Hydroxychlorochin a flebotomie pro léčbu Porphyria Cutanea Tarda

Design studie: Pragmatická intervenční studie

Primární cíl studie: Stanovit a porovnat dobu do remise s léčbou nízkou dávkou hydroxychlorochinu nebo opakovanou flebotomií u účastníků s PCT.

Sekundární studijní cíle:

1. Posoudit účinky faktorů citlivosti na odpovědi na léčbu PCT těmito metodami.
2. Stanovit a porovnat míru recidivy PCT po léčbě nízkou dávkou hydroxychlorochinu nebo flebotomii.

Studijní populace a hlavní kritéria způsobilosti/vyloučení:

Léčba:

Hydroxychlorochin 100 mg dvakrát týdně po dobu až 24 měsíců ústy vs. flebotomie 450 ml jednou za dva týdny, dokud není dosaženo cílového sérového feritinu, nebo až 24 měsíců.

Bezpečnostní problémy-

1. Nežádoucí účinky flebotomie nebo hydroxychlorochinu, které jsou stejné jako v klinické praxi.

Primární výstupní opatření:

1. Doba do dosažení normální hladiny celkového porfyrinu v plazmě.
2. Snášenlivost a bezpečnost obou léčebných postupů

Sekundární výstupní opatření:

1. Doba do vymizení píku fluorescence plazmy při neutrálním pH.
2. Doba do normalizace celkových porfyrinů v moči.
3. Doba do normalizace profilu celkového porfyrinu v moči pomocí HPLC
4. Účinky faktorů náchylnosti, jako je hepatitida C, dědičný nedostatek UROD atd., na účinnost a bezpečnost těchto dvou léčebných metod.
5. Míra recidivy po každém typu léčby a účinky faktorů náchylnosti na míru recidivy.

Statistická hlediska (velikost vzorku a plán analýzy): Doba k dosažení biochemických koncových bodů bude určena z údajů jednotlivých subjektů. Výsledky, jako je doba do remise, budou porovnány pomocí Coxových proporcionálních modelů ke studiu účinků faktorů citlivosti na poměr rizik, aby bylo možné porovnat dvě léčby. Dodatečné modelování posoudí faktory ovlivňující frekvenci recidivy a sezónní efekty pomocí logistického regresního modelování a log-rank testování.

Sponzoři: National Institutes of Health (NIH)