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Uno studio di non inferiorità dell'alglucosidasi alfa prodotto su scale da 160 L e 4000 L in pazienti naïve al trattamento con malattia di Pompe ad esordio infantile

14 dicembre 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 3/4, prospettico, multinazionale, in aperto, di non inferiorità dell'alglucosidasi alfa prodotto su scale da 160 L e 4000 L in pazienti naïve al trattamento con malattia di Pompe ad esordio infantile

Uno studio per dimostrare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) comparabili dell'alglucosidasi alfa prodotta nelle scale da 160 litri (L) e 4000 L nei partecipanti a cui era stata diagnosticata la malattia di Pompe ad esordio infantile. I partecipanti sono stati trattati con alglucosidasi alfa prodotto in scala 160 L negli Stati Uniti (USA) e prodotto in scala 4000 L nelle regioni al di fuori degli Stati Uniti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Geiben, Germania
      • Mainz, Germania
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il genitore/tutore legale del partecipante era disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato.
  • Il partecipante potrebbe avere un'età inferiore o uguale a 12 mesi.
  • Il partecipante potrebbe aver documentato la carenza dell'enzima GAA dal sangue, dalla pelle o dal tessuto muscolare.
  • Il partecipante potrebbe essere naïve al trattamento con alglucosidasi alfa.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante era negativo al materiale immunologico cross-reattivo.
  • Il partecipante ha richiesto il supporto del ventilatore invasivo al momento dell'arruolamento.
  • Il partecipante presentava insufficienza cardiaca clinica scompensata.
  • Il partecipante presentava una grave anomalia congenita, esclusa l'ipertrofia cardiaca.
  • Il partecipante aveva una malattia d'organo clinicamente significativa (esclusi i segni e i sintomi della malattia di Pompe).
  • Il partecipante stava attualmente ricevendo qualsiasi prodotto sperimentale.
  • Il partecipante stava partecipando a un altro studio clinico.
  • Il partecipante e/o il genitore/tutore legale del paziente non è stato in grado di aderire ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Materiale Alglucosidase Alfa 4000 L (partecipanti non statunitensi)
Materiale Alglucosidase alfa 4000 L per 52 settimane.
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di alglucosidasi alfa (4000 L di materiale) 20 mg/kg a settimane alterne (QOW)
Altri nomi:
  • Lumizyme
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa di alglucosidasi alfa (160 L di materiale) 20 mg/kg QOW.
Altri nomi:
  • Miozima
Comparatore attivo: Materiale Alglucosidase Alfa 160 L (partecipanti USA)
Alglucosidase alfa 160 L di materiale per 52 settimane.
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di alglucosidasi alfa (4000 L di materiale) 20 mg/kg a settimane alterne (QOW)
Altri nomi:
  • Lumizyme
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa di alglucosidasi alfa (160 L di materiale) 20 mg/kg QOW.
Altri nomi:
  • Miozima

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della funzione cardiaca alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
La funzione cardiaca è stata misurata dal punteggio Z della massa ventricolare sinistra (LVM-Z). I punteggi Z indicano il numero di deviazioni standard (SD) dalla media in una distribuzione normale. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione e una variazione positiva rispetto al basale indica un aumento del punteggio Z LVM. L'intervallo normale è compreso tra -2 e 2 e maggiore di 2 può indicare ipertrofia ventricolare sinistra.
Basale, settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con probabilità stimata di sopravvivenza
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con sopravvivenza senza ventilazione invasiva
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
La sopravvivenza senza ventilazione invasiva è stata definita come il tempo durante il quale il partecipante è vivo e non ventilato in modo invasivo. È stato riportato il numero di partecipanti con sopravvivenza libera da ventilazione invasiva.
Fino alla settimana 52
Modifica rispetto al basale nello stato di sviluppo motorio alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Lo stato di sviluppo motorio è stato valutato dai punteggi percentuali totali della Gross Motor Function Measure - 88 Scale (GMFM-88). GMFM-88 è una misura di 88 elementi per rilevare la funzione motoria lorda. Si compone di 5 categorie: sdraiato e rotolante; seduta; gattonare e inginocchiarsi; in piedi; camminare, correre e saltare. Ogni elemento è stato valutato su una scala Likert a 4 punti (0 = non può fare; 1 = inizia [<10% dell'attività]; 2 = completa parzialmente [dal 10% a <100% dell'attività]; 3 = completamento dell'attività) . Il punteggio per ogni dimensione è stato espresso come percentuale del punteggio massimo per quella dimensione. Il punteggio totale varia da 0% a 100%, dove punteggi più alti indicano migliori funzioni motorie.
Basale, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2012

Primo Inserito (Stima)

14 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 dicembre 2015

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Glicogenosi 2

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