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영아 발병 폼페병을 앓고 있는 치료 경험이 없는 환자에서 160L 및 4000L 규모로 제조된 알글루코시다제 알파의 비열등성 연구

2015년 12월 14일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

영아 발병 폼페병을 앓고 있는 치료 경험이 없는 환자에서 160L 및 4000L 규모로 제조된 알글루코시다아제 알파의 3/4상, 전향적, 다국적, 공개 라벨, 비열등성 연구

영아 발병 폼페병 진단을 받은 참가자를 대상으로 160리터(L) 및 4000L 규모로 제조된 알글루코시다아제 알파의 유사한 안전성, 효능 및 약동학(PK)을 입증하기 위한 연구. 참가자들은 미국(US)에서는 알글루코시다아제 알파 160L 규모 제품으로, 미국 이외 지역에서는 4000L 규모 제품으로 치료를 받았습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만
  • 독일
      • Geiben, 독일
      • Mainz, 독일
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국
    • Florida
      • Gainsville, Florida, 미국
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, 미국
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자의 부모/법적 보호자는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있었고 제공할 수 있었습니다.
  • 참가자는 12개월 이하일 수 있습니다.
  • 참가자는 혈액, 피부 또는 근육 조직에서 GAA 효소 결핍을 문서화했을 수 있습니다.
  • 참가자는 알글루코시다아제 알파로 치료하는 데 순진할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 교차 반응성 면역학적 물질이 음성이었습니다.
  • 참가자는 등록 시 침습적 인공호흡기 지원이 필요했습니다.
  • 참가자는 보상되지 않은 임상 심부전이 있었습니다.
  • 참가자는 심장 비대를 제외한 주요 선천성 이상이 있었습니다.
  • 참가자는 임상적으로 중요한 장기 질환(폼페병의 징후 및 증상 제외)을 가졌습니다.
  • 참가자는 현재 조사 제품을 받고 있었습니다.
  • 참가자는 다른 임상 연구에 참여하고 있었습니다.
  • 참가자 및/또는 환자의 부모/법적 보호자가 연구 요구 사항을 준수할 수 없었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Alglucosidase Alfa 4000 L 소재(비미국 참가자)
Alglucosidase alfa 4000 L 재료를 52주 동안 사용했습니다.
생물학적: 알글루코시다아제 알파
격주로 알글루코시다아제 알파(4000L 물질) 20mg/kg의 정맥(IV) 주입(QOW)
다른 이름들:
  • 루미자임
생물학적: 알글루코시다아제 알파
알글루코시다아제 알파(160L 물질)의 IV 주입 20 mg/kg QOW.
다른 이름들:
  • 미오자임
활성 비교기: Alglucosidase Alfa 160 L 재료(미국 참가자)
52주 동안 Alglucosidase alfa 160 L 재료.
생물학적: 알글루코시다아제 알파
격주로 알글루코시다아제 알파(4000L 물질) 20mg/kg의 정맥(IV) 주입(QOW)
다른 이름들:
  • 루미자임
생물학적: 알글루코시다아제 알파
알글루코시다아제 알파(160L 물질)의 IV 주입 20 mg/kg QOW.
다른 이름들:
  • 미오자임

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주차에 심장 기능의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
심장 기능은 좌심실 질량 Z-점수(LVM-Z)로 측정했습니다. Z 점수는 정규 분포의 평균에서 표준 편차(SD)의 수를 나타냅니다. 기준선에서 음의 변화는 감소를 나타내고 기준선에서 양의 변화는 LVM Z 점수의 증가를 나타냅니다. 정상 범위는 -2~2이고 2보다 크면 좌심실 비대를 나타낼 수 있습니다.
기준선, 52주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
예상 생존 확률이 있는 참가자의 비율
기간: 52주까지
52주까지
침습적 인공호흡기 없는 생존 참여자 수
기간: 52주까지
침습적 인공호흡기 없는 생존은 참가자가 살아 있고 침습적으로 환기되지 않은 시간으로 정의되었습니다. 침습적 인공호흡기 없이 생존한 참가자의 수가 보고되었습니다.
52주까지
52주 차에 운동 발달 상태의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
운동 발달 상태는 총 운동 기능 측정 - 88 척도(GMFM-88) 총 백분율 점수로 평가되었습니다. GMFM-88은 총 운동 기능을 감지하기 위한 88개 항목 측정입니다. 거짓말과 구르기의 5가지 범주로 구성됩니다. 좌석; 크롤링 및 무릎 꿇기; 서 있는; 걷기, 달리기, 점프. 각 항목은 4점 리커트 척도로 점수를 매겼습니다(0 = 할 수 없음, 1 = 시작[작업의 <10%], 2 = 부분적으로 완료[작업의 10% ~ <100%], 3 = 작업 완료) . 각 차원의 점수는 해당 차원의 최대 점수에 대한 백분율로 표시되었습니다. 총점의 범위는 0%에서 100%이며 점수가 높을수록 운동 기능이 우수함을 나타냅니다.
기준선, 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 5월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 5월 10일

처음 게시됨 (추정)

2012년 5월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 1월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 12월 14일

마지막으로 확인됨

2015년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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