Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En noninferiority-studie av alglukosidase alfa produsert på 160 L og 4000 L skalaer i behandlingsnaive pasienter med infantil-debut Pompe-sykdom

14. desember 2015 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 3/4, prospektiv, multinasjonal, åpen, noninferioritetsstudie av alglukosidase alfa produsert på 160 L og 4000 L skalaer i behandlingsnaive pasienter med infantil-debut Pompe-sykdom

En studie for å demonstrere sammenlignbar sikkerhet, effekt og farmakokinetikk (PK) til alglukosidase alfa produsert på 160 liter (L) og 4000 L skalaer hos deltakere som hadde blitt diagnostisert med Pompes sykdom. Deltakerne ble behandlet med alglucosidase alfa 160 L skalaprodukt i USA (USA) og 4000 L skalaprodukt i regionene utenfor USA.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Geiben, Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakerens forelder/verge var villig og i stand til å gi signert informert samtykke.
  • Deltakeren kan være mindre enn eller lik 12 måneder gammel.
  • Deltakeren kan ha dokumentert GAA-enzymmangel fra blod, hud eller muskelvev.
  • Deltakeren kan være naiv til behandling med alglukosidase alfa.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren var negativ med kryssreaktivt immunologisk materiale.
  • Deltakeren trengte invasiv respiratorstøtte ved påmelding.
  • Deltakeren hadde dekompensert klinisk hjertesvikt.
  • Deltakeren hadde en alvorlig medfødt abnormitet, unntatt hjertehypertrofi.
  • Deltakeren hadde en klinisk signifikant organsykdom (unntatt tegn og symptomer på Pompes sykdom).
  • Deltakeren mottok for øyeblikket et hvilket som helst undersøkelsesprodukt.
  • Deltakeren deltok i en annen klinisk studie.
  • Deltakeren og/eller pasientens forelder/verge var ikke i stand til å overholde kravene i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alglucosidase Alfa 4000 L-materiale (ikke-amerikanske deltakere)
Alglucosidase alfa 4000 L materiale i 52 uker.
Biologisk: alglukosidase alfa
Intravenøs (IV) infusjon av alglukosidase alfa (4000 L materiale) 20 mg/kg annenhver uke (QOW)
Andre navn:
  • Lumizyme
Biologisk: alglukosidase alfa
IV infusjon av alglukosidase alfa (160 L materiale) 20 mg/kg QOW.
Andre navn:
  • Myozym
Aktiv komparator: Alglucosidase Alfa 160 L-materiale (USA-deltakere)
Alglucosidase alfa 160 L materiale i 52 uker.
Biologisk: alglukosidase alfa
Intravenøs (IV) infusjon av alglukosidase alfa (4000 L materiale) 20 mg/kg annenhver uke (QOW)
Andre navn:
  • Lumizyme
Biologisk: alglukosidase alfa
IV infusjon av alglukosidase alfa (160 L materiale) 20 mg/kg QOW.
Andre navn:
  • Myozym

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hjertefunksjon ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Hjertefunksjonen ble målt ved venstre ventrikkelmasse Z-score (LVM-Z). Z-score indikerer antall standardavvik (SD) fra gjennomsnittet i en normalfordeling. En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon og positiv endring fra baseline indikerer en økning i LVM Z-score. Normalområdet er -2 til 2 og større enn 2 kan indikere venstre ventrikkelhypertrofi.
Grunnlinje, uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med estimert sannsynlighet for å overleve
Tidsramme: Frem til uke 52
Frem til uke 52
Antall deltakere med invasiv respiratorfri overlevelse
Tidsramme: Frem til uke 52
Invasiv respiratorfri overlevelse ble definert som tiden hvor deltakeren er i live og ikke invasivt ventilert. Antall deltakere med invasiv respiratorfri overlevelse ble rapportert.
Frem til uke 52
Endring fra baseline i motorutviklingsstatus ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Motorisk utviklingsstatus ble vurdert av Gross Motor Function Measure - 88 Scale (GMFM-88) total prosentpoeng. GMFM-88 er et mål med 88 deler for å oppdage grovmotorisk funksjon. Den består av 5 kategorier: liggende og rullende; sitter; krypende og knelende; stående; gå, løpe og hoppe. Hvert element ble skåret på en 4-punkts Likert-skala (0 = kan ikke gjøres; 1 = starter [<10 % av oppgaven]; 2 = fullfører delvis [10 % til <100 % av oppgaven]; 3 = oppgavefullføring) . Poengsummen for hver dimensjon ble uttrykt som en prosentandel av maksimal poengsum for den dimensjonen. Total poengsum varierer fra 0 % til 100 %, hvor høyere poengsum indikerer bedre motoriske funksjoner.
Grunnlinje, uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2012

Først lagt ut (Anslag)

14. mai 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

18. januar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2015

Sist bekreftet

1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Glykogenose 2

Kliniske studier på alglukosidase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere