Allogen SCT av NiCord®, UCB-avledet Ex Vivo utvidede stam- og stamceller, hos pasienter med hemoglobinopatier

Navlestrengsblod (UCB) er en alternativ stamcellekilde for hematopoetiske stamcelletransplantasjoner (HSCT) og kan brukes til behandling av ulike livstruende sykdommer, som for eksempel hematologiske maligniteter eller genetiske blodsykdommer, i slike tilfeller der en matchet relatert stamcelledonor er ikke tilgjengelig. Den største ulempen ved å bruke denne verdifulle stamcellekilden er imidlertid den begrensede celledosen i en enkelt navlestrengsblodenhet (CBU), som ble vist å være assosiert med utilstrekkelig hematopoetisk rekonstitusjon og høy risiko for transplantasjonsrelatert dødelighet. For å forbedre resultatene og utvide anvendeligheten av UCB-transplantasjon, er en potensiell løsning ex vivo utvidelse av UCB-avledede stam- og stamceller. NiCord® er et stam/progenitorcellebasert produkt sammensatt av ex vivo utvidede allogene UCB-celler. NiCord® er basert på en ny teknologi for ex vivo celleutvidelse av navlestrengsblod-avledede hematopoietiske stamceller. Ved å øke antallet kort- og langsiktige rekonstitusjonsstamceller som transplanteres, har NiCord® potensialet til å muliggjøre en bredere anvendelse av UCB-transplantasjon, og forbedre de kliniske resultatene av UCB-transplantasjon.

I del 1 av denne studien vil NiCord® bli administrert til pasienten i forbindelse med en andre, umanipulert CBU. I del 2 av denne studien vil NiCord® bli administrert til pasienten uten en ekstra, umanipulert CBU. Studiens varighet per pasient er omtrent 270 dager fra signering av informert samtykke til siste besøk på dag 180 etter transplantasjon.

De overordnede studiemålene for del 1 av denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av samtidig transplantasjon av NiCord® og en umanipulert CBU hos pasienter med hemoglobinopatier (sicklecellesykdom (SCD), eller thalassemia major) etter myeloablativ behandling. De overordnede studiemålene for del 2 av denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av transplantasjon av NiCord® hos pasienter med hemoglobinopatier (sicklecellesykdom (SCD), eller thalassemia major) etter myeloablativ behandling.

Studiehypotesen for del 1 av denne studien er at samtidig transplantasjon av NiCord® og et umanipulert urelatert navlestrengsblodtransplantat hos pasienter med hemoglobinopatier (SCD, eller thalassemia major) etter myeloablativ preparativ terapi vil være trygg og vil muliggjøre navlestrengsblodtransplantasjon. Studiehypotesen for del 2 av denne studien er at transplantasjon av NiCord® hos pasienter med hemoglobinopatier (SCD, eller thalassemia major) etter myeloablativ preparativ terapi vil være trygg og vil muliggjøre transplantasjon av navlestrengsblod.

Opptil femten (15) evaluerbare pasienter rekruttert til del 1 av studien og opptil fem (5) pasienter for del 2 av studien bør være 2-45 år gamle, minst 10 kg i vekt, ha symptomatisk SCD eller talassemi major og bør vurderes som kandidater for allogen myeloablativ HSCT for behandling av SCD.