SCT allogenico di NiCord®, cellule staminali e progenitrici espanse ex vivo derivate da UCB, in pazienti con emoglobinopatie

Il sangue del cordone ombelicale (UCB) è una fonte alternativa di cellule staminali per i trapianti di cellule staminali emopoietiche (HSCT) e può essere utilizzato per il trattamento di varie malattie potenzialmente letali, come le neoplasie ematologiche o le malattie genetiche del sangue, nei casi in cui una corrispondenza correlata donatore di cellule staminali non è disponibile. Tuttavia, il principale svantaggio dell'utilizzo di questa preziosa fonte di cellule staminali è la dose limitata di cellule in una singola unità di sangue del cordone ombelicale (CBU), che ha dimostrato di essere associata a una ricostituzione ematopoietica inadeguata e ad un alto rischio di mortalità correlata al trapianto. Per migliorare i risultati ed estendere l'applicabilità del trapianto di UCB, una potenziale soluzione è l'espansione ex vivo delle cellule staminali e progenitrici derivate da UCB. NiCord® è un prodotto a base di cellule staminali/progenitrici composto da cellule UCB allogeniche espanse ex vivo. NiCord® si basa su una nuova tecnologia per l'espansione cellulare ex vivo di cellule progenitrici emopoietiche derivate dal sangue del cordone ombelicale. Aumentando il numero di cellule progenitrici di ricostituzione a breve e lungo termine trapiantate, NiCord® ha il potenziale per consentire l'applicazione più ampia del trapianto di UCB e migliorare i risultati clinici del trapianto di UCB.

Nella Parte 1 di questo studio, NiCord® verrà somministrato al paziente insieme a una seconda CBU non manipolata. Nella parte 2 di questo studio, NiCord® verrà somministrato al paziente senza una seconda CBU non manipolata. La durata dello studio per paziente è di circa 270 giorni dalla firma del consenso informato all'ultima visita il giorno 180 post-trapianto.

Gli obiettivi generali dello studio della parte 1 di questo studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia del co-trapianto di NiCord® e di una CBU non manipolata in pazienti con emoglobinopatie (anemia falciforme (SCD) o talassemia major) in seguito a terapia mieloablativa. Gli obiettivi generali dello studio della parte 2 di questo studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di NiCord® in pazienti con emoglobinopatie (anemia falciforme (SCD) o talassemia major) dopo terapia mieloablativa.

L'ipotesi di studio per la parte 1 di questo studio è che il co-trapianto di NiCord® e un innesto di sangue del cordone ombelicale non manipolato e non correlato in pazienti con emoglobinopatie (SCD o talassemia major) dopo la terapia preparativa mieloablativa sarà sicuro e consentirà l'attecchimento del sangue del cordone ombelicale. L'ipotesi di studio per la parte 2 di questo studio è che il trapianto di NiCord® in pazienti con emoglobinopatie (SCD o talassemia major) dopo la terapia preparativa mieloablativa sarà sicuro e consentirà l'attecchimento del sangue del cordone ombelicale.

Fino a quindici (15) pazienti valutabili reclutati per la parte 1 dello studio e fino a cinque (5) pazienti per la parte 2 dello studio devono avere un'età compresa tra 2 e 45 anni, almeno 10 kg di peso, avere SCD sintomatica o talassemia major e dovrebbero essere considerati come candidati per l'HSCT mieloablativo allogenico per il trattamento della SCD.