혈색소병증 환자의 NiCord®, UCB 유래 Ex Vivo 확장 줄기 및 전구 세포의 동종 SCT
혈색소병증 환자의 NiCord®, 제대혈 유래 Ex Vivo 확장 줄기 및 전구 세포의 동종 줄기 세포 이식
연구 개요
상세 설명
제대혈(UCB)은 조혈모세포이식(HSCT)을 위한 대체 줄기세포 공급원이며 혈액 악성종양이나 유전적 혈액 장애와 같은 다양한 생명을 위협하는 질병의 치료에 사용될 수 있습니다. 줄기 세포 기증자는 사용할 수 없습니다. 그러나 이 귀중한 줄기 세포 공급원을 사용하는 주요 단점은 단일 제대혈 단위(CBU)에서 제한된 세포 용량이며, 이는 부적절한 조혈 재구성 및 높은 이식 관련 사망 위험과 관련이 있는 것으로 나타났습니다. 결과를 개선하고 UCB 이식의 적용 가능성을 확장하기 위한 한 가지 잠재적 솔루션은 UCB 유래 줄기 및 전구 세포의 생체 외 확장입니다. NiCord®는 생체 외에서 확장된 동종 UCB 세포로 구성된 줄기/전구 세포 기반 제품입니다. NiCord®는 제대혈 유래 조혈 전구 세포의 체외 세포 확장을 위한 새로운 기술을 기반으로 합니다. 이식된 단기 및 장기 재구성 전구 세포의 수를 증가시킴으로써 NiCord®는 UCB 이식의 광범위한 적용을 가능하게 하고 UCB 이식의 임상 결과를 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
이 연구의 파트 1에서 NiCord®는 조작되지 않은 두 번째 CBU와 함께 환자에게 투여됩니다. 이 연구의 2부에서는 조작되지 않은 두 번째 CBU 없이 NiCord®를 환자에게 투여할 것입니다. 환자당 연구 기간은 사전 동의 서명부터 이식 후 180일째 마지막 방문까지 약 270일입니다.
이 연구의 파트 1의 전체 연구 목적은 골수 절제 요법 후 혈색소병증(겸상적혈구병(SCD) 또는 지중해 빈혈) 환자에서 NiCord®와 조작되지 않은 CBU의 공동 이식의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이 연구 파트 2의 전체 연구 목적은 골수 절제 요법 후 혈색소병증(겸상적혈구병(SCD) 또는 지중해빈혈) 환자에서 NiCord® 이식의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
이 연구의 파트 1에 대한 연구 가설은 골수절제 준비 요법 후 혈색소병증(SCD 또는 주요 지중해빈혈) 환자에서 NiCord®의 공동 이식 및 조작되지 않은 관련 없는 제대혈 이식편이 안전하고 제대혈 생착을 가능하게 할 것이라는 것입니다. 이 연구의 파트 2에 대한 연구 가설은 골수 절제 준비 요법 후 혈색소병증(SCD 또는 지중해 빈혈) 환자의 NiCord® 이식이 안전하고 제대혈 생착을 가능하게 할 것이라는 것입니다.
연구 파트 1에 모집된 최대 15명의 평가 가능한 환자와 연구 파트 2에 모집된 최대 5명의 환자는 2-45세, 체중 10kg 이상이어야 하며 증상이 있는 SCD 또는 지중해 빈혈이 있어야 합니다. 전공이며 SCD 치료를 위한 동종이계 골수절제 조혈모세포이식의 후보로 간주되어야 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 11040
- Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030-4009
- The University of Texas M. D. Anderson Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 2세 - 45세, 체중 10kg 이상이어야 합니다.
- 임상적으로 중증의 SCD(SS, SC 또는 SBeta0 Thal) 또는 지중해 빈혈 전공이어야 하며 골수파괴 SCT 자격이 있어야 합니다.
- 파트 1에 부분적으로 HLA 일치하는 CBU가 2개 있어야 합니다. 그리고 부분 2에 대한 하나의 부분적으로 HLA 일치 CBU
- 골수에서 채취한 백업 자가 줄기세포
- 적절한 Karnofsky 성능 점수 또는 Lansky Play 성능 척도
- 충분한 생리적 매장량
- 서명된 서면 동의서
제외 기준:
- 기부할 수 있는 HLA 일치 관련 기증자
- 적절한 PRBC 기증자의 공급을 보장할 수 없는 심각한 동종 면역화
- 지난 12개월 이내에 이전 동종 조혈 SCT 또는 지난 6개월 이내에 감소된 강도의 이식
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- 활성 또는 통제되지 않은 감염
- 임신 또는 수유
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 니코드
NiCord: NiCord®는 탯줄에서 유래한 체외 확장 줄기 세포와 전구 세포로 구성된 세포 기반 제품입니다.
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NiCord®는 탯줄 유래 체외 확장 줄기세포와 전구세포로 구성된 세포 기반 제품입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성과 내약성은 급성 NiCord® 주입 독성으로 측정됩니다.
기간: 주입 후 24시간
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주입 후 24시간 이내에 NiCord 주입과 관련된 급성 독성 평가.
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주입 후 24시간
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기증자 유래 호중구 생착의 누적 발생률 평가.
기간: 42일까지
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호중구 생착은 42일을 포함하여 서로 다른 날에 3회 연속 측정에 대해 500/μL 이상의 절대 호중구 수(ANC)를 달성하는 것으로 정의됩니다(생착일은 이 3일 중 첫 번째 날로 정의됨).
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42일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식 관련 사망률의 비율.
기간: 100일에
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이식 관련 사망률은 자가 회복이 선행되지 않은 사망으로 정의됩니다.
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100일에
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이벤트 없는 서바이벌
기간: 이식 후 100일
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사망, 자가 회복, 1차 또는 2차 이식 실패 중 하나가 없는 이식 후 100일째 무사고 생존 환자.
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이식 후 100일
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전반적인 생존
기간: 180일
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180일에 전체 생존
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180일
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University Medical Center, NC, USA
- 수석 연구원: Joel Brochstein, MD, Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- GC P#02.01.020
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니코드에 대한 임상 시험
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Gamida Cell ltd완전한림프종 | 급성 백혈병 | 혈액 악성종양 | 급성 림프구성 백혈병(ALL) | 골수이형성 증후군(MDS) | 급성 골수성 백혈병(AML) | 만성 골수성 백혈병(CML)미국, 영국, 이스라엘, 싱가포르, 스페인, 브라질, 이탈리아, 프랑스, 네덜란드, 포르투갈
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Gamida Cell ltd완전한