NiCord®-, UCB-peräisten ex vivo -laajentuneiden kanta- ja esisolujen allogeeninen SCT potilailla, joilla on hemoglobinopatia

Napanuoraveri (UCB) on vaihtoehtoinen kantasolulähde hematopoieettisille kantasolusiirroille (HSCT), ja sitä voidaan käyttää erilaisten hengenvaarallisten sairauksien, kuten hematologisten pahanlaatuisten kasvainten tai geneettisten verisairauksien, hoitoon sellaisissa tapauksissa, joissa vastaavat kantasolujen luovuttajaa ei ole saatavilla. Tämän arvokkaan kantasolulähteen käytön suurin haittapuoli on kuitenkin rajallinen soluannos yhdessä napanuoraveriyksikössä (CBU), jonka osoitettiin liittyvän riittämättömään hematopoieettiseen palautumiseen ja korkeaan siirtoon liittyvään kuolleisuuteen. UCB-transplantaation tulosten parantamiseksi ja sovellettavuuden laajentamiseksi yksi mahdollinen ratkaisu on UCB-peräisten kanta- ja progenitorisolujen ex vivo -laajentaminen. NiCord® on kanta-/progenitorisolupohjainen tuote, joka koostuu ex vivo laajennetuista allogeenisista UCB-soluista. NiCord® perustuu uuteen teknologiaan napanuoraverestä peräisin olevien hematopoieettisten esisolujen ex vivo -solujen laajentamiseen. Lisäämällä siirrettyjen lyhyen ja pitkän aikavälin rekonstituution progenitorisolujen määrää NiCord® voi mahdollistaa UCB-siirron laajemman soveltamisen ja parantaa UCB-siirron kliinisiä tuloksia.

Tämän tutkimuksen osassa 1 NiCord® annetaan potilaalle yhdessä toisen, manipuloimattoman CBU:n kanssa. Tämän tutkimuksen osassa 2 NiCord® annetaan potilaalle ilman toista, manipuloimatonta CBU:ta. Tutkimuksen kesto potilasta kohti on noin 270 päivää tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta viimeiseen käyntiin 180. päivänä transplantaation jälkeen.

Tämän tutkimuksen osan 1 yleisenä tutkimustavoitteena on arvioida NiCord®:n ja manipuloimattoman CBU:n yhteissiirron turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on hemoglobinopatia (sirppisolusairaus (SCD) tai suuri talassemia) myeloablatiivisen hoidon jälkeen. Tämän tutkimuksen osan 2 yleisenä tutkimustavoitteena on arvioida NiCord®-siirron turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on hemoglobinopatia (sirppisolusairaus (SCD) tai talassemia major) myeloablatiivisen hoidon jälkeen.

Tämän tutkimuksen osan 1 tutkimushypoteesi on, että NiCord®:n ja manipuloimattoman napanuoraverisiirteen yhteissiirto potilailla, joilla on hemoglobinopatia (SCD tai thalassemia major) myeloablatiivisen preparatiivisen hoidon jälkeen, on turvallista ja mahdollistaa napanuoraveren siirron. Tämän tutkimuksen osan 2 tutkimushypoteesi on, että NiCord®-siirto potilaille, joilla on hemoglobinopatia (SCD tai thalassemia major) myeloablatiivisen preparatiivisen hoidon jälkeen, on turvallista ja mahdollistaa napanuoraveren siirron.

Enintään viisitoista (15) arvioitavissa olevaa potilasta, jotka rekrytoidaan tutkimuksen osaan 1 ja enintään viiden (5) tutkimuksen osaan 2 potilasta, tulee olla 2-45-vuotiaita, vähintään 10 kg painavia, joilla on oireinen SCD tai talassemia. ja sitä tulisi harkita ehdokkaina allogeeniseen myeloablatiiviseen HSCT:hen SCD:n hoidossa.