Аллогенная SCT NiCord®, расширенных стволовых клеток Ex Vivo, полученных из UCB, и клеток-предшественников у пациентов с гемоглобинопатиями

Пуповинная кровь (UCB) является альтернативным источником стволовых клеток для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) и может использоваться для лечения различных опасных для жизни заболеваний, таких как гематологические злокачественные новообразования или генетические заболевания крови, в тех случаях, когда совпадают родственные Донор стволовых клеток недоступен. Однако основным недостатком использования этого ценного источника стволовых клеток является ограниченная доза клеток в одной единице пуповинной крови (CBU), что, как было показано, связано с неадекватным восстановлением кроветворения и высоким риском смертности, связанной с трансплантацией. Для улучшения результатов и расширения применимости трансплантации UCB одним из возможных решений является расширение ex vivo стволовых клеток и клеток-предшественников, полученных из UCB. NiCord® представляет собой продукт на основе стволовых клеток/клеток-предшественников, состоящий из размноженных ex vivo аллогенных клеток UCB. NiCord® основан на новой технологии расширения ex vivo гемопоэтических клеток-предшественников, полученных из пуповинной крови. Увеличивая количество трансплантируемых клеток-предшественников для краткосрочного и долгосрочного восстановления, NiCord® может обеспечить более широкое применение трансплантации ПК и улучшить клинические результаты трансплантации ПК.

В части 1 этого исследования пациенту будет вводиться NiCord® в сочетании со вторым неманипулируемым CBU. В Части 2 этого исследования пациенту будет вводиться NiCord® без второго неманипулируемого CBU. Продолжительность исследования на одного пациента составляет примерно 270 дней с момента подписания информированного согласия до последнего визита на 180-й день после трансплантации.

Общие цели первой части данного исследования заключаются в оценке безопасности и эффективности совместной трансплантации NiCord® и неманипулируемого CBU у пациентов с гемоглобинопатиями (серповидно-клеточная анемия (SCD) или большая талассемия) после миелоаблативной терапии. Общие цели второй части данного исследования заключаются в оценке безопасности и эффективности трансплантации NiCord® пациентам с гемоглобинопатиями (серповидно-клеточная анемия (SCD) или большая талассемия) после миелоаблативной терапии.

Гипотеза исследования для части 1 этого исследования заключается в том, что совместная трансплантация NiCord® и не манипулируемого неродственного трансплантата пуповинной крови у пациентов с гемоглобинопатиями (SCD или большой талассемией) после миелоаблативной препаративной терапии будет безопасной и позволит приживление пуповинной крови. Гипотеза исследования для части 2 этого исследования заключается в том, что трансплантация NiCord® у пациентов с гемоглобинопатиями (SCD или большая талассемия) после миелоаблативной препаративной терапии будет безопасной и позволит приживление пуповинной крови.

До пятнадцати (15) поддающихся оценке пациентов, набранных для части 1 исследования, и до пяти (5) пациентов для части 2 исследования должны быть в возрасте от 2 до 45 лет, весом не менее 10 кг, иметь симптоматическую ВСС или талассемию. major и должны рассматриваться как кандидаты на аллогенную миелоаблативную ТГСК для лечения ВСС.