治療歴のない乳児期ポンペ病患者を対象とした、160 L および 4000 L スケールで製造されたアルグルコシダーゼ アルファの非劣性研究
2015年12月14日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
治療歴のない乳児期発症ポンペ病患者を対象とした、160 L および 4000 L スケールで製造されたアルグルコシダーゼ アルファの第 3/4 相前向き多国籍非盲検非劣性研究
乳児期発症ポンペ病と診断された参加者を対象に、160 リットル (L) スケールと 4000 L スケールで製造されたアルグルコシダーゼ アルファの同等の安全性、有効性、および薬物動態 (PK) を実証する研究。
参加者は、米国ではアルグルコシダーゼ アルファ 160 L 規模の製品、米国外の地域では 4000 L 規模の製品で治療されました。
調査の概要
状態
終了しました
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ
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California
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Oakland、California、アメリカ
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Florida
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Gainsville、Florida、アメリカ
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
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Massachusetts
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Cambridge、Massachusetts、アメリカ
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ
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New York
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New York、New York、アメリカ
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ
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Geiben、ドイツ
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Mainz、ドイツ
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Taipei、台湾
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者の親/法定後見人は、署名済みのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができました。
- 参加者は生後 12 か月以下である可能性があります。
- 参加者は、血液、皮膚、筋肉組織からの GAA 酵素欠乏を記録している可能性があります。
- 参加者はアルグルコシダーゼ アルファによる治療を経験したことがない可能性があります。
除外基準:
- 参加者は交差反応性免疫物質陰性でした。
- 参加者は登録時に侵襲的人工呼吸器によるサポートを必要としていました。
- 参加者は非代償性臨床的心不全を患っていた。
- 参加者は心肥大を除く重大な先天異常を患っていた。
- 参加者は臨床的に重大な臓器疾患を患っていました（ポンペ病の徴候や症状を除く）。
- 参加者は現在治験薬の投与を受けていました。
- 参加者は別の臨床研究に参加していました。
- 参加者および/または患者の親/法定後見人は、研究の要件を遵守できませんでした。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アルグルコシダーゼ アルファ 4000 L 材料 (米国以外の参加者)
アルグルコシダーゼ アルファ 4000 L 材料、52 週間分。
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アルグルコシダーゼ アルファ (4000 L 物質) 20 mg/kg の隔週 (QOW) の静脈内 (IV) 注入
他の名前：
アルグルコシダーゼ アルファ (160 L 物質) 20 mg/kg QOW の IV 注入。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：アルグルコシダーゼ アルファ 160 L 材料 (米国の参加者)
アルグルコシダーゼ アルファ 160 L 材料 (52 週間分)。
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アルグルコシダーゼ アルファ (4000 L 物質) 20 mg/kg の隔週 (QOW) の静脈内 (IV) 注入
他の名前：
アルグルコシダーゼ アルファ (160 L 物質) 20 mg/kg QOW の IV 注入。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52週目の心機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
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心機能は、左心室質量 Z スコア (LVM-Z) によって測定されました。
Z スコアは、正規分布における平均からの標準偏差 (SD) の数を示します。
ベースラインからの負の変化は LVM Z スコアの減少を示し、ベースラインからの正の変化は LVM Z スコアの増加を示します。
正常範囲は -2 ～ 2 で、2 を超える場合は左心室肥大を示している可能性があります。
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ベースライン、52 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生存確率が推定される参加者の割合
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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侵襲的人工呼吸器なしで生存した参加者の数
時間枠：52週目まで
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侵襲的人工呼吸器なし生存期間は、参加者が生存しており、侵襲的人工呼吸器を受けていない期間として定義されました。
侵襲的人工呼吸器なしで生存した参加者の数が報告されました。
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52週目まで
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52週目の運動発達ステータスのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
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運動発達状態は、総運動機能測定 - 88 スケール (GMFM-88) 合計パーセント スコアによって評価されました。
GMFM-88 は、総運動機能を検出するための 88 項目の尺度です。
それは 5 つのカテゴリで構成されています: 横たわる、寝転がる、横になる、横になる座っている。這ったり、ひざまずいたり。立っている。歩いたり、走ったり、ジャンプしたり。
各項目は 4 点のリッカート スケールで採点されました (0 = できない、1 = 開始 [タスクの 10% 未満]、2 = 部分的に完了 [タスクの 10% から 100% 未満]、3 = タスクの完了) 。
各次元のスコアは、その次元の最大スコアのパーセンテージとして表されました。
合計スコアは 0% から 100% の範囲で、スコアが高いほど運動機能が良好であることを示します。
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ベースライン、52 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年8月1日
一次修了 (実際)
2014年12月1日
研究の完了 (実際)
2014年12月1日
試験登録日
最初に提出
2012年5月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年5月10日
最初の投稿 (見積もり)
2012年5月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年1月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年12月14日
最終確認日
2015年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGLU07510
- 2011-005595-42 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。