Badanie farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa oktafibryny w porównaniu z hemokompletanem/Riastapem
6 marca 2018 zaktualizowane przez: Octapharma
Prospektywne, kontrolowane, randomizowane, krzyżowe badanie oceniające właściwości farmakokinetyczne, zastępczą skuteczność i bezpieczeństwo oktafibryny w porównaniu z Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu
Celem tego badania jest zbadanie właściwości farmakokinetycznych, zastępczej skuteczności i bezpieczeństwa Oktafibryny w porównaniu z Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
22
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sofia, Bułgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie
- Department of Hematology St. John's Medical College Hospital
-
Prune, Indie
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Vellore, Indie
- Department of Hematology Christian Medical College
-
-
-
-
-
Shiraz, Iran (Islamska Republika
- Nemazee Hospital Shiraz University of Medical Sciences
-
Tehran, Iran (Islamska Republika
- Tehran University of Medical Sciences
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
-
-
-
-
Zurich, Szwajcaria
- Department of Hematology University Hospital
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- The Centre for Haemostatis and Thrombosis
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥ 12 lat.
- Udokumentowany wrodzony niedobór fibrynogenu (afibrynogenemia).
Kryteria wyłączenia:
- Oczekiwana długość życia > 6 miesięcy.
- Zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór fibrynogenu.
- Obecność lub historia nadwrażliwości na badany lek.
- Obecność lub historia zakrzepicy żył głębokich lub zatorowości płucnej w ciągu 1 roku przed włączeniem.
- Obecność lub historia zakrzepicy tętniczej w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania.
- Nadwrażliwość na produkty z ludzkiego osocza.
- Ostre krwawienie.
- Kobiety w ciąży lub obecnie karmiące piersią.
- Podejrzenie inhibitora antyfibrynogenu, na co wskazuje poprzednia rekonwalescencja in vivo (jeśli jest dostępna).
- Oddawanie krwi lub osocza w ciągu 3 miesięcy poprzedzających rejestrację.
- Dodatni ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) z wiremią > 200 cząstek/µl lub > 400 000 kopii/ml.
- Schyłkowa choroba wątroby.
- Historia krwawienia z żylaków przełyku.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Oktafibryna, a następnie Haemocomplettan® P lub RiaSTAPTM
Uczestnicy otrzymywali raz dożylnie oktafibrynę w dawce 70 mg/kg, a następnie raz 45 dni później Haemocomplettan® P lub RiaSTAPTM w dawce 70 mg/kg dożylnie.
|
Oktafibrynę dostarczano w postaci proszku do rekonstytucji z wodą do wstrzykiwań.
Inne nazwy:
Dostępne w handlu Haemocomplettan® P lub RiaSTAPTM (ten sam produkt o różnych nazwach na różnych rynkach) były dostarczane jako proszki do rekonstytucji z wodą do wstrzykiwań.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Haemocomplettan® P lub RiaSTAPTM, a następnie Octafibryna
Uczestnicy otrzymywali raz dożylnie Haemocomplettan® P lub RiaSTAPTM 70 mg/kg, a po 45 dniach oktafibrynę w dawce 70 mg/kg dożylnie.
|
Oktafibrynę dostarczano w postaci proszku do rekonstytucji z wodą do wstrzykiwań.
Inne nazwy:
Dostępne w handlu Haemocomplettan® P lub RiaSTAPTM (ten sam produkt o różnych nazwach na różnych rynkach) były dostarczane jako proszki do rekonstytucji z wodą do wstrzykiwań.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stosunek Octafibrin/FIBRYGA® do Haemocomplettan® P/RiaSTAP™ dla aktywności fibrynogenu Znormalizowany obszar pod krzywą Niestandaryzowany
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
Średni stosunek znormalizowanej powierzchni pod krzywą obliczono jako Octafibryna/FIBRYGA® do Haemocomplettan® P/RiaSTAP™
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Porównanie maksymalnej twardości skrzepu między Octafibrin/FIBRYGA® i Haemocomplettan® P/RiaSTAP™ po 1 godzinie od infuzji
Ramy czasowe: 1 godzina po zabiegu
|
Tromboelastometrię (ROTEM®) zastosowano do pomiaru maksymalnej twardości skrzepu.
Tromboelastometria jest metodą ciągłego pomiaru tworzenia się skrzepu.
Maksymalna twardość skrzepu jest parametrem czynnościowym, który zależy od aktywacji krzepnięcia, zawartości płytek krwi i fibrynogenu w próbce krwi oraz polimeryzacji i sieciowania sieci fibrynowej.
W celu uzyskania porównywalnych wyników ze wszystkich ośrodków badawczych, w centralnym laboratorium oceniono dane dotyczące maksymalnej twardości skrzepu z próbek zamrożonego osocza z cytrynianem.
Ponieważ próbki te nie zawierały płytek krwi, które można by znaleźć w teście krwi pełnej, zawartość fibrynogenu określała przede wszystkim maksymalną jędrność skrzepu.
|
1 godzina po zabiegu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Znormalizowana aktywność fibrynogenu Powierzchnia pod krzywą Niestandaryzowana
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Znormalizowana aktywność fibrynogenu Obszar pod krzywą Standaryzowany
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
Znormalizowane pole pod krzywą standaryzowano do dawki 70 mg/kg.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Maksymalne stężenie w osoczu znormalizowane (Cmaxnorm)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) Niestandaryzowane
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) Standaryzowane
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
Maksymalne stężenie w osoczu standaryzowano do dawki 70 mg/kg.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Przyrostowe odzyskiwanie w trybie Vivo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Przyrostowy powrót do zdrowia in vivo obliczono jako maksymalny wzrost stężenia fibrynogenu w osoczu (dane z testu aktywności fibrynogenu) w ciągu 4 godzin po leczeniu w porównaniu z okresem przed leczeniem (wyrażony jako bezwzględne stężenie w osoczu w mg/dl), podzielony przez dokładną dawkę Octafibrin/FIBRYGA® lub Haemocomplettan® P/RiaSTAP™ (wyrażone jako dawka mg/kg).
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Klasyczna regeneracja in vivo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Klasyczny powrót do zdrowia in vivo obliczono jako: 100 x maksymalny wzrost stężenia fibrynogenu w osoczu (dane z testu aktywności fibrynogenu) w ciągu 4 godzin po leczeniu w porównaniu z okresem przed leczeniem (wyrażony jako bezwzględne stężenie w osoczu w mg/dl) x objętość osocza (ml), podzielone przez dokładną dawkę Octafibrin/FIBRYGA® lub Haemocomplettan® P/RiaSTAP™ (wyrażoną w mg).
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Końcowy okres półtrwania (t½)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Średni czas pobytu (MRT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Luz
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
|
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Aktywność fibrynogenu określono za pomocą zwalidowanego testu Claussa (aktywność fibrynogenu) i swoistego dla fibrynogenu testu immunoenzymatycznego (tj. antygenu fibrynogenu) przy użyciu sparowanych przeciwciał dla antygenu fibrynogenu.
Wszystkie oznaczenia wykonano na zamrożonych próbkach osocza w laboratorium centralnym.
Test Claussa został zmodyfikowany i zwalidowany w celu osiągnięcia granicy oznaczalności 0,2 g/l.
Analizę farmakokinetyczną oceniano indywidualnie przy użyciu modelu niekompartmentowego.
Poziomy w osoczu mierzono na linii podstawowej oraz 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu.
|
Wartość wyjściowa do 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 i 312 godzin po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 kwietnia 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
11 kwietnia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 marca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 marca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FORMA-01
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .