Allogene SCT van NiCord®, van UCB afgeleide ex vivo geëxpandeerde stam- en progenitorcellen, bij patiënten met hemoglobinopathieën

Navelstrengbloed (UCB) is een alternatieve stamcelbron voor hematopoëtische stamceltransplantaties (HSCT) en kan worden gebruikt voor de behandeling van verschillende levensbedreigende ziekten, zoals hematologische maligniteiten of genetische bloedaandoeningen, in gevallen waarin een gematchte verwante stamceldonor is niet beschikbaar. Het belangrijkste nadeel van het gebruik van deze waardevolle bron van stamcellen is echter de beperkte celdosis in een enkele navelstrengbloedeenheid (CBU), waarvan werd aangetoond dat deze verband houdt met onvoldoende hematopoëtische reconstitutie en een hoog risico op transplantatiegerelateerde mortaliteit. Om de resultaten te verbeteren en de toepasbaarheid van UCB-transplantatie uit te breiden, is een mogelijke oplossing ex vivo expansie van UCB-afgeleide stam- en progenitorcellen. NiCord® is een op stamcellen/voorlopercellen gebaseerd product dat is samengesteld uit ex vivo geëxpandeerde allogene UCB-cellen. NiCord® is gebaseerd op een nieuwe technologie voor de ex vivo celexpansie van uit navelstrengbloed afgeleide hematopoëtische voorlopercellen. Door het aantal getransplanteerde korte- en langetermijnreconstitutievoorlopercellen te verhogen, heeft NiCord® het potentieel om de bredere toepassing van UCB-transplantatie mogelijk te maken en de klinische resultaten van UCB-transplantatie te verbeteren.

In deel 1 van deze studie zal NiCord® aan de patiënt worden toegediend in combinatie met een tweede, ongemanipuleerde CBU. In deel 2 van deze studie zal NiCord® aan de patiënt worden toegediend zonder een tweede, ongemanipuleerde CBU. De duur van het onderzoek per patiënt is ongeveer 270 dagen vanaf de ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot het laatste bezoek op dag 180 na de transplantatie.

De algemene onderzoeksdoelstellingen van deel 1 van deze studie zijn het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van co-transplantatie van NiCord® en een niet-gemanipuleerde CBU bij patiënten met hemoglobinopathieën (sikkelcelziekte (SCD) of thalassemie major) na myeloablatieve therapie. De algemene onderzoeksdoelstellingen van deel 2 van deze studie zijn het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van transplantatie van NiCord® bij patiënten met hemoglobinopathieën (sikkelcelziekte (SCD) of thalassemie major) na myeloablatieve therapie.

De onderzoekshypothese voor deel 1 van deze studie is dat de co-transplantatie van NiCord® en een niet-gemanipuleerde niet-verwante navelstrengbloedtransplantatie bij patiënten met hemoglobinopathieën (SCD of thalassemie major) na myeloablatieve preparatieve therapie veilig zal zijn en navelstrengbloedtransplantatie mogelijk zal maken. De onderzoekshypothese voor deel 2 van deze studie is dat transplantatie van NiCord® bij patiënten met hemoglobinopathieën (SCD of thalassemie major) na myeloablatieve preparatieve therapie veilig zal zijn en navelstrengbloedtransplantatie mogelijk zal maken.

Maximaal vijftien (15) evalueerbare patiënten die zijn aangeworven voor deel 1 van het onderzoek en maximaal vijf (5) patiënten voor deel 2 van het onderzoek moeten 2-45 jaar oud zijn, ten minste 10 kg wegen, symptomatische plotselinge hartdood of thalassemie hebben major en moeten worden beschouwd als kandidaten voor allogene myeloablatieve HSCT voor de behandeling van plotselinge hartdood.