NiCord®, UCB-eredetű ex vivo kiterjesztett ős- és progenitorsejtek allogén SCT-je hemoglobinopátiában szenvedő betegeknél
NiCord®, köldökzsinórvérből származó ex vivo kiterjesztett ős- és progenitor sejtek allogén őssejt-transzplantációja hemoglobinopátiában szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A köldökzsinórvér (UCB) a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) alternatív őssejtforrása, és különféle életveszélyes betegségek, például hematológiai rosszindulatú daganatok vagy genetikai vérrendellenességek kezelésére használható olyan esetekben, amikor a megfelelő összefüggő őssejtdonor nem elérhető. Ennek az értékes őssejtforrásnak a használatának legnagyobb hátránya azonban a korlátozott sejtdózis egyetlen köldökzsinórvér egységben (CBU), amelyről kimutatták, hogy összefüggésbe hozható a nem megfelelő hematopoietikus helyreállítással és a transzplantációval összefüggő mortalitás magas kockázatával. Az UCB-transzplantáció eredményeinek javítása és alkalmazhatóságának kiterjesztése érdekében az egyik lehetséges megoldás az UCB-eredetű ős- és progenitorsejtek ex vivo expanziója. A NiCord® egy ős/progenitor sejt alapú termék, amely ex vivo kiterjesztett allogén UCB sejtekből áll. A NiCord® a köldökzsinórvérből származó hematopoietikus progenitor sejtek ex vivo sejtszaporítására szolgáló új technológián alapul. Az átültetett rövid és hosszú távú rekonstitúciós progenitor sejtek számának növelésével a NiCord® lehetővé teszi az UCB-transzplantáció szélesebb körű alkalmazását, és javítja az UCB-transzplantáció klinikai eredményeit.
A tanulmány 1. részében a NiCord®-ot egy második, nem manipulált CBU-val együtt adják be a páciensnek. A tanulmány 2. részében a NiCord®-ot a páciensnek második, nem manipulált CBU nélkül adják be. A vizsgálat időtartama betegenként körülbelül 270 nap a beleegyezés aláírásától a transzplantációt követő 180. napon történő utolsó látogatásig.
A tanulmány 1. részének átfogó vizsgálati célja a NiCord® és a nem manipulált CBU együttes transzplantációjának biztonságosságának és hatékonyságának értékelése hemoglobinopátiában (sarlósejtes betegségben (SCD) vagy major thalassaemia) szenvedő betegeknél myeloablatív terápiát követően. A tanulmány 2. részének átfogó vizsgálati célja a NiCord® transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelése myeloablatív terápiát követően hemoglobinopátiában (sarlósejtes betegségben (SCD) vagy thalassaemia majorban) szenvedő betegeknél.
A tanulmány 1. részének vizsgálati hipotézise az, hogy a NiCord® és egy nem manipulált, nem rokon köldökzsinórvér-graft együttes átültetése hemoglobinopátiában (SCD vagy thalassaemia major) szenvedő betegeknél mieloablatív preparatív terápia után biztonságos lesz, és lehetővé teszi a köldökzsinórvér beültetést. A tanulmány 2. részének vizsgálati hipotézise az, hogy a NiCord® transzplantációja hemoglobinopátiában (SCD vagy thalassaemia major) szenvedő betegeknél a mieloablatív preparatív terápia után biztonságos lesz, és lehetővé teszi a köldökzsinórvér beültetését.
A vizsgálat 1. részébe legfeljebb tizenöt (15) értékelhető beteg, a vizsgálat 2. részébe pedig legfeljebb öt (5) értékelhető beteg legyen 2-45 éves, legalább 10 kg súlyú, tüneti SCD-ben vagy talaszémiában szenved. fő, és az SCD kezelésében az allogén mieloablatív HSCT jelöltjeként kell kezelni.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 11040
- Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030-4009
- The University of Texas M. D. Anderson Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 2-45 évesnek és legalább 10 kg-nak kell lennie
- Klinikailag súlyos SCD (SS, SC vagy SBeta0 Thal) vagy major thalassemia, és alkalmasnak kell lennie myeloablatív SCT-re
- Két, részben HLA-egyeztetett CBU-val kell rendelkeznie az 1. részhez; és egy részben HLA-egyeztetett CBU a 2. részhez
- Tartalék autológ őssejtek a csontvelőből
- Megfelelő Karnofsky Performance pontszám vagy Lansky Play-Performance skála
- Elegendő fiziológiai tartalék
- Aláírt írásos beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- HLA-egyezésű rokon donor képes adományozni
- Súlyos alloimmunizáció, amely nem tudja garantálni a megfelelő PRBC-donorok ellátását
- Korábbi allogén hematopoetikus SCT az elmúlt 12 hónapban vagy csökkent intenzitású transzplantáció az elmúlt 6 hónapban
- Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés
- Aktív vagy ellenőrizetlen fertőzés
- Terhesség vagy szoptatás
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NiCord
NiCord: A NiCord® egy sejtalapú termék, amely köldökzsinórból származó ex vivo kiterjesztett ős- és progenitor sejtekből áll.
|
A NiCord® egy sejtalapú termék, amely köldökzsinórból származó ex vivo kiterjesztett ős- és progenitor sejtekből áll.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A biztonságot és az elviselhetőséget az akut NiCord® infúziós toxicitás alapján mérik.
Időkeret: 24 órával az infúzió után
|
A NiCord infúzióhoz kapcsolódó akut toxicitás értékelése az infúziót követő 24 órán belül.
|
24 órával az infúzió után
|
|
A donor eredetű neutrofil beültetés kumulatív előfordulásának értékelése.
Időkeret: 42 napra
|
A neutrofil beültetést úgy definiálják, mint 500/μl abszolút neutrofilszám (ANC) elérése 3 egymást követő mérés során, különböző napokon a 42. napig (beleértve a 42. napot is) (a beültetés napja a 3 nap közül az első volt).
|
42 napra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás aránya.
Időkeret: 100 napon
|
A transzplantációval összefüggő mortalitást úgy definiálják, mint a halált, amelyet nem előzött meg autológ gyógyulás.
|
100 napon
|
|
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
|
A transzplantációt követő 100. napon eseménymentes túlélésű betegek, akiknél a következő események egyike sem következett be: halál, autológ felépülés, primer vagy másodlagos graft elégtelenség.
|
100 nappal az átültetés után
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 180 nap
|
Teljes túlélés 180 nap
|
180 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University Medical Center, NC, USA
- Kutatásvezető: Joel Brochstein, MD, Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GC P#02.01.020
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .