Octafibrin 与 Haemocomplettan/Riastap 相比的药代动力学、疗效和安全性研究
2018年3月6日 更新者：Octapharma
一项前瞻性、对照、随机、交叉研究，研究 Octafibrin 与 Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM 相比在先天性纤维蛋白原缺乏症患者中的药代动力学特性、替代功效和安全性
本研究的目的是比较 Octafibrin 与 Haemocomplettan® P/RiaSTAPTM 在先天性纤维蛋白原缺乏症患者中的药代动力学特性、替代疗效和安全性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Shiraz、伊朗伊斯兰共和国
- Nemazee Hospital Shiraz University of Medical Sciences
-
Tehran、伊朗伊斯兰共和国
- Tehran University of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Sofia、保加利亚
- Specialized Hospital for Active Treatment "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Bangalore、印度
- Department of Hematology St. John's Medical College Hospital
-
Prune、印度
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Vellore、印度
- Department of Hematology Christian Medical College
-
-
-
-
-
Zurich、瑞士
- Department of Hematology University Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
New York
-
New Hyde Park、New York、美国、11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
-
-
-
-
London、英国
- The Centre for Haemostatis and Thrombosis
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 12 岁。
- 记录在案的先天性纤维蛋白原缺乏症（纤维蛋白原血症）。
排除标准：
- 预期寿命 > 6 个月。
- 先天性纤维蛋白原缺乏症以外的出血性疾病。
- 对研究药物过敏的存在或病史。
- 入组前 1 年内存在或有深静脉血栓形成或肺栓塞病史。
- 入组前 1 年存在或有动脉血栓形成史。
- 对人血浆产品过敏。
- 急性出血。
- 怀孕或正在哺乳的妇女。
- 先前体内恢复（如果有）表明怀疑存在抗纤维蛋白原抑制剂。
- 入组前 3 个月内献过血或血浆。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 呈阳性，病毒载量 > 200 个颗粒/µl 或 > 400000 个拷贝/mL。
- 终末期肝病。
- 食管静脉曲张出血史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Octafibrin 随后是 Haemocomplettan® P 或 RiaSTAPTM
参与者接受 Octafibrin 70 mg/kg 静脉注射一次，然后在 45 天后接受 Haemocomplettan® P 或 RiaSTAPTM 70 mg/kg 静脉注射一次。
|
Octafibrin 以粉末形式提供，用于用注射用水重构。
其他名称：
市售的 Haemocomplettan® P 或 RiaSTAPTM（同一产品在不同市场有不同的名称）以粉末形式提供，用于用注射用水复溶。
其他名称：
|
|
实验性的：Haemocomplettan® P 或 RiaSTAPTM，然后是 Octafibrin
参与者接受一次静脉注射 Haemocomplettan® P 或 RiaSTAPTM 70 mg/kg，然后在 45 天后静脉注射一次 Octafibrin 70 mg/kg。
|
Octafibrin 以粉末形式提供，用于用注射用水重构。
其他名称：
市售的 Haemocomplettan® P 或 RiaSTAPTM（同一产品在不同市场有不同的名称）以粉末形式提供，用于用注射用水复溶。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Octafibrin/FIBRYGA® 与 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) 的比率，用于纤维蛋白原活性标准化曲线下面积未标准化
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
曲线下标准化面积的平均比率计算为 Octafibrin/FIBRYGA® 相对于 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM)
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
输注后 1 小时 Octafibrin/FIBRYGA® 和 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) 之间最大凝块硬度的比较
大体时间：治疗后1小时
|
血栓弹力测定法 (ROTEM®) 用于测量最大凝块硬度。
血栓弹力测定法是一种连续测量凝块形成的方法。
最大凝块硬度是一个功能参数，它取决于凝血的激活、血样中的血小板和纤维蛋白原含量，以及纤维蛋白网络的聚合和交联。
为了从所有研究中心获得可比较的结果，最大凝块硬度数据是在中央实验室从冷冻柠檬酸血浆样品中评估的。
由于这些样本不含在全血检测中发现的血小板，因此纤维蛋白原含量主要决定了最大凝块硬度。
|
治疗后1小时
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
未标准化曲线下的纤维蛋白原活性标准化面积
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
标准化曲线下纤维蛋白原活性标准化面积
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
曲线下的归一化面积标准化为 70 mg/kg 的剂量。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
标准化最大血浆浓度 (Cmaxnorm)
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
最大血浆浓度 (Cmax) 未标准化
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
最大血浆浓度 (Cmax) 标准化
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
最大血浆浓度标准化为 70 mg/kg 的剂量。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
增量体内恢复
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
增量体内恢复计算为治疗后 4 小时内血浆纤维蛋白原（纤维蛋白原活性测定数据）与治疗前相比的最大增加（表示为血浆中的绝对 mg/dL 浓度）除以确切剂量Octafibrin/FIBRYGA® 或 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM)（以 mg/kg 剂量表示）。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
经典体内恢复
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
经典的体内恢复计算如下：100 x 治疗后 4 小时内与治疗前相比血浆纤维蛋白原的最大增加（纤维蛋白原活性测定数据）（表示为血浆中的绝对 mg/dL 浓度）x 血浆体积(mL)，除以 Octafibrin/FIBRYGA® 或 Haemocomplettan® P/RiaSTAP(TM) 的确切剂量（以毫克表示）。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
达到最大血浆浓度的时间 (Tmax)
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
终末半衰期 (t½)
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
平均停留时间 (MRT)
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
清除
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
|
稳态分布容积 (Vss)
大体时间：基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
纤维蛋白原活性是通过经过验证的克劳斯测定（纤维蛋白原活性）和纤维蛋白原特异性酶联免疫吸附测定（即纤维蛋白原抗原）使用纤维蛋白原抗原的配对抗体来确定的。
所有测定均在中央实验室对冷冻血浆样品进行。
克劳斯测定法经过修改和验证，以达到 0.2 g/L 的量化限度。
使用非房室模型单独评估药代动力学分析。
在基线和治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时测量血浆水平。
|
基线至治疗后 0.5、1、2、4、8、24、48、96、144、216 和 312 小时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Sigurd Knaub, PhD、Octapharma
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年6月1日
初级完成 (实际的)
2015年1月1日
研究完成 (实际的)
2015年1月1日
研究注册日期
首次提交
2012年4月9日
首先提交符合 QC 标准的
2012年4月10日
首次发布 (估计)
2012年4月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年3月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年3月6日
最后验证
2018年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.