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以 160 L 和 4000 L 规模生产的 Alglucosidase Alfa 在治疗初发婴儿庞贝病患者中的非劣效性研究

2015年12月14日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

以 160 L 和 4000 L 规模生产的 Alglucosidase Alfa 用于治疗初发婴儿庞贝病患者的 3/4 期、前瞻性、多国、开放标签、非劣效性研究

一项旨在证明 160 升 (L) 和 4000 L 规模生产的阿糖苷酶 alfa 在被诊断患有婴儿期庞贝病的参与者中具有可比性的安全性、有效性和药代动力学 (PK) 的研究。 参与者在美国接受阿糖苷酶 alfa 160 L 规模产品治疗，在美国以外地区接受 4000 L 规模产品治疗。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 台湾
      • Taipei、台湾
  • 德国
      • Geiben、德国
      • Mainz、德国
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国
    • California
      • Oakland、California、美国
    • Florida
      • Gainsville、Florida、美国
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国
    • Massachusetts
      • Cambridge、Massachusetts、美国
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国
    • New York
      • New York、New York、美国
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 1年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 参与者的父母/法定监护人愿意并能够提供签署的知情同意书。
  • 参与者可能小于或等于 12 个月大。
  • 参与者可能已经记录了血液、皮肤或肌肉组织中的 GAA 酶缺乏症。
  • 参与者可能未接受阿糖苷酶 alfa 治疗。

排除标准：

  • 参与者的交叉反应免疫材料呈阴性。
  • 参与者在入组时需要有创呼吸机支持。
  • 参与者患有失代偿性临床心力衰竭。
  • 参与者有严重的先天性异常，不包括心脏肥大。
  • 参与者患有具有临床意义的器官疾病（不包括庞贝病的体征和症状）。
  • 参与者目前正在接受任何研究产品。
  • 参与者正在参加另一项临床研究。
  • 参与者和/或患者的父母/法定监护人无法遵守研究的要求。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Alglucosidase Alfa 4000 L 材料（非美国参与者）
Alglucosidase alfa 4000 L 材料 52 周。
生物：阿糖苷酶α
每隔一周 (QOW) 静脉 (IV) 输注阿糖苷酶 alfa（4000 L 材料）20 mg/kg
其他名称：
  • 发光酶
生物：阿糖苷酶α
IV 输注阿糖苷酶 alfa（160 L 材料）20 mg/kg QOW。
其他名称：
  • 肌酶
有源比较器：Alglucosidase Alfa 160 L 材料（美国参与者）
Alglucosidase alfa 160 L 材料 52 周。
生物：阿糖苷酶α
每隔一周 (QOW) 静脉 (IV) 输注阿糖苷酶 alfa（4000 L 材料）20 mg/kg
其他名称：
  • 发光酶
生物：阿糖苷酶α
IV 输注阿糖苷酶 alfa（160 L 材料）20 mg/kg QOW。
其他名称：
  • 肌酶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 52 周心脏功能相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
通过左心室质量 Z 评分 (LVM-Z) 测量心脏功能。 Z 分数表示正态分布中与均值的标准差 (SD) 数。 与基线相比的负变化表示减少，与基线相比的正变化表示 LVM Z 分数增加。 正常范围是 -2 到 2，大于 2 可能表示左心室肥大。
基线，第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
具有估计生存概率的参与者百分比
大体时间：直到第 52 周
直到第 52 周
无创呼吸机生存的参与者人数
大体时间：直到第 52 周
无创呼吸机生存期定义为参与者存活且未进行有创通气的时间。 报告了无创呼吸机存活的参与者人数。
直到第 52 周
第 52 周运动发育状态相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
运动发育状态通过粗大运动功能测量 - 88 量表 (GMFM-88) 总百分比分数进行评估。 GMFM-88 是一种检测粗大运动功能的 88 项措施。 它包括5个类别：躺卧和滚动；坐着；爬行和跪着；常设;走路、跑步和跳跃。 每个项目均按 4 点李克特量表评分（0 = 不能做；1 = 启动 [<10% 的任务]；2 = 部分完成 [10% 至 <100% 的任务]；3 = 任务完成） . 每个维度的分数表示为该维度最大分数的百分比。 总分范围从 0% 到 100%，其中较高的分数表示更好的运动功能。
基线，第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genzyme, a Sanofi Company

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年8月1日

初级完成 (实际的)

2014年12月1日

研究完成 (实际的)

2014年12月1日

研究注册日期

首次提交

2012年5月10日

首先提交符合 QC 标准的

2012年5月10日

首次发布 (估计)

2012年5月14日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年1月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年12月14日

最后验证

2015年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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