Allogene SCT von NiCord®, UCB-abgeleiteten ex vivo expandierten Stamm- und Vorläuferzellen, bei Patienten mit Hämoglobinopathien

Nabelschnurblut (UCB) ist eine alternative Stammzellquelle für die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSZT) und kann zur Behandlung verschiedener lebensbedrohlicher Krankheiten, wie hämatologischer Malignome oder genetischer Blutkrankheiten, in solchen Fällen verwendet werden, in denen ein übereinstimmender Zusammenhang besteht Stammzellenspender ist nicht verfügbar. Der größte Nachteil bei der Verwendung dieser wertvollen Stammzellenquelle ist jedoch die begrenzte Zelldosis in einer einzelnen Nabelschnurbluteinheit (CBU), die nachweislich mit einer unzureichenden hämatopoetischen Rekonstitution und einem hohen Risiko einer transplantationsbedingten Mortalität verbunden ist. Um die Ergebnisse zu verbessern und die Anwendbarkeit der UCB-Transplantation zu erweitern, ist eine mögliche Lösung die Ex-vivo-Expansion von UCB-abgeleiteten Stamm- und Vorläuferzellen. NiCord® ist ein auf Stamm-/Vorläuferzellen basierendes Produkt, das aus ex vivo expandierten allogenen UCB-Zellen besteht. NiCord® basiert auf einer neuartigen Technologie zur Ex-vivo-Zellexpansion von aus Nabelschnurblut stammenden hämatopoetischen Vorläuferzellen. Durch die Erhöhung der Zahl der transplantierten kurz- und langfristigen Rekonstitutions-Vorläuferzellen hat NiCord® das Potenzial, eine breitere Anwendung der UCB-Transplantation zu ermöglichen und die klinischen Ergebnisse der UCB-Transplantation zu verbessern.

In Teil 1 dieser Studie wird dem Patienten NiCord® in Verbindung mit einer zweiten, nicht manipulierten CBU verabreicht. In Teil 2 dieser Studie wird dem Patienten NiCord® ohne eine zweite, nicht manipulierte CBU verabreicht. Die Studiendauer pro Patient beträgt etwa 270 Tage von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum letzten Besuch am 180. Tag nach der Transplantation.

Die allgemeinen Studienziele von Teil 1 dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Co-Transplantation von NiCord® und einer nicht manipulierten CBU bei Patienten mit Hämoglobinopathien (Sichelzellkrankheit (SCD) oder Thalassaemia major) nach myeloablativer Therapie. Die allgemeinen Studienziele von Teil 2 dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von NiCord® bei Patienten mit Hämoglobinopathien (Sichelzellanämie (SCD) oder Thalassaemia major) nach myeloablativer Therapie.

Die Studienhypothese für Teil 1 dieser Studie lautet, dass die Co-Transplantation von NiCord® und einem nicht manipulierten, nicht verwandten Nabelschnurbluttransplantat bei Patienten mit Hämoglobinopathien (SCD oder Thalassaemia major) nach einer myeloablativen präparativen Therapie sicher ist und eine Transplantation von Nabelschnurblut ermöglicht. Die Studienhypothese für Teil 2 dieser Studie lautet, dass die Transplantation von NiCord® bei Patienten mit Hämoglobinopathien (SCD oder Thalassaemia major) nach einer myeloablativen präparativen Therapie sicher ist und eine Transplantation von Nabelschnurblut ermöglicht.

Bis zu fünfzehn (15) auswertbare Patienten, die für Teil 1 der Studie rekrutiert wurden, und bis zu fünf (5) Patienten für Teil 2 der Studie sollten zwischen 2 und 45 Jahre alt sein, mindestens 10 kg wiegen und symptomatische SCD oder Thalassämie haben major und sollten als Kandidaten für eine allogene myeloablative HSZT zur Behandlung von SCD in Betracht gezogen werden.