Hydroksyklorokin og flebotomi for behandling av Porphyria Cutanea Tarda

Studiedesign: Pragmatisk intervensjonsstudie

Primært studiemål: Å bestemme og sammenligne tid til remisjon med behandling med lavdose hydroksyklorokin eller gjentatt flebotomi hos deltakere med PCT.

Sekundært studiemål:

1. Å vurdere effekten av følsomhetsfaktorer på respons på behandling av PCT med disse metodene.
2. For å bestemme og sammenligne hyppigheten av tilbakefall av PCT etter behandling med lavdose hydroksyklorokin eller flebotomi.

Studiepopulasjon og hovedkvalifikasjons-/ekskluderingskriterier:

Behandling:

Hydroksyklorokin 100 mg to ganger ukentlig i opptil 24 måneder gjennom munnen vs. flebotomi 450 ml annenhver uke til målet serumferritin er nådd, eller opptil 24 måneder.

Sikkerhetsproblemer-

1. Bivirkninger av flebotomi eller hydroksyklorokin, som er de samme som i klinisk praksis.

Primære resultatmål:

1. Tid til oppnåelse av et normalt plasma totalt porfyrinnivå.
2. Tolerabilitet og sikkerhet for begge behandlingene

Sekundære resultatmål:

1. Tid til forsvinning av en plasmafluorescenstopp ved nøytral pH.
2. Tid til normalisering av totale porfyriner i urinen.
3. Tid til normalisering av det totale urinporfyrinmønsteret ved HPLC
4. Effekter av følsomhetsfaktorer som hepatitt C, arvelig UROD-mangel etc. på effekt og sikkerhet av de to behandlingsmetodene.
5. Hyppighet av tilbakefall etter hver type behandling og effekten av følsomhetsfaktorer på tilbakefallsrater.

Statistiske vurderinger (prøvestørrelse og analyseplan): Tiden til å oppnå biokjemiske endepunkter vil bli bestemt fra individuelle individdata. Resultatmål som tid til remisjon vil bli sammenlignet ved å bruke Cox proporsjonale modeller for å studere effekten av følsomhetsfaktorer på fareforholdet for å sammenligne de to behandlingene. Ytterligere modellering vil vurdere faktorer som påvirker hyppigheten av tilbakefall og sesongmessige effekter ved bruk av henholdsvis logistisk regresjonsmodellering og log-rank testing.

Sponsorer: National Institutes of Health (NIH)