Alogenní SCT NiCord®, ex vivo expandovaných kmenových a progenitorových buněk odvozených od UCB, u pacientů s hemoglobinopatií

Pupečníková krev (UCB) je alternativním zdrojem kmenových buněk pro transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a lze ji použít k léčbě různých život ohrožujících onemocnění, jako jsou hematologické malignity nebo genetické poruchy krve, v případech, kdy dárce kmenových buněk není k dispozici. Hlavní nevýhodou použití tohoto cenného zdroje kmenových buněk je však omezená dávka buněk v jedné jednotce pupečníkové krve (CBU), u které se ukázalo, že je spojena s nedostatečnou hematopoetickou rekonstitucí a vysokým rizikem mortality související s transplantací. Pro zlepšení výsledků a rozšíření použitelnosti transplantace UCB je jedním z potenciálních řešení ex vivo expanze kmenových a progenitorových buněk odvozených od UCB. NiCord® je produkt na bázi kmenových/progenitorových buněk složený z ex vivo expandovaných alogenních UCB buněk. NiCord® je založen na nové technologii ex vivo buněčné expanze hematopoetických progenitorových buněk derivovaných z pupečníkové krve. Zvýšením počtu transplantovaných krátkodobě a dlouhodobě rekonstitučních progenitorových buněk má NiCord® potenciál umožnit širší aplikaci transplantace UCB a zlepšit klinické výsledky transplantace UCB.

V části 1 této studie bude NiCord® podáván pacientovi ve spojení s druhým, nemanipulovaným CBU. V části 2 této studie bude NiCord® podáván pacientovi bez druhé, nemanipulované CBU. Délka studie na pacienta je přibližně 270 dní od podepsání informovaného souhlasu do poslední návštěvy 180. den po transplantaci.

Celkovým cílem studie části 1 této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost společné transplantace NiCord® a nemanipulované CBU u pacientů s hemoglobinopatií (srpkovitá anémie (SCD) nebo thalassemia major) po myeloablativní léčbě. Celkovým cílem studie části 2 této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost transplantace NiCord® u pacientů s hemoglobinopatií (srpkovitá anémie (SCD) nebo thalassemia major) po myeloablativní léčbě.

Hypotézou studie pro část 1 této studie je, že společná transplantace NiCord® a nemanipulovaného nepříbuzného štěpu pupečníkové krve u pacientů s hemoglobinopatií (SCD nebo thalassemia major) po myeloablativní preparativní terapii bude bezpečná a umožní přihojení pupečníkové krve. Hypotézou studie pro část 2 této studie je, že transplantace NiCord® u pacientů s hemoglobinopatií (SCD nebo thalassemia major) po myeloablativní preparativní terapii bude bezpečná a umožní přihojení pupečníkové krve.

Až patnáct (15) hodnotitelných pacientů přijatých pro část 1 studie a až pět (5) pacientů pro část 2 studie by mělo být ve věku 2–45 let, s hmotností alespoň 10 kg, mít symptomatickou SCD nebo talasémii major a měli by být považováni za kandidáty na alogenní myeloablativní HSCT pro léčbu SCD.