Hidroxicloroquina e flebotomia para tratamento de porfiria cutânea tardia

Desenho do Estudo: Estudo Intervencionista Pragmático

Objetivo primário do estudo: determinar e comparar o tempo de remissão com tratamento com hidroxicloroquina em baixa dose ou flebotomia repetida em participantes com PCT.

Objetivo(s) do Estudo Secundário:

1. Avaliar os efeitos dos fatores de suscetibilidade nas respostas ao tratamento da PCT por esses métodos.
2. Determinar e comparar as taxas de recorrência de PCT após tratamento com hidroxicloroquina em baixa dose ou flebotomia.

População do estudo e principais critérios de elegibilidade/exclusão:

Tratamento:

Hidroxicloroquina 100 mg duas vezes por semana por até 24 meses por via oral versus flebotomia 450 mL quinzenalmente até atingir a meta de ferritina sérica ou até 24 meses.

Problemas de segurança-

1. Efeitos colaterais da flebotomia ou hidroxicloroquina, que são os mesmos da prática clínica.

Medidas de resultados primários:

1. Tempo para atingir um nível normal de porfirina total no plasma.
2. Tolerabilidade e segurança de ambos os tratamentos

Medidas de resultados secundários:

1. Tempo até o desaparecimento de um pico de fluorescência plasmática em pH neutro.
2. Tempo para normalização das porfirinas totais urinárias.
3. Tempo para normalização do padrão de porfirina total urinária por HPLC
4. Efeitos de fatores de suscetibilidade, como hepatite C, deficiência hereditária de UROD, etc., na eficácia e segurança dos dois métodos de tratamento.
5. Taxas de recorrência após cada tipo de tratamento e os efeitos dos fatores de suscetibilidade nas taxas de recorrência.

Considerações estatísticas (tamanho da amostra e plano de análise): O tempo para atingir os parâmetros bioquímicos será determinado a partir dos dados individuais do indivíduo. Medidas de resultado, como tempo para remissão, serão comparadas usando modelos proporcionais de Cox para estudar os efeitos dos fatores de suscetibilidade na taxa de risco para comparar os dois tratamentos. A modelagem adicional avaliará os fatores que afetam a frequência de efeitos de recorrência e sazonalidade usando modelagem de regressão logística e teste de log-rank, respectivamente.

Patrocinadores: Institutos Nacionais de Saúde (NIH)