Studio di farmacocinetica, efficacia e sicurezza dell'ottafibrina rispetto a Haemocomplettan/Riastap
6 marzo 2018 aggiornato da: Octapharma
Uno studio incrociato prospettico, controllato, randomizzato che indaga le proprietà farmacocinetiche, l'efficacia surrogata e la sicurezza dell'ottafibrina rispetto a Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM in pazienti con deficit congenito di fibrinogeno
Lo scopo di questo studio è quello di indagare le proprietà farmacocinetiche, l'efficacia surrogata e la sicurezza di Octafibrin rispetto a Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM in pazienti con deficit congenito di fibrinogeno
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment "Joan Pavel"
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Bangalore, India
- Department of Hematology St. John's Medical College Hospital
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Prune, India
- Sahyadri Speciality Hospital
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Vellore, India
- Department of Hematology Christian Medical College
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Shiraz, Iran (Repubblica Islamica del
- Nemazee Hospital Shiraz University of Medical Sciences
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Tehran, Iran (Repubblica Islamica del
- Tehran University Of Medical Sciences
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London, Regno Unito
- The Centre for Haemostatis and Thrombosis
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
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New York
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New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
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Zurich, Svizzera
- Department of Hematology University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥ 12 anni.
- Deficit congenito documentato di fibrinogeno (afibrinogenemia).
Criteri di esclusione:
- Aspettativa di vita > 6 mesi.
- Disturbi della coagulazione diversi dal deficit congenito di fibrinogeno.
- Presenza o anamnesi di ipersensibilità al farmaco in studio.
- Presenza o anamnesi di trombosi venosa profonda o embolia polmonare entro 1 anno prima dell'arruolamento.
- Presenza o anamnesi di trombosi arteriosa con 1 anno prima dell'arruolamento.
- Ipersensibilità ai prodotti del plasma umano.
- Sanguinamento acuto.
- Donne in gravidanza o che stanno allattando.
- Sospetto di un inibitore anti-fibrinogeno come indicato dal precedente recupero in vivo (se disponibile).
- Donazione di sangue o plasma nei 3 mesi precedenti l'arruolamento.
- Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo con carica virale > 200 particelle/µl o > 400.000 copie/ml.
- Malattia epatica allo stadio terminale.
- Storia di sanguinamento varicoso esofageo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Octafibrin seguito da Haemocomplettan® P o RiaSTAPTM
I partecipanti hanno ricevuto Octafibrin 70 mg/kg per via endovenosa una volta seguito da Haemocomplettan® P o RiaSTAPTM 70 mg/kg per via endovenosa una volta 45 giorni dopo.
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L'ottafibrina è stata fornita come polvere per la ricostituzione con acqua per preparazioni iniettabili.
Altri nomi:
Haemocomplettan® P o RiaSTAPTM disponibili in commercio (stesso prodotto con nomi diversi in mercati diversi) sono stati forniti come polveri per la ricostituzione con acqua per preparazioni iniettabili.
Altri nomi:
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Sperimentale: Haemocomplettan® P o RiaSTAPTM seguito da ottafibrina
I partecipanti hanno ricevuto Haemocomplettan® P o RiaSTAPTM 70 mg/kg per via endovenosa una volta seguito da Octafibrin 70 mg/kg per via endovenosa una volta 45 giorni dopo.
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L'ottafibrina è stata fornita come polvere per la ricostituzione con acqua per preparazioni iniettabili.
Altri nomi:
Haemocomplettan® P o RiaSTAPTM disponibili in commercio (stesso prodotto con nomi diversi in mercati diversi) sono stati forniti come polveri per la ricostituzione con acqua per preparazioni iniettabili.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Rapporto tra Octafibrin/FIBRYGA® e Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) per l'attività del fibrinogeno Normalizzato Area sotto la curva Non standardizzato
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
Il rapporto medio dell'area normalizzata sotto la curva è stato calcolato come Octafibrin/FIBRYGA® su Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM)
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Confronto della consistenza massima del coagulo tra Octafibrin/FIBRYGA® e Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) a 1 ora dopo l'infusione
Lasso di tempo: 1 ora dopo il trattamento
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La tromboelastometria (ROTEM®) è stata utilizzata per misurare la massima fermezza del coagulo.
La tromboelastometria è un metodo per la misurazione continua della formazione di coaguli.
La massima compattezza del coagulo è un parametro funzionale che dipende dall'attivazione della coagulazione, dal contenuto di piastrine e fibrinogeno del campione di sangue e dalla polimerizzazione e reticolazione della rete di fibrina.
Al fine di ottenere risultati comparabili da tutti i centri di studio, i dati sulla consistenza massima del coagulo sono stati valutati da campioni di plasma citrato congelato in un laboratorio centrale.
Poiché questi campioni non contenevano piastrine che sarebbero state trovate nel dosaggio del sangue intero, il contenuto di fibrinogeno definiva principalmente la massima consistenza del coagulo.
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1 ora dopo il trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Attività del fibrinogeno Area sotto la curva normalizzata Non standardizzata
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Attività del fibrinogeno Normalizzata Area sotto la curva Standardizzata
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
L'area normalizzata sotto la curva è stata standardizzata a una dose di 70 mg/kg.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Concentrazione plasmatica massima normalizzata (Cmaxnorm)
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Concentrazione plasmatica massima (Cmax) Non standardizzata
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Concentrazione plasmatica massima (Cmax) standardizzata
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
La concentrazione plasmatica massima è stata standardizzata a una dose di 70 mg/kg.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Incrementale in Vivo Recovery
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Il recupero incrementale in vivo è stato calcolato come l'aumento massimo del fibrinogeno plasmatico (dati del test di attività del fibrinogeno) entro 4 ore post-trattamento rispetto al pre-trattamento (espresso come concentrazione assoluta in mg/dL nel plasma), diviso per la dose esatta di Octafibrin/FIBRYGA® o Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) (espressi in mg/kg dosati).
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Recupero classico in vivo
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Il recupero classico in vivo è stato calcolato come: 100 volte l'aumento massimo del fibrinogeno plasmatico (dati del test dell'attività del fibrinogeno) entro 4 ore dopo il trattamento rispetto al pretrattamento (espresso come concentrazione assoluta in mg/dL nel plasma) x il volume plasmatico (mL), diviso per la dose esatta di Octafibrin/FIBRYGA® o Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) (espressa in mg).
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Emivita terminale (t½)
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Tempo di permanenza medio (MRT)
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Liquidazione
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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L'attività del fibrinogeno è stata determinata mediante un test di Clauss convalidato (attività del fibrinogeno) e un test immunosorbente legato all'enzima specifico del fibrinogeno (cioè l'antigene del fibrinogeno) utilizzando anticorpi accoppiati per l'antigene del fibrinogeno.
Tutte le determinazioni sono state eseguite su campioni di plasma congelato in un laboratorio centrale.
Il saggio di Clauss è stato modificato e convalidato per raggiungere un limite di quantificazione di 0,2 g/L.
L'analisi farmacocinetica è stata valutata individualmente utilizzando un modello non compartimentale.
I livelli plasmatici sono stati misurati al basale e a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento.
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Dal basale a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 e 312 ore dopo il trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 aprile 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 aprile 2012
Primo Inserito (Stima)
11 aprile 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 marzo 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 marzo 2018
Ultimo verificato
1 marzo 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FORMA-01
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .