Allogen SCT af NiCord®, UCB-afledte Ex Vivo udvidede stam- og progenitorceller, hos patienter med hæmoglobinopatier

Navlestrengsblod (UCB) er en alternativ stamcellekilde til hæmatopoietiske stamcelletransplantationer (HSCT) og kan bruges til behandling af forskellige livstruende sygdomme, såsom hæmatologiske maligniteter eller genetiske blodsygdomme, i sådanne tilfælde, hvor en matchet relateret stamcelledonor er ikke tilgængelig. Den største ulempe ved at bruge denne værdifulde stamcellekilde er imidlertid den begrænsede celledosis i en enkelt navlestrengsblodsenhed (CBU), som viste sig at være forbundet med utilstrækkelig hæmatopoietisk rekonstitution og høj risiko for transplantationsrelateret dødelighed. For at forbedre resultaterne og udvide anvendeligheden af ​​UCB-transplantation er en potentiel løsning ex vivo ekspansion af UCB-afledte stam- og progenitorceller. NiCord® er et stam-/progenitorcellebaseret produkt sammensat af ex vivo ekspanderede allogene UCB-celler. NiCord® er baseret på en ny teknologi til ex vivo celleudvidelse af navlestrengsblod afledte hæmatopoietiske progenitorceller. Ved at øge antallet af transplanterede kort- og langsigtede rekonstitutionsprogenitorceller har NiCord® potentialet til at muliggøre en bredere anvendelse af UCB-transplantation og forbedre de kliniske resultater af UCB-transplantation.

I del 1 af denne undersøgelse vil NiCord® blive administreret til patienten i forbindelse med en anden, umanipuleret CBU. I del 2 af denne undersøgelse vil NiCord® blive administreret til patienten uden en anden, umanipuleret CBU. Undersøgelsens varighed pr. patient er ca. 270 dage fra underskrivelse af informeret samtykke til sidste besøg på dag 180 efter transplantation.

De overordnede studiemål for del 1 af denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​co-transplantation af NiCord® og en umanipuleret CBU hos patienter med hæmoglobinopatier (sicklecellesygdom (SCD) eller thalassæmi major) efter myeloablativ behandling. De overordnede studiemål for del 2 af denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​transplantation af NiCord® hos patienter med hæmoglobinopatier (sicklecellesygdom (SCD) eller thalassæmi major) efter myeloablativ behandling.

Studiehypotesen for del 1 af denne undersøgelse er, at co-transplantation af NiCord® og et umanipuleret ubeslægtet navlestrengsblodtransplantat hos patienter med hæmoglobinopatier (SCD eller thalassemia major) efter myeloablativ præparativ terapi vil være sikker og vil muliggøre navlestrengsblodtransplantation. Studiehypotesen for del 2 af denne undersøgelse er, at transplantation af NiCord® hos patienter med hæmoglobinopatier (SCD eller thalassæmi major) efter myeloablativ præparativ terapi vil være sikker og vil muliggøre entransplantation af navlestrengsblod.

Op til femten (15) evaluerbare patienter rekrutteret til del 1 af undersøgelsen og op til fem (5) patienter til del 2 af undersøgelsen bør være 2-45 år gamle, mindst 10 kg i vægt, have symptomatisk SCD eller thalassæmi major og bør betragtes som kandidater til allogen myeloablativ HSCT til behandling af SCD.