignée ou de l'hydroxychloroquine, qui sont les mêmes qu'en pratique clinique.

Principales mesures des résultats :

1. Délai d'obtention d'un taux plasmatique de porphyrines totales normal.
2. Tolérance et sécurité des deux traitements

Mesures de résultats secondaires :

1. Temps de disparition d'un pic de fluorescence plasmatique à pH neutre.
2. Délai de normalisation des porphyrines totales urinaires.
3. Délai de normalisation du profil des porphyrines totales urinaires par HPLC
4. Effets des facteurs de susceptibilité tels que l'hépatite C, le déficit héréditaire en UROD, etc. sur l'efficacité et la sécurité des deux méthodes de traitement.
5. Taux de récidive après chaque type de traitement et effets des facteurs de susceptibilité sur les taux de récidive.

Considérations statistiques (taille de l'échantillon et plan d'analyse) : le temps nécessaire pour atteindre les paramètres biochimiques sera déterminé à partir des données individuelles des sujets. Les mesures de résultats telles que le délai de rémission seront comparées à l'aide de modèles proportionnels de Cox pour étudier les effets des facteurs de susceptibilité sur le rapport de risque afin de comparer les deux traitements. Une modélisation supplémentaire évaluera les facteurs affectant la fréquence des effets de récurrence et de saisonnalité à l'aide d'un modèle de régression logistique et d'un test de log-rank, respectivement.

Commanditaires : Instituts nationaux de la santé (NIH)