SCT alogénico de NiCord®, células madre y progenitoras expandidas ex vivo derivadas de UCB, en pacientes con hemoglobinopatías

La sangre del cordón umbilical (UCB, por sus siglas en inglés) es una fuente alternativa de células madre para los trasplantes de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) y se puede usar para el tratamiento de diversas enfermedades potencialmente mortales, como neoplasias malignas hematológicas o trastornos genéticos de la sangre, en los casos en que un El donante de células madre no está disponible. Sin embargo, el principal inconveniente de usar esta valiosa fuente de células madre es la dosis limitada de células en una sola unidad de sangre de cordón umbilical (CBU), que se demostró que está asociada con una reconstitución hematopoyética inadecuada y un alto riesgo de mortalidad relacionada con el trasplante. Para mejorar los resultados y ampliar la aplicabilidad del trasplante de UCB, una posible solución es la expansión ex vivo de células madre y progenitoras derivadas de UCB. NiCord® es un producto basado en células madre/progenitoras compuesto por células UCB alogénicas expandidas ex vivo. NiCord® se basa en una tecnología novedosa para la expansión celular ex vivo de células progenitoras hematopoyéticas derivadas de la sangre del cordón umbilical. Al aumentar el número de células progenitoras de reconstitución a corto y largo plazo trasplantadas, NiCord® tiene el potencial de permitir una aplicación más amplia del trasplante de UCB y mejorar los resultados clínicos del trasplante de UCB.

En la Parte 1 de este estudio, se administrará NiCord® al paciente junto con una segunda CBU no manipulada. En la Parte 2 de este estudio, se administrará NiCord® al paciente sin una segunda CBU no manipulada. La duración del estudio por paciente es de aproximadamente 270 días desde la firma del consentimiento informado hasta la última visita el día 180 después del trasplante.

Los objetivos generales del estudio de la parte 1 de este estudio son evaluar la seguridad y la eficacia del cotrasplante de NiCord® y una CBU no manipulada en pacientes con hemoglobinopatías (enfermedad de células falciformes [SCD] o talasemia mayor) después de la terapia mieloablativa. Los objetivos generales del estudio de la parte 2 de este estudio son evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante de NiCord® en pacientes con hemoglobinopatías (enfermedad de células falciformes [SCD] o talasemia mayor) después de la terapia mieloablativa.

La hipótesis del estudio para la parte 1 de este estudio es que el cotrasplante de NiCord® y un injerto de sangre de cordón no relacionado no manipulado en pacientes con hemoglobinopatías (SCD o talasemia mayor) después de la terapia preparatoria mieloablativa será seguro y permitirá el injerto de sangre de cordón. La hipótesis del estudio para la parte 2 de este estudio es que el trasplante de NiCord® en pacientes con hemoglobinopatías (SCD o talasemia mayor) después de la terapia preparatoria mieloablativa será seguro y permitirá el injerto de sangre del cordón umbilical.

Hasta quince (15) pacientes evaluables reclutados para la parte 1 del estudio y hasta cinco (5) pacientes para la parte 2 del estudio deben tener entre 2 y 45 años de edad, al menos 10 kg de peso, tener MSC sintomática o talasemia major y deben ser considerados como candidatos para HSCT mieloablativo alogénico para el tratamiento de SCD.