ヘモコンプレタン/リアタップと比較したオクタフィブリンの薬物動態、有効性、および安全性の研究
2018年3月6日 更新者：Octapharma
先天性フィブリノーゲン欠乏症患者におけるヘモコンプレタン® P/RiaSTAPTM と比較したオクタフィブリンの薬物動態特性、代理有効性、および安全性を調査する前向き、対照、無作為化、クロスオーバー研究
この研究の目的は、先天性フィブリノーゲン欠乏症の患者において、Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM と比較した Octafibrin の薬物動態特性、代替有効性および安全性を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
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London、イギリス
- The Centre for Haemostatis and Thrombosis
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Shiraz、イラン・イスラム共和国
- Nemazee Hospital Shiraz University of Medical Sciences
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Tehran、イラン・イスラム共和国
- Tehran University of Medical Sciences
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Bangalore、インド
- Department of Hematology St. John's Medical College Hospital
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Prune、インド
- Sahyadri Speciality Hospital
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Vellore、インド
- Department of Hematology Christian Medical College
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Zurich、スイス
- Department of Hematology University Hospital
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Sofia、ブルガリア
- Specialized Hospital for Active Treatment "Joan Pavel"
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢は12歳以上。
- 文書化された先天性フィブリノーゲン欠乏症（アフィブリノゲン血症）。
除外基準:
- 平均余命 > 6 か月。
- 先天性フィブリノーゲン欠損症以外の出血性疾患。
- -投薬を研究するための過敏症の存在または病歴。
- -登録前1年以内の深部静脈血栓症または肺塞栓症の存在または病歴。
- -登録の1年前の動脈血栓症の存在または病歴。
- ヒト血漿製品に対する過敏症。
- 急性出血。
- 妊娠中または現在授乳中の女性。
- 以前の in vivo 回復 (利用可能な場合) によって示される、抗フィブリノーゲン阻害剤の疑い。
- -登録前の3か月間の血液または血漿の寄付。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性で、ウイルス量が > 200 粒子/μl または > 400000 コピー/mL。
- 末期の肝疾患。
- 食道静脈瘤出血の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オクタフィブリンに続いて、Haemocomplettan® P または RiaSTAPTM
参加者は Octafibrin 70 mg/kg を 1 回静脈内投与され、続いて 45 日後に Haemocomplettan® P または RiaSTAPTM 70 mg/kg が 1 回静脈内投与されました。
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オクタフィブリンは、注射用水で再構成するための粉末として供給されました。
他の名前：
市販の Haemocomplettan® P または RiaSTAPTM (異なる市場では異なる名前の同じ製品) は、注射用水で再構成するための粉末として供給されました。
他の名前：
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実験的：Haemocomplettan® P または RiaSTAPTM に続いて Octafibrin
参加者は、Haemocomplettan® P または RiaSTAPTM 70 mg/kg を 1 回静脈内投与され、続いて Octafibrin 70 mg/kg が 45 日後に 1 回静脈内投与されました。
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オクタフィブリンは、注射用水で再構成するための粉末として供給されました。
他の名前：
市販の Haemocomplettan® P または RiaSTAPTM (異なる市場では異なる名前の同じ製品) は、注射用水で再構成するための粉末として供給されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フィブリノゲン活性に対する Octafibrin/FIBRYGA® と Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) の比 正規化 曲線下面積 非標準化
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
正規化された曲線下面積の平均比率は、Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) に対する Octafibrin/FIBRYGA® として計算されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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Octafibrin/FIBRYGA® と Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) の注入後 1 時間での最大血餅硬度の比較
時間枠：治療後1時間
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トロンボエラストメトリー（ＲＯＴＥＭ（登録商標））を使用して、最大の凝血固さを測定した。
トロンボエラストメトリーは、血栓形成を連続的に測定する方法です。
凝固の最大硬さは、凝固の活性化、血液サンプルの血小板とフィブリノーゲンの含有量、およびフィブリンネットワークの重合と架橋に依存する機能パラメーターです。
すべての研究センターから同等の結果を得るために、中央研究所で凍結クエン酸血漿サンプルから最大血餅硬度データを評価しました。
これらのサンプルには、全血アッセイで見られる血小板が含まれていなかったため、フィブリノーゲンの含有量が主に最大の血餅の硬さを定義しました。
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治療後1時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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フィブリノゲン活性 正規化 曲線下面積 非正規化
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノゲン活性 正規化 曲線下面積 標準化
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
正規化された曲線下面積は、70 mg/kg の用量に標準化されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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正規化された最大血漿濃度 (Cmaxnorm)
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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最大血漿濃度 (Cmax) 標準化されていません
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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最大血漿濃度 (Cmax) 標準化
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
最大血漿濃度は、70 mg/kg の用量に標準化されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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インビボ回復の増分
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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インビボでの回復の増分は、治療前と比較した治療後4時間以内の血漿フィブリノーゲン（フィブリノーゲン活性アッセイデータ）の最大増加（血漿中の絶対mg/dL濃度として表される）を、オクタフィブリン／ＦＩＢＲＹＧＡ（登録商標）またはＨａｅｍｏｃｏｍｐｌｅｔｔａｎ（登録商標）Ｐ／ＲｉａＳＴＡＰ（商標）（投与されたｍｇ／ｋｇとして表される）。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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古典的な生体内回復
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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従来の in vivo 回復は、100 x 治療前と比較した治療後 4 時間以内の血漿フィブリノーゲン (フィブリノーゲン活性アッセイ データ) の最大増加 (血漿中の絶対 mg/dL 濃度として表される) x 血漿量として計算されました。 (mL) を Octafibrin/FIBRYGA® または Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) の正確な用量 (mg で表示) で割った値です。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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最大血漿濃度に達するまでの時間 (Tmax)
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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終末半減期 (t½)
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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平均滞留時間 (MRT)
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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クリアランス
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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定常状態での分布量 (Vss)
時間枠：治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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フィブリノーゲン活性は、フィブリノーゲン抗原のペア抗体を使用して、検証済みのクラウスアッセイ（フィブリノーゲン活性）およびフィブリノーゲン特異的酵素結合免疫吸着アッセイ（すなわち、フィブリノーゲン抗原）によって決定されました。
すべての測定は、中央検査室で凍結血漿サンプルに対して実施されました。
Clauss アッセイは、0.2 g/L の定量限界を達成するために修正および検証されました。
薬物動態分析は、非コンパートメント モデルを使用して個別に評価されました。
血漿レベルは、ベースライン、および治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間で測定されました。
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治療後 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216、および 312 時間のベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Sigurd Knaub, PhD、Octapharma
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年6月1日
一次修了 (実際)
2015年1月1日
研究の完了 (実際)
2015年1月1日
試験登録日
最初に提出
2012年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年4月10日
最初の投稿 (見積もり)
2012年4月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年3月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年3月6日
最終確認日
2018年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FORMA-01
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