Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny SCT komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z UCB pochodzących ex vivo od NiCord® u pacjentów z hemoglobinopatiami

27 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Gamida Cell ltd

Allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych NiCord®, ekspandowanych ex vivo komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z krwi pępowinowej u pacjentów z hemoglobinopatiami

Allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych NiCord®, ekspandowanych ex vivo komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z krwi pępowinowej u pacjentów z hemoglobinopatiami

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Krew pępowinowa (UCB) jest alternatywnym źródłem komórek macierzystych do przeszczepów hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) i może być stosowana w leczeniu różnych chorób zagrażających życiu, takich jak nowotwory układu krwiotwórczego lub genetyczne zaburzenia krwi, w przypadkach, gdy dopasowane pokrewne dawca komórek macierzystych jest niedostępny. Jednak główną wadą korzystania z tego cennego źródła komórek macierzystych jest ograniczona dawka komórek w pojedynczej jednostce krwi pępowinowej (CBU), co, jak wykazano, wiąże się z nieodpowiednią rekonstytucją układu krwiotwórczego i wysokim ryzykiem śmiertelności związanej z przeszczepami. Aby poprawić wyniki i rozszerzyć zastosowanie przeszczepu UCB, jednym z potencjalnych rozwiązań jest ekspansja ex vivo komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z UCB. NiCord® to produkt na bazie komórek macierzystych/progenitorowych składający się z namnożonych ex vivo allogenicznych komórek UCB. NiCord® opiera się na nowatorskiej technologii namnażania ex vivo krwiotwórczych komórek progenitorowych pochodzących z krwi pępowinowej. Zwiększając liczbę krótko- i długoterminowych przeszczepów komórek progenitorowych rekonstytucji, NiCord® może potencjalnie umożliwić szersze zastosowanie przeszczepów UCB i poprawić wyniki kliniczne przeszczepów UCB.

W części 1 tego badania NiCord® zostanie podany pacjentowi w połączeniu z drugą, niemanipulowaną CBU. W części 2 tego badania NiCord® zostanie podany pacjentowi bez drugiej, niezmodyfikowanej CBU. Czas trwania badania na pacjenta wynosi około 270 dni od podpisania świadomej zgody do ostatniej wizyty w 180 dniu po przeszczepie.

Ogólnymi celami części 1 tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności jednoczesnego przeszczepu NiCord® i niemanipulowanej CBU u pacjentów z hemoglobinopatiami (niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) lub talasemia major) po terapii mieloablacyjnej. Ogólnymi celami części 2 tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu NiCord® u pacjentów z hemoglobinopatiami (niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) lub talasemia major) po terapii mieloablacyjnej.

Hipotezą badawczą dla części 1 tego badania jest to, że jednoczesna transplantacja NiCord® i niemanipulowanego przeszczepu krwi pępowinowej u pacjentów z hemoglobinopatiami (SCD lub talasemia major) po mieloablacyjnej terapii preparatywnej będzie bezpieczna i umożliwi wszczepienie krwi pępowinowej. Hipotezą badawczą dla części 2 tego badania jest to, że przeszczep NiCord® u pacjentów z hemoglobinopatiami (SCD lub talasemia major) po mieloablacyjnej terapii preparatywnej będzie bezpieczny i umożliwi wszczepienie krwi pępowinowej.

Do piętnastu (15) kwalifikujących się do oceny pacjentów rekrutowanych do części 1 badania i do pięciu (5) pacjentów do części 2 badania powinno być w wieku od 2 do 45 lat, ważyć co najmniej 10 kg, mieć objawową SCD lub talasemię major i powinni być uważani za kandydatów do allogenicznego mieloablacyjnego HSCT w leczeniu SCD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-4009
        • The University of Texas M. D. Anderson Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć od 2 do 45 lat i ważyć co najmniej 10 kg
  • Musi mieć klinicznie ciężką SCD (SS, SC lub SBeta0 Thal) lub talasemię typu major i kwalifikować się do mieloablacyjnego SCT
  • Musi mieć dwie CBU częściowo dopasowane pod względem HLA dla części 1; i jedna CBU częściowo dopasowana pod względem HLA dla części 2
  • Zapasowe autologiczne komórki macierzyste pobrane ze szpiku kostnego
  • Odpowiedni wynik Karnofsky Performance lub skala Lansky Play-Performance
  • Wystarczające rezerwy fizjologiczne
  • Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Pokrewny dawca dopasowany pod względem HLA, który może zostać dawcą
  • Ciężka alloimmunizacja z niemożnością zagwarantowania podaży odpowiednich dawców PRBC
  • Przebyty allogeniczny hematopoetyczny SCT w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub przeszczep o zmniejszonej intensywności w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Aktywna lub niekontrolowana infekcja
  • Ciąża lub laktacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NiCord
NiCord: NiCord® to produkt na bazie komórek składający się z komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z pępowiny ex vivo.
Lek: NiCord
NiCord® to produkt na bazie komórek składający się z komórek macierzystych i progenitorowych pochodzących z pępowiny ex vivo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja będą mierzone na podstawie ostrej toksyczności infuzyjnej NiCord®.
Ramy czasowe: 24 godziny po infuzji
Ocena ostrej toksyczności związanej z infuzją NiCord w ciągu 24 godzin po infuzji.
24 godziny po infuzji
Ocena skumulowanej częstości wszczepienia neutrofilów pochodzących od dawcy.
Ramy czasowe: Do dnia 42
Wszczepienie neutrofili definiuje się jako osiągnięcie bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) ≥500/ μl przez 3 kolejne pomiary w różnych dniach do dnia 42 włącznie (dzień wszczepienia zdefiniowano jako pierwszy z tych 3 dni).
Do dnia 42

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek śmiertelności związanej z przeszczepami.
Ramy czasowe: po 100 dniach
Śmiertelność związana z przeszczepem jest zdefiniowana jako śmierć nie poprzedzona autologicznym wyzdrowieniem.
po 100 dniach
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Pacjenci z przeżyciem wolnym od zdarzeń po 100 dniach od przeszczepu, u których nie wystąpiło jedno z następujących zdarzeń: zgon, regeneracja autologiczna, pierwotne lub wtórne niepowodzenie przeszczepu.
100 dni po przeszczepie
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 180 dni
Całkowite przeżycie po 180 dniach
180 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gamida Cell ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University Medical Center, NC, USA
  • Główny śledczy: Joel Brochstein, MD, Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center, New York

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC P#02.01.020

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba sierpowatokrwinkowa i talasemia

Badania kliniczne na NiCord

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj