異常ヘモグロビン症患者における NiCord®、UCB 由来の ex Vivo 拡張幹細胞および前駆細胞の同種 SCT
異常ヘモグロビン症患者における、NiCord®、臍帯血由来のエクスビボ拡張幹細胞および前駆細胞の同種異系幹細胞移植
調査の概要
詳細な説明
臍帯血 (UCB) は、造血幹細胞移植 (HSCT) の代替幹細胞ソースであり、血液悪性腫瘍や遺伝性血液疾患などの生命を脅かすさまざまな疾患の治療に使用できます。幹細胞ドナーは利用できません。 ただし、この貴重な幹細胞ソースを使用することの主な欠点は、1 つの臍帯血単位 (CBU) で細胞量が限られていることです。これは、不十分な造血再構成と移植関連死亡率の高いリスクに関連することが示されました。 結果を改善し、UCB 移植の適用性を拡張するための 1 つの潜在的な解決策は、UCB 由来の幹細胞および前駆細胞の ex vivo 増殖です。 NiCord® は、エクスビボで増殖させた同種 UCB 細胞で構成される幹細胞/前駆細胞ベースの製品です。 NiCord® は、臍帯血由来の造血前駆細胞を ex vivo で細胞増殖させるための新しい技術に基づいています。 移植される短期および長期の再構成前駆細胞の数を増やすことにより、NiCord® は、UCB 移植のより広範な適用を可能にし、UCB 移植の臨床転帰を改善する可能性を秘めています。
この研究の第 1 部では、NiCord® は、操作されていない 2 番目の CBU と組み合わせて患者に投与されます。 この研究のパート 2 では、NiCord® は、操作されていない 2 番目の CBU なしで患者に投与されます。 患者あたりの研究期間は、インフォームド コンセントの署名から移植後 180 日目の最後の訪問まで約 270 日です。
この研究の第 1 部の全体的な研究目的は、骨髄破壊療法後のヘモグロビン症 (鎌状赤血球症 (SCD)、またはサラセミア メジャー) 患者における NiCord® と未操作の CBU の同時移植の安全性と有効性を評価することです。 この研究のパート 2 の全体的な研究目的は、骨髄破壊療法後のヘモグロビン症 (鎌状赤血球症 (SCD)、またはサラセミア メジャー) 患者における NiCord® 移植の安全性と有効性を評価することです。
この研究のパート 1 の研究仮説は、骨髄破壊的準備療法後のヘモグロビン症 (SCD、またはサラセミア メジャー) 患者における NiCord® と未操作の無関係な臍帯血移植片の同時移植は安全であり、臍帯血生着を可能にするというものです。 この研究のパート 2 の研究仮説は、ヘモグロビン症 (SCD、またはサラセミア メジャー) の患者における骨髄破壊的準備療法後の NiCord® 移植は安全であり、臍帯血生着を可能にするというものです。
-研究のパート1で募集された最大15人の評価可能な患者と、研究のパート2で最大5人の患者は、2〜45歳で、体重が少なくとも10kgで、症候性SCDまたはサラセミアを持っている必要があります主要であり、SCD の治療のための同種骨髄破壊的 HSCT の候補として考慮されるべきです。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、11040
- Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030-4009
- The University of Texas M. D. Anderson Cancer Center
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 2～45歳で体重10kg以上の方
- -臨床的に重度のSCD（SS、SC、またはSBeta0 Thal）または主要なサラセミアがあり、骨髄破壊的SCTの対象となる必要があります
- パート 1 では、部分的に HLA が一致する 2 つの CBU が必要です。パート 2 用に部分的に HLA が一致する 1 つの CBU
- 骨髄から採取したバックアップ自家幹細胞
- 適切な Karnofsky Performance スコアまたは Lansky Play-Performance スケール
- 十分な生理学的蓄え
- 署名済みの書面によるインフォームド コンセント
除外基準:
- 寄付可能なHLA適合血縁ドナー
- 適切なPRBCドナーの供給を保証できない重度の同種免疫
- -過去12か月以内の以前の同種造血SCTまたは過去6か月以内の強度の低い移植
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症
- 活動性または制御不能な感染
- 妊娠または授乳
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ニコード
NiCord: NiCord® は、臍帯由来のエクスビボで増殖させた幹細胞および前駆細胞で構成される細胞ベースの製品です。
|
NiCord® は、臍帯由来のエクスビボで増殖させた幹細胞および前駆細胞で構成される細胞ベースの製品です。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全性と忍容性は、急性NiCord®注入毒性によって測定されます。
時間枠：注入後24時間
|
注入後 24 時間以内の NiCord の注入に関連する急性毒性の評価。
|
注入後24時間
|
|
ドナー由来好中球生着の累積発生率の評価。
時間枠：42日目まで
|
好中球の生着は、42 日目までに異なる日に 3 回連続して測定した場合に好中球の絶対数 (ANC) が 500/μL 以上を達成することとして定義されます (生着の日は、これらの 3 日間の最初の日として定義されます)。
|
42日目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
移植関連死亡率の割合。
時間枠：100日で
|
移植関連死亡率は、自己回復が先行しない死亡と定義されます。
|
100日で
|
|
イベントのないサバイバル
時間枠：移植後100日
|
移植後 100 日でイベントフリー生存が認められ、死亡、自己回復、一次または二次移植片不全のイベントのいずれも起こらなかった患者。
|
移植後100日
|
|
全生存
時間枠：180日
|
180日での全生存
|
180日
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Joanne Kurtzberg, MD、Duke University Medical Center, NC, USA
- 主任研究者：Joel Brochstein, MD、Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GC P#02.01.020
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。