SCT allogénique de NiCord®, cellules souches et progénitrices expansées ex vivo dérivées d'UCB, chez des patients atteints d'hémoglobinopathies

Le sang de cordon ombilical (UCB) est une source alternative de cellules souches pour les greffes de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) et peut être utilisé pour le traitement de diverses maladies potentiellement mortelles, telles que les hémopathies malignes ou les troubles sanguins génétiques, dans les cas où un parent apparié le donneur de cellules souches n'est pas disponible. Cependant, l'inconvénient majeur de l'utilisation de cette précieuse source de cellules souches est la dose limitée de cellules dans une seule unité de sang de cordon (CBU), qui s'est avérée associée à une reconstitution hématopoïétique inadéquate et à un risque élevé de mortalité liée à la greffe. Pour améliorer les résultats et étendre l'applicabilité de la transplantation d'UCB, une solution potentielle est l'expansion ex vivo des cellules souches et progénitrices dérivées d'UCB. NiCord® est un produit à base de cellules souches/progénitrices composé de cellules UCB allogéniques expansées ex vivo. NiCord® est basé sur une nouvelle technologie pour l'expansion cellulaire ex vivo de cellules progénitrices hématopoïétiques dérivées du sang de cordon. En augmentant le nombre de cellules progénitrices de reconstitution à court et à long terme transplantées, NiCord® a le potentiel de permettre une application plus large de la transplantation d'UCB et d'améliorer les résultats cliniques de la transplantation d'UCB.

Dans la partie 1 de cette étude, NiCord® sera administré au patient en conjonction avec une deuxième CBU non manipulée. Dans la partie 2 de cette étude, NiCord® sera administré au patient sans deuxième CBU non manipulée. La durée de l'étude par patient est d'environ 270 jours à compter de la signature du consentement éclairé jusqu'à la dernière visite au jour 180 après la greffe.

Les objectifs généraux de l'étude de la partie 1 de cette étude sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la co-transplantation de NiCord® et d'une CBU non manipulée chez des patients atteints d'hémoglobinopathies (drépanocytose (SCD) ou thalassémie majeure) après un traitement myéloablatif. Les objectifs généraux de l'étude de la partie 2 de cette étude sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la greffe de NiCord® chez les patients atteints d'hémoglobinopathies (drépanocytose (SCD) ou thalassémie majeure) après un traitement myéloablatif.

L'hypothèse d'étude pour la partie 1 de cette étude est que la co-transplantation de NiCord® et d'une greffe de sang de cordon non manipulée chez des patients atteints d'hémoglobinopathies (SCD ou thalassémie majeure) après un traitement préparatif myéloablatif sera sûre et permettra une greffe de sang de cordon. L'hypothèse de l'étude pour la partie 2 de cette étude est que la transplantation de NiCord® chez les patients atteints d'hémoglobinopathies (SCD ou thalassémie majeure) suite à un traitement préparatif myéloablatif sera sûre et permettra une greffe de sang de cordon.

Jusqu'à quinze (15) patients évaluables recrutés pour la partie 1 de l'étude et jusqu'à cinq (5) patients pour la partie 2 de l'étude doivent être âgés de 2 à 45 ans, peser au moins 10 kg, avoir une SCD symptomatique ou une thalassémie majeures et doivent être considérées comme des candidats à la GCSH allogénique myéloablative pour le traitement de la drépanocytose.