Haemocomplettan/Riastap과 비교한 Octafibrin의 약동학, 효능 및 안전성 연구
2018년 3월 6일 업데이트: Octapharma
선천성 섬유소원 결핍 환자에서 Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM과 비교하여 Octafibrin의 약동학적 특성, 대리 효능 및 안전성을 조사하는 전향적, 통제, 무작위, 교차 연구
이 연구의 목적은 선천성 피브리노겐 결핍 환자에서 Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM과 비교하여 Octafibrin의 약동학적 특성, 대리 효능 및 안전성을 조사하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
-
-
-
-
Sofia, 불가리아
- Specialized Hospital for Active Treatment "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Zurich, 스위스
- Department of Hematology University Hospital
-
-
-
-
-
London, 영국
- The Centre for Haemostatis and Thrombosis
-
-
-
-
-
Shiraz, 이란, 이슬람 공화국
- Nemazee Hospital Shiraz University of Medical Sciences
-
Tehran, 이란, 이슬람 공화국
- Tehran University of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Bangalore, 인도
- Department of Hematology St. John's Medical College Hospital
-
Prune, 인도
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Vellore, 인도
- Department of Hematology Christian Medical College
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 12세.
- 기록된 선천성 섬유소원 결핍증(섬유소원혈증).
제외 기준:
- 기대 수명 > 6개월.
- 선천성 피브리노겐 결핍 이외의 출혈 장애.
- 연구 약물에 대한 과민증의 존재 또는 병력.
- 등록 전 1년 이내에 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증의 존재 또는 병력.
- 등록 전 1년 동안 동맥 혈전증의 존재 또는 병력.
- 인간 혈장 제품에 대한 과민증.
- 급성 출혈.
- 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 여성.
- 이전의 생체 내 회복으로 나타난 바와 같이 항피브리노겐 억제제가 의심됨(가능한 경우).
- 등록 전 3개월 동안의 혈액 또는 혈장 기증.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 바이러스 부하 > 200 입자/µl 또는 > 400000 copies/mL.
- 말기 간 질환.
- 식도 정맥류 출혈의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 옥타피브린 다음에 Haemocomplettan® P 또는 RiaSTAPTM
참가자는 Octafibrin 70mg/kg을 1회 정맥 주사한 후 45일 후에 Haemocomplettan® P 또는 RiaSTAPTM 70mg/kg을 1회 정맥 주사했습니다.
|
옥타피브린은 주사용수와 함께 재구성용 분말로 공급되었습니다.
다른 이름들:
상업적으로 이용 가능한 Haemocomplettan® P 또는 RiaSTAPTM(다른 시장에서 다른 이름을 가진 동일한 제품)은 주사용 물로 재구성하기 위한 분말로 공급되었습니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: Haemocomplettan® P 또는 RiaSTAPTM에 이어 옥타피브린
참가자는 Haemocomplettan® P 또는 RiaSTAPTM 70mg/kg을 1회 정맥 주사한 후 45일 후에 Octafibrin 70mg/kg을 1회 정맥 주사했습니다.
|
옥타피브린은 주사용수와 함께 재구성용 분말로 공급되었습니다.
다른 이름들:
상업적으로 이용 가능한 Haemocomplettan® P 또는 RiaSTAPTM(다른 시장에서 다른 이름을 가진 동일한 제품)은 주사용 물로 재구성하기 위한 분말로 공급되었습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
피브리노겐 활동 정상화 곡선 아래 면적에 대한 Octafibrin/FIBRYGA® 대 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM)의 비율 표준화되지 않음
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
곡선 아래 정규화 면적의 평균 비율은 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) 대비 Octafibrin/FIBRYGA®로 계산되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
주입 후 1시간에 Octafibrin/FIBRYGA®와 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) 간의 최대 응고 견고성 비교
기간: 처리 후 1시간
|
혈전탄성측정법(ROTEM®)을 사용하여 최대 응고 경도를 측정했습니다.
혈전탄성측정법은 혈전 형성을 지속적으로 측정하는 방법입니다.
최대 응고 경도는 응고 활성화, 혈액 샘플의 혈소판 및 피브리노겐 함량, 피브린 네트워크의 중합 및 가교결합에 따라 달라지는 기능적 매개변수입니다.
모든 연구 센터에서 비교 가능한 결과를 얻기 위해 중앙 실험실의 냉동 구연산 혈장 샘플에서 최대 응고 경도 데이터를 평가했습니다.
이 샘플에는 전혈 분석에서 발견되는 혈소판이 포함되어 있지 않았기 때문에 피브리노겐 함량이 주로 최대 응고 경도를 정의했습니다.
|
처리 후 1시간
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
피브리노겐 활동 정상화 곡선 아래 영역 표준화되지 않음
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
피브리노겐 활동 표준화 곡선 아래 면적 표준화
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
곡선 아래의 정규화된 면적은 70mg/kg의 용량으로 표준화되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
최대 혈장 농도 표준화(Cmaxnorm)
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
최대 혈장 농도(Cmax) 표준화되지 않음
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
최대 혈장 농도(Cmax) 표준화
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
최대 혈장 농도는 70mg/kg의 용량으로 표준화되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
생체 내 복구 증분
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
증분 생체 내 회복은 치료 전(혈장 내 절대 mg/dL 농도로 표시)과 비교하여 치료 후 4시간 이내에 혈장 피브리노겐(피브리노겐 활성 분석 데이터)의 최대 증가를 다음의 정확한 투여량으로 나눈 값으로 계산되었습니다. Octafibrin/FIBRYGA® 또는 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM)(mg/kg 투약으로 표시).
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
고전적인 생체 내 복구
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
고전적인 생체 내 회복은 다음과 같이 계산되었습니다. 100 x 전처리와 비교하여 처리 후 4시간 이내에 혈장 피브리노겐(피브리노겐 활성 분석 데이터)의 최대 증가(혈장 내 절대 mg/dL 농도로 표현됨) x 혈장 부피 (mL), Octafibrin/FIBRYGA® 또는 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM)의 정확한 용량으로 나눈 값(mg으로 표시).
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
최대 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
말단 반감기(t½)
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
평균 체류 시간(MRT)
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
정리
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
|
정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
피브리노겐 활성은 검증된 Clauss 분석(피브리노겐 활성) 및 피브리노겐 항원에 대해 쌍을 이루는 항체를 사용하는 피브리노겐 특이적 효소 결합 면역흡착 분석(즉, 피브리노겐 항원)을 통해 결정되었습니다.
모든 측정은 중앙 실험실에서 냉동 혈장 샘플에 대해 수행되었습니다.
Clauss 분석은 0.2g/L의 정량 한계를 달성하도록 수정 및 검증되었습니다.
약동학 분석은 비구획 모델을 사용하여 개별적으로 평가되었습니다.
혈장 수준은 기준선에서, 그리고 치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간에 측정되었습니다.
|
치료 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 및 312시간까지 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 4월 10일
처음 게시됨 (추정)
2012년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2018년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
선천성 섬유소원 결핍에 대한 임상 시험
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc더 이상 사용할 수 없음바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of미국