Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En noninferioritetsstudie av alglukosidas alfa tillverkad på 160 L och 4000 L skalor i behandlingsnaiva patienter med infantil Pompes sjukdom

14 december 2015 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas 3/4, prospektiv, multinationell, öppen, noninferioritetsstudie av alglukosidas alfa tillverkad på 160 L och 4000 L skalor hos behandlingsnaiva patienter med infantil Pompes sjukdom

En studie för att visa jämförbar säkerhet, effekt och farmakokinetik (PK) för alglukosidas alfa tillverkad på 160 liter (L) och 4000 L skalor hos deltagare som hade diagnostiserats med Pompes sjukdom med infantil debut. Deltagarna behandlades med alglucosidase alfa 160 L skala produkt i USA (USA) och 4000 L skala produkt i regionerna utanför USA.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Geiben, Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagarens förälder/vårdnadshavare var villig och kunde ge undertecknat informerat samtycke.
  • Deltagaren kan vara mindre än eller lika med 12 månaders ålder.
  • Deltagaren kan ha dokumenterat GAA-enzymbrist från blod, hud eller muskelvävnad.
  • Deltagaren kan vara naiv till behandling med alglukosidas alfa.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren var negativ med korsreaktivt immunologiskt material.
  • Deltagaren behövde invasivt ventilatorstöd vid tidpunkten för registreringen.
  • Deltagaren hade dekompenserad klinisk hjärtsvikt.
  • Deltagaren hade en allvarlig medfödd abnormitet, exklusive hjärthypertrofi.
  • Deltagaren hade en kliniskt signifikant organsjukdom (exklusive tecknen och symtomen på Pompes sjukdom).
  • Deltagaren fick för närvarande någon undersökningsprodukt.
  • Deltagaren deltog i en annan klinisk studie.
  • Deltagaren och/eller patientens förälder/vårdnadshavare kunde inte följa studiens krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alglucosidase Alfa 4000 L-material (icke-amerikanska deltagare)
Alglucosidase alfa 4000 L material i 52 veckor.
Biologisk: alglukosidas alfa
Intravenös (IV) infusion av alglukosidas alfa (4000 L material) 20 mg/kg varannan vecka (QOW)
Andra namn:
  • Lumizyme
Biologisk: alglukosidas alfa
IV infusion av alglukosidas alfa (160 L material) 20 mg/kg QOW.
Andra namn:
  • Myozym
Aktiv komparator: Alglucosidase Alfa 160 L material (deltagare i USA)
Alglucosidase alfa 160 L material i 52 veckor.
Biologisk: alglukosidas alfa
Intravenös (IV) infusion av alglukosidas alfa (4000 L material) 20 mg/kg varannan vecka (QOW)
Andra namn:
  • Lumizyme
Biologisk: alglukosidas alfa
IV infusion av alglukosidas alfa (160 L material) 20 mg/kg QOW.
Andra namn:
  • Myozym

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i hjärtfunktion vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Hjärtfunktionen mättes med hjälp av den vänstra kammarens massa Z-poäng (LVM-Z). Z-poäng anger antalet standardavvikelser (SD) från medelvärdet i en normalfördelning. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning och positiv förändring från baslinjen indikerar en ökning av LVM Z-poäng. Normalintervallet är -2 till 2 och större än 2 kan indikera hypertrofi i vänster kammare.
Baslinje, vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med uppskattad sannolikhet att överleva
Tidsram: Fram till vecka 52
Fram till vecka 52
Antal deltagare med invasiv ventilationsfri överlevnad
Tidsram: Fram till vecka 52
Invasiv ventilatorfri överlevnad definierades som den tid under vilken deltagaren är vid liv och inte invasivt ventilerad. Antal deltagare med invasiv ventilatorfri överlevnad rapporterades.
Fram till vecka 52
Ändring från baslinjen i motorutvecklingsstatus vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Motorutvecklingsstatus utvärderades av Gross Motor Function Measure - 88 Scale (GMFM-88) totala procentpoäng. GMFM-88 är ett mått med 88 artiklar för att upptäcka grovmotorisk funktion. Den består av 5 kategorier: liggande och rullande; Sammanträde; krypande och knästående; stående; gå, springa och hoppa. Varje objekt poängsattes på en 4-gradig Likert-skala (0 = kan inte göras; 1 = påbörjar [<10% av uppgiften]; 2 = slutför delvis [10% till <100% av uppgiften]; 3 = uppgiften slutförd) . Poängen för varje dimension uttrycktes som en procentandel av den maximala poängen för den dimensionen. Totalpoäng varierar från 0 % till 100 %, där högre poäng indikerar bättre motoriska funktioner.
Baslinje, vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2012

Första postat (Uppskatta)

14 maj 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

18 januari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2015

Senast verifierad

1 december 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera