Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A 160 literes és 4000 literes mérlegeken gyártott Alglucosidase Alfa nem kisebbségi vizsgálata csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő, még nem kezelt betegeknél

2015. december 14. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

A 160 literes és 4000 literes mérlegeken gyártott Alglucosidase Alfa 3/4. fázisú, prospektív, multinacionális, nyílt elnevezésű, nem alacsonyabb rendű vizsgálata csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő, naiv betegeknél

Egy tanulmány a 160 literes (l) és 4000 literes skálákkal gyártott alfa-alglükozidáz összehasonlítható biztonságosságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának (PK) bizonyítására olyan résztvevők körében, akiknél csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórt diagnosztizáltak. A résztvevőket 160 literes alglükozidáz alfa-termékkel kezelték az Egyesült Államokban (USA), az Egyesült Államokon kívüli régiókban pedig 4000 literes méretarányú termékkel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Egyesült Államok
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
  • Németország
      • Geiben, Németország
      • Mainz, Németország
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő szülője/törvényes gyámja hajlandó volt és képes volt aláírt, tájékozott beleegyezést adni.
  • A résztvevő életkora 12 hónapos vagy annál fiatalabb lehet.
  • A résztvevő dokumentálhatta a GAA enzim hiányát vérből, bőrből vagy izomszövetből.
  • Előfordulhat, hogy a résztvevő még nem részesült alfa-alglükozidáz kezelésben.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő keresztreaktív immunológiai anyag negatív volt.
  • A résztvevőnek szüksége volt invazív lélegeztetőgépes támogatásra a beiratkozáskor.
  • A résztvevőnek dekompenzált klinikai szívelégtelensége volt.
  • A résztvevőnek jelentős veleszületett rendellenessége volt, kivéve a szívhipertrófiát.
  • A résztvevőnek klinikailag jelentős szervi betegsége volt (kivéve a Pompe-kór jeleit és tüneteit).
  • A résztvevő jelenleg bármilyen vizsgálati terméket kapott.
  • A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatban vett részt.
  • A résztvevő és/vagy a beteg szülője/törvényes gyámja nem tudta betartani a vizsgálat követelményeit.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alglucosidase Alfa 4000 L anyag (nem egyesült államokbeli résztvevők)
Alglukozidáz alfa 4000 L anyag 52 hétig.
Biológiai: alfa alglukozidáz
Alfa-alglükozidáz (4000 l anyag) intravénás (IV) infúzió 20 mg/kg minden második héten (QOW)
Más nevek:
  • Lumizyme
Biológiai: alfa alglukozidáz
Alfa-alglükozidáz (160 l anyag) iv. infúziója 20 mg/kg QOW.
Más nevek:
  • Myozyme
Aktív összehasonlító: Alglucosidase Alfa 160 L anyag (amerikai résztvevők)
Alglukozidáz alfa 160 l anyag 52 hétig.
Biológiai: alfa alglukozidáz
Alfa-alglükozidáz (4000 l anyag) intravénás (IV) infúzió 20 mg/kg minden második héten (QOW)
Más nevek:
  • Lumizyme
Biológiai: alfa alglukozidáz
Alfa-alglükozidáz (160 l anyag) iv. infúziója 20 mg/kg QOW.
Más nevek:
  • Myozyme

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a szívműködés alapértékéhez képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A szívműködést a bal kamra tömegének Z-pontszámával (LVM-Z) mértük. A Z-pontszámok az átlagtól való standard eltérések számát (SD) jelzik normál eloszlásban. A kiindulási értékhez képest negatív változás az LVM Z-pontszám csökkenését, a pozitív változás pedig az alapvonalhoz képest növekedést jelez. A normál tartomány -2 és 2 között van, és 2-nél nagyobb érték bal kamrai hipertrófiát jelezhet.
Alapállapot, 52. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A becsült túlélési valószínűségű résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár az 52. hétig
Akár az 52. hétig
Az invazív lélegeztetőgép nélküli túlélésben résztvevők száma
Időkeret: Akár az 52. hétig
Az invazív lélegeztetőgép nélküli túlélés azt az időtartamot jelenti, ameddig a résztvevő életben van, és nincs invazív lélegeztetés. Az invazív lélegeztetőgép nélküli túlélésben részt vevők számát jelentették.
Akár az 52. hétig
Változás a kiindulási állapothoz képest a motorfejlesztési státuszban az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A motorfejlődés állapotát a bruttó motoros funkció mérése - 88 skála (GMFM-88) összesített százalékpontszámával értékelték. A GMFM-88 egy 88 tételből álló mérőszám a motoros működés észlelésére. 5 kategóriából áll: fekvő és gurulás; ülés; kúszás és térdelés; álló; gyaloglás, futás és ugrás. Mindegyik tételt egy 4 pontos Likert-skálán értékelték (0 = nem tudja megtenni; 1 = kezdeményezi [< a feladat 10%-a]; 2 = részben teljesíti [a feladat 10%-tól < 100%-áig]; 3 = a feladat befejezése) . Az egyes dimenziók pontszámát az adott dimenzió maximális pontszámának százalékában fejeztük ki. Az összpontszám 0% és 100% között mozog, ahol a magasabb pontszámok jobb motoros funkciókat jeleznek.
Alapállapot, 52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. május 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. május 10.

Első közzététel (Becslés)

2012. május 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. január 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. december 14.

Utolsó ellenőrzés

2015. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Glikogenózis 2

Klinikai vizsgálatok a alfa alglukozidáz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Korea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel