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NiCord®、UCB 衍生的体外扩增干细胞和祖细胞在血红蛋白病患者中的同种异体 SCT

2022年4月27日 更新者：Gamida Cell ltd

NiCord®、脐带血来源的体外扩增干细胞和祖细胞在血红蛋白病患者中的同种异体干细胞移植

NiCord®、脐带血来源的体外扩增干细胞和祖细胞在血红蛋白病患者中的同种异体干细胞移植

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

脐带血 (UCB) 是造血干细胞移植 (HSCT) 的替代干细胞来源，可用于治疗各种危及生命的疾病，例如血液系统恶性肿瘤或遗传性血液病，如果相关基因匹配干细胞供体不可用。 然而，使用这种有价值的干细胞来源的主要缺点是单个脐带血单位 (CBU) 中的细胞剂量有限，这已被证明与造血重建不足和移植相关死亡的高风险有关。 为了改善 UCB 移植的结果并扩大其适用性，一种潜在的解决方案是体外扩增 UCB 衍生的干细胞和祖细胞。 NiCord® 是一种基于干细胞/祖细胞的产品，由离体扩增的同种异体脐带血细胞组成。 NiCord® 基于一项新技术，用于脐带血来源的造血祖细胞的离体细胞扩增。 通过增加移植的短期和长期重建祖细胞的数量，NiCord®有可能使脐带血移植得到更广泛的应用，并改善脐带血移植的临床结果。

在本研究的第 1 部分中，NiCord® 将与第二个未经处理的 CBU 一起施用于患者。 在本研究的第 2 部分中，将在没有第二个未经处理的 CBU 的情况下对患者使用 NiCord®。 每个患者的研究持续时间约为 270 天，从签署知情同意书到移植后第 180 天的最后一次访问。

本研究第 1 部分的总体研究目标是评估联合移植 NiCord® 和未经处理的 CBU 治疗清髓性治疗后血红蛋白病（镰状细胞病 (SCD) 或重型地中海贫血）患者的安全性和有效性。 本研究第 2 部分的总体研究目标是评估 NiCord® 移植在清髓治疗后血红蛋白病（镰状细胞病 (SCD) 或重型地中海贫血）患者中的安全性和有效性。

本研究第 1 部分的研究假设是，在清髓性准备治疗后，对血红蛋白病（SCD 或重型地中海贫血）患者进行 NiCord® 和未经处理的无关脐带血移植物的共同移植是安全的，并且能够实现脐带血植入。 本研究第 2 部分的研究假设是，在清髓性准备治疗后移植 NiCord® 给患有血红蛋白病（SCD 或重型地中海贫血）的患者是安全的，并且能够实现脐带血植入。

为研究第 1 部分招募的最多十五 (15) 名可评估患者和为研究第 2 部分招募的最多五 (5) 名患者应为 2-45 岁，体重至少 10 公斤，患有症状性 SCD 或地中海贫血主要，应被视为治疗 SCD 的同种异体清髓性 HSCT 的候选者。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • New York
      • New York、New York、美国、11040
        • Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030-4009
        • The University of Texas M. D. Anderson Cancer Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 45年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 年龄必须在 2 - 45 岁之间且体重至少为 10 公斤
  • 必须患有临床上严重的 SCD（SS、SC 或 SBeta0 Thal）或重型地中海贫血并且有资格进行清髓性 SCT
  • 第 1 部分必须有两个部分 HLA 匹配的 CBU；和第 2 部分的一个部分 HLA 匹配的 CBU
  • 从骨髓中提取的备用自体干细胞
  • 足够的 Karnofsky 表现分数或 Lansky Play-Performance 量表
  • 充足的生理储备
  • 签署书面知情同意书

排除标准：

  • HLA匹配的相关捐赠者能够捐赠
  • 无法保证足够 PRBC 供体供应的严重同种免疫
  • 过去 12 个月内接受过同种异体造血干细胞移植或过去 6 个月内接受过低强度移植
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染
  • 活动性或不受控制的感染
  • 怀孕或哺乳

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：镍线
NiCord：NiCord® 是一种基于细胞的产品，由脐带衍生的离体扩增干细胞和祖细胞组成。
药品：镍线
NiCord® 是一种基于细胞的产品，由脐带衍生的离体扩增干细胞和祖细胞组成

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
安全性和耐受性将通过急性 NiCord® 输液毒性来衡量。
大体时间：输注后 24 小时
输注后 24 小时内与输注 NiCord 相关的急性毒性评估。
输注后 24 小时
评估供体来源的中性粒细胞植入的累积发生率。
大体时间：第 42 天
中性粒细胞植入定义为在第 42 天（包括第 42 天）的不同日期连续 3 次测量达到绝对中性粒细胞计数 (ANC) ≥ 500/μL（植入当天定义为这 3 天中的第一天）。
第 42 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
移植相关死亡率的比例。
大体时间：在 100 天
移植相关死亡率定义为死亡之前没有自体恢复。
在 100 天
无事件生存
大体时间：移植后 100 天
移植后 100 天无事件生存且未发生以下事件之一的患者：死亡、自体恢复、原发性或继发性移植失败。
移植后 100 天
总生存期
大体时间：180天
180 天的总生存期
180天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Gamida Cell ltd

调查人员

  • 首席研究员：Joanne Kurtzberg, MD、Duke University Medical Center, NC, USA
  • 首席研究员：Joel Brochstein, MD、Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年9月1日

初级完成 (实际的)

2018年9月1日

研究完成 (实际的)

2019年10月1日

研究注册日期

首次提交

2012年4月15日

首先提交符合 QC 标准的

2012年5月2日

首次发布 (估计)

2012年5月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年5月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年4月27日

最后验证

2022年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GC P#02.01.020

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