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Idrossiclorochina e flebotomia per il trattamento della porfiria cutanea tardiva

15 febbraio 2023 aggiornato da: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Un confronto prospettico di idrossiclorochina a basso dosaggio e flebotomia nel trattamento della porfiria cutanea tardiva. IRB 02-435

La porfiria cutanea tarda (PCT) è una malattia correlata al ferro che risponde al trattamento mediante flebotomia o idrossiclorochina a basso dosaggio, ma i dati comparativi su questi trattamenti sono limitati. L'ipotesi è che l'idrossiclorochina non sia inferiore alla flebotomia in termini di tempo alla remissione. I pazienti con PCT ben documentata vengono assegnati al trattamento mediante randomizzazione se vengono soddisfatti criteri specifici. Tutti i pazienti vengono seguiti fino alla remissione, definita come il raggiungimento di una normale concentrazione di porfirina plasmatica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Disegno dello studio: studio interventistico pragmatico

Obiettivo primario dello studio: determinare e confrontare il tempo alla remissione con il trattamento con idrossiclorochina a basso dosaggio o flebotomia ripetuta nei partecipanti con PCT.

Obiettivi di studio secondari:

  1. Valutare gli effetti dei fattori di suscettibilità sulle risposte al trattamento della PCT con questi metodi.
  2. Per determinare e confrontare i tassi di recidiva di PCT dopo il trattamento con idrossiclorochina a basso dosaggio o flebotomia.

Popolazione dello studio e principali criteri di ammissibilità/esclusione:

Trattamento:

Idrossiclorochina 100 mg due volte alla settimana per un massimo di 24 mesi per via orale rispetto a flebotomia 450 ml bisettimanali fino al raggiungimento della ferritina sierica target o fino a 24 mesi.

Problemi di sicurezza-

1. Effetti collaterali della flebotomia o dell'idrossiclorochina, che sono gli stessi della pratica clinica.

Misure di risultato primarie:

  1. Tempo per il raggiungimento di un normale livello di porfirina totale nel plasma.
  2. Tollerabilità e sicurezza di entrambi i trattamenti

Misure di risultato secondarie:

  1. Tempo alla scomparsa di un picco di fluorescenza plasmatica a pH neutro.
  2. Tempo di normalizzazione delle porfirine totali urinarie.
  3. Tempo di normalizzazione del pattern urinario di porfirina totale mediante HPLC
  4. Effetti di fattori di suscettibilità come epatite C, deficit ereditario di UROD, ecc. sull'efficacia e sulla sicurezza dei due metodi di trattamento.
  5. Tassi di recidiva dopo ogni tipo di trattamento ed effetti dei fattori di suscettibilità sui tassi di recidiva.

Considerazioni statistiche (dimensione del campione e piano di analisi): il tempo per raggiungere gli endpoint biochimici sarà determinato dai dati dei singoli soggetti. Le misure di esito come il tempo alla remissione saranno confrontate utilizzando i modelli proporzionali di Cox per studiare gli effetti dei fattori di suscettibilità sull'hazard ratio per confrontare i due trattamenti. Un'ulteriore modellazione valuterà i fattori che influenzano la frequenza delle recidive e gli effetti della stagionalità utilizzando rispettivamente la modellazione della regressione logistica e il test dei ranghi logaritmici.

Sponsor: National Institutes of Health (NIH)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Porfiria cutanea tarda documentata (PCT)
  • Disposto a dare il consenso informato
  • Età 18 o superiore

Criteri di esclusione:

  • Lesioni cutanee vesciche dovute a un'altra condizione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossiclorochina
Idrossiclorochina a basso dosaggio 100 mg per via orale due volte alla settimana
Droga: Idrossiclorochina
100 mg per via orale due volte alla settimana
Altri nomi:
  • Plaquenil
Comparatore attivo: Flebotomia
Flebotomia 450 ml bisettimanale
Procedura: Flebotomia
450 ml ogni 2 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione
Lasso di tempo: Alla fine dello studio, una media di 3 anni
Tempo per una diminuzione della concentrazione plasmatica di porfirina a meno di 0,9 mcg/dL
Alla fine dello studio, una media di 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione del 50% del livello di porfirina plasmatica
Lasso di tempo: Alla fine dello studio, una media di 3 anni
Riduzione del 50% del livello di porfirina plasmatica durante il trattamento
Alla fine dello studio, una media di 3 anni
Riduzione del 75% del livello di porfirina plasmatica
Lasso di tempo: Alla fine dello studio, una media di 3 anni
Tempo alla riduzione del 75% del livello di porfirina plasmatica durante il trattamento
Alla fine dello studio, una media di 3 anni
Numero di giorni con livelli normali di porfirina urinaria
Lasso di tempo: Alla fine dello studio, una media di 3 anni
Numero di giorni ai normali livelli di porfirina urinaria per i partecipanti trattati per Porfiria Cutanea Tarda (PCT). I giorni vengono sommati per tutti i partecipanti per un singolo valore in ciascun braccio.
Alla fine dello studio, una media di 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 marzo 2006

Completamento primario (Effettivo)

6 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

6 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 aprile 2012

Primo Inserito (Stima)

9 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FDA-2604
  • R01FD002604 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Attraverso un archivio di dati NIH in un momento futuro.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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