SCT alogênico de células-tronco e progenitoras expandidas ex vivo derivadas de SCU de NiCord®, em pacientes com hemoglobinopatias

O sangue do cordão umbilical (UCB) é uma fonte alternativa de células-tronco para transplantes de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) e pode ser usado para o tratamento de várias doenças potencialmente fatais, como malignidades hematológicas ou doenças genéticas do sangue, nos casos em que um doador de células-tronco não está disponível. No entanto, a principal desvantagem do uso dessa valiosa fonte de células-tronco é a dose limitada de células em uma única unidade de sangue de cordão (CBU), que demonstrou estar associada à reconstituição hematopoiética inadequada e ao alto risco de mortalidade relacionada ao transplante. Para melhorar os resultados e estender a aplicabilidade do transplante de SCU, uma solução potencial é a expansão ex vivo de células-tronco e progenitoras derivadas de SCU. NiCord® é um produto à base de células-tronco/progenitoras composto de células SCU alogênicas expandidas ex vivo. NiCord® é baseado em uma nova tecnologia para a expansão celular ex vivo de células progenitoras hematopoiéticas derivadas do sangue do cordão umbilical. Ao aumentar o número de células progenitoras de reconstituição de curto e longo prazo transplantadas, o NiCord® tem o potencial de permitir a aplicação mais ampla do transplante de SCU e melhorar os resultados clínicos do transplante de SCU.

Na Parte 1 deste estudo, o NiCord® será administrado ao paciente em conjunto com um segundo CBU não manipulado. Na Parte 2 deste estudo, o NiCord® será administrado ao paciente sem uma segunda CBU não manipulada. A duração do estudo por paciente é de aproximadamente 270 dias desde a assinatura do consentimento informado até a última visita no dia 180 após o transplante.

Os objetivos gerais do estudo da parte 1 deste estudo são avaliar a segurança e a eficácia do cotransplante de NiCord® e um CBU não manipulado em pacientes com hemoglobinopatias (doença falciforme (SCD) ou talassemia maior) após terapia mieloablativa. Os objetivos gerais do estudo da parte 2 deste estudo são avaliar a segurança e a eficácia do transplante de NiCord® em pacientes com hemoglobinopatias (doença falciforme (SCD) ou talassemia maior) após terapia mieloablativa.

A hipótese do estudo para a parte 1 deste estudo é que o co-transplante de NiCord® e um enxerto de sangue de cordão não manipulado não relacionado em pacientes com hemoglobinopatias (SCD ou talassemia maior) após a terapia preparativa mieloablativa será seguro e permitirá o enxerto de sangue de cordão. A hipótese do estudo para a parte 2 deste estudo é que o transplante de NiCord® em pacientes com hemoglobinopatias (DF ou talassemia maior) após a terapia preparativa mieloablativa será seguro e permitirá o enxerto de sangue do cordão umbilical.

Até quinze (15) pacientes avaliáveis ​​recrutados para a parte 1 do estudo e até cinco (5) pacientes para a parte 2 do estudo devem ter de 2 a 45 anos de idade, pelo menos 10 kg de peso, ter SCD sintomática ou talassemia major e devem ser considerados candidatos ao TCTH mieloablativo alogênico para o tratamento da MSC.