Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az oktafibrin farmakokinetikai, hatékonysági és biztonságossági vizsgálata a Haemocomplettan/Riastaphoz képest

2018. március 6. frissítette: Octapharma

Prospektív, kontrollált, randomizált, keresztezett vizsgálat, amely az oktafibrin farmakokinetikai tulajdonságait, helyettesítő hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja a Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM-hez képest veleszületett fibrinogénhiányos betegeknél

A vizsgálat célja az Octafibrin farmakokinetikai tulajdonságainak, helyettesítő hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata a Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM-mel összehasonlítva veleszületett fibrinogénhiányban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Specialized Hospital for Active Treatment "Joan Pavel"
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • The Centre for Haemostatis and Thrombosis
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
  • India
      • Bangalore, India
        • Department of Hematology St. John's Medical College Hospital
      • Prune, India
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Vellore, India
        • Department of Hematology Christian Medical College
  • Irán, Iszlám Köztársaság
      • Shiraz, Irán, Iszlám Köztársaság
        • Nemazee Hospital Shiraz University of Medical Sciences
      • Tehran, Irán, Iszlám Köztársaság
        • Tehran University of Medical Sciences
  • Svájc
      • Zurich, Svájc
        • Department of Hematology University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor ≥ 12 év.
  • Dokumentált veleszületett fibrinogénhiány (afibrinogenemia).

Kizárási kritériumok:

  • Várható élettartam > 6 hónap.
  • A veleszületett fibrinogénhiányon kívüli vérzési rendellenesség.
  • A vizsgált gyógyszerekkel szembeni túlérzékenység jelenléte vagy kórtörténete.
  • Mélyvénás trombózis vagy tüdőembólia jelenléte vagy anamnézisében a felvételt megelőző 1 éven belül.
  • Artériás trombózis jelenléte vagy anamnézisében 1 évvel a felvétel előtt.
  • Humán plazmatermékekkel szembeni túlérzékenység.
  • Akut vérzés.
  • Terhes vagy jelenleg szoptató nők.
  • Antifibrinogén inhibitor gyanúja, amint azt a korábbi in vivo helyreállítás jelezte (ha rendelkezésre áll).
  • Vér- vagy plazmaadás a beiratkozást megelőző 3 hónapban.
  • Humán immundeficiencia vírus (HIV) pozitív vírusterheléssel > 200 részecske/µl vagy > 400 000 kópia/ml.
  • Végstádiumú májbetegség.
  • Nyelőcső visszeres vérzés a kórtörténetben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Oktafibrin, majd Haemocomplettan® P vagy RiaSTAPTM
A résztvevők intravénásan egyszer 70 mg/kg Octafibrint kaptak, majd 45 nappal később egyszer intravénásan 70 mg/kg Haemocomplettan® P-t vagy RiaSTAPTM-ot.
Biológiai: Oktafibrin
Az oktafibrint injekcióhoz való vízzel való feloldáshoz por formájában szállították.
Más nevek:
  • Plazma eredetű fibrinogén koncentrátum
Biológiai: Haemocomplettan® P vagy RiaSTAPTM
A kereskedelemben kapható Haemocomplettan® P-t vagy RiaSTAPTM-et (ugyanaz a termék különböző nevekkel a különböző piacokon) injekcióhoz való vízzel történő feloldáshoz por formájában szállították.
Más nevek:
  • Plazma eredetű fibrinogén koncentrátum
Kísérleti: Haemocomplettan® P vagy RiaSTAPTM, majd Octafibrin
A résztvevők egyszer intravénásan 70 mg/kg Haemocomplettan® P-t vagy RiaSTAPTM-ot, majd 45 nappal később egyszer intravénásan 70 mg/kg Octafibrint kaptak.
Biológiai: Oktafibrin
Az oktafibrint injekcióhoz való vízzel való feloldáshoz por formájában szállították.
Más nevek:
  • Plazma eredetű fibrinogén koncentrátum
Biológiai: Haemocomplettan® P vagy RiaSTAPTM
A kereskedelemben kapható Haemocomplettan® P-t vagy RiaSTAPTM-et (ugyanaz a termék különböző nevekkel a különböző piacokon) injekcióhoz való vízzel történő feloldáshoz por formájában szállították.
Más nevek:
  • Plazma eredetű fibrinogén koncentrátum

