Allogen SCT av NiCord®, UCB-härledda Ex Vivo expanderade stam- och stamceller, hos patienter med hemoglobinopatier

Navelsträngsblod (UCB) är en alternativ stamcellskälla för hematopoetiska stamcellstransplantationer (HSCT) och kan användas för behandling av olika livshotande sjukdomar, såsom hematologiska maligniteter eller genetiska blodsjukdomar, i sådana fall där en matchad relaterad stamcellsdonator är inte tillgänglig. Den stora nackdelen med att använda denna värdefulla stamcellskälla är dock den begränsade celldosen i en enda navelsträngsblodenhet (CBU), som visade sig vara associerad med otillräcklig hematopoetisk rekonstitution och hög risk för transplantationsrelaterad dödlighet. För att förbättra resultaten och utöka användbarheten av UCB-transplantation är en potentiell lösning ex vivo-expansion av UCB-härledda stam- och stamceller. NiCord® är en stam/progenitorcellbaserad produkt som består av ex vivo expanderade allogena UCB-celler. NiCord® är baserad på en ny teknologi för ex vivo cellexpansion av navelsträngsblodshärledda hematopoetiska progenitorceller. Genom att öka antalet transplanterade kort- och långtidsrekonstitutionsfaderceller har NiCord® potentialen att möjliggöra en bredare tillämpning av UCB-transplantation och förbättra de kliniska resultaten av UCB-transplantation.

I del 1 av denna studie kommer NiCord® att administreras till patienten i samband med en andra, omanipulerad CBU. I del 2 av denna studie kommer NiCord® att administreras till patienten utan en andra, omanipulerad CBU. Studiens varaktighet per patient är cirka 270 dagar från undertecknande av informerat samtycke till sista besök dag 180 efter transplantation.

De övergripande studiemålen för del 1 av denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av samtransplantation av NiCord® och en omanipulerad CBU hos patienter med hemoglobinopatier (sicklecellssjukdom (SCD), eller thalassemia major) efter myeloablativ terapi. De övergripande studiemålen för del 2 av denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av transplantation av NiCord® hos patienter med hemoglobinopatier (sicklecellssjukdom (SCD), eller thalassemia major) efter myeloablativ behandling.

Studiehypotesen för del 1 av denna studie är att samtransplantation av NiCord® och ett omanipulerat obesläktat navelsträngsblodtransplantat hos patienter med hemoglobinopatier (SCD, eller thalassemia major) efter myeloablativ preparativ terapi kommer att vara säker och kommer att möjliggöra navelsträngsblodtransplantation. Studiehypotesen för del 2 av denna studie är att transplantation av NiCord® hos patienter med hemoglobinopatier (SCD eller thalassemia major) efter myeloablativ preparativ terapi kommer att vara säker och kommer att möjliggöra transplantation av navelsträngsblod.

Upp till femton (15) utvärderbara patienter som rekryterats för del 1 av studien och upp till fem (5) patienter för del 2 av studien bör vara 2-45 år gamla, minst 10 kg i vikt, ha symtomatisk SCD eller talassemi major och bör betraktas som kandidater för allogen myeloablativ HSCT för behandling av SCD.