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Octafibrin/FIBRYGA® és a Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) aránya a fibrinogénaktivitás normalizált, görbe alatti területére Nem szabványosított
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük. A görbe alatti normalizált terület átlagos arányát az Octafibrin/FIBRYGA® és a Haemocomplettan® P/RiaSTAP™ arányaként számítottuk ki.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Az Octafibrin/FIBRYGA® és a Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) maximális vérrögszilárdságának összehasonlítása az infúzió beadása után 1 órával
Időkeret: 1 órával a kezelés után
Thromboelasztometriát (ROTEM®) használtunk a maximális vérrögszilárdság mérésére. A thromboelasztometria a vérrögképződés folyamatos mérésére szolgáló módszer. A maximális vérrögszilárdság egy funkcionális paraméter, amely a koaguláció aktiválásától, a vérminta thrombocyta- és fibrinogéntartalmától, valamint a fibrinhálózat polimerizációjától és térhálósodásától függ. Annak érdekében, hogy az összes vizsgálati központból összehasonlítható eredményeket kapjunk, a maximális vérrögszilárdságra vonatkozó adatokat fagyasztott citrát plazmamintákból értékelték egy központi laboratóriumban. Mivel ezek a minták nem tartalmaztak olyan vérlemezkéket, amelyek a teljes vérvizsgálat során kimutathatók lennének, a fibrinogéntartalom elsősorban a maximális vérrögszilárdságot határozta meg.
1 órával a kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fibrinogén aktivitás normalizált görbe alatti terület Standardizálatlan
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Fibrinogén aktivitás normalizált terület a görbe alatt szabványosított
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük. A görbe alatti normalizált területet 70 mg/kg dózisra standardizáltuk.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Maximális plazmakoncentráció normalizált (Cmaxnorm)
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Maximális plazmakoncentráció (Cmax) Nem szabványos
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Maximális plazmakoncentráció (Cmax) szabványosított
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük. A maximális plazmakoncentrációt 70 mg/kg dózisra standardizálták.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Növekményes in vivo helyreállítás
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A növekményes in vivo visszanyerést úgy számítottuk ki, hogy a plazma fibrinogénszintjének maximális növekedését (fibrinogén aktivitási vizsgálati adatok) a kezelést követő 4 órán belül az előkezeléshez viszonyítva (abszolút mg/dl plazmakoncentrációban fejezzük ki), elosztva a plazma fibrinogénszintjének pontos dózisával. Octafibrin/FIBRYGA® vagy Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) (mg/kg adagban kifejezve).
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Klasszikus in vivo helyreállítás
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A klasszikus in vivo visszanyerést a következőképpen számítottuk ki: a plazma fibrinogén maximális növekedésének 100-szorosa (fibrinogén aktivitási vizsgálati adatok) a kezelést követő 4 órán belül az előkezeléshez képest (abszolút mg/dl plazmakoncentrációban kifejezve) x a plazmatérfogat (ml), osztva az Octafibrin/FIBRYGA® vagy a Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) pontos adagjával (mg-ban kifejezve).
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A maximális plazmakoncentráció elérésének ideje (Tmax)
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Terminál felezési ideje (t½)
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Átlagos tartózkodási idő (MRT)
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Felmentés
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
Elosztási mennyiség állandó állapotban (Vss)
Időkeret: Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után
A fibrinogén aktivitást validált Clauss assay-vel (fibrinogén aktivitás) és fibrinogén-specifikus enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (vagyis fibrinogén antigén) határoztuk meg fibrinogén antigén páros antitestek felhasználásával. Minden meghatározást fagyasztott plazmamintákon végeztünk egy központi laboratóriumban. A Clauss-tesztet úgy módosították és validálták, hogy elérjék a 0,2 g/l mennyiségi meghatározási határt. A farmakokinetikai analízist egyénileg értékelték, nem kompartmentális modell segítségével. A plazmaszinteket az alapvonalon, valamint a kezelés után 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával mértük.
Kiindulási érték 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 144, 216 és 312 órával a kezelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Octapharma

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. április 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. április 10.

Első közzététel (Becslés)

2012. április 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. március 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 6.

Utolsó ellenőrzés

2018. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FORMA-01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett fibrinogénhiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel