Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование не меньшей эффективности алглюкозидазы альфа, произведенной в масштабах 160 л и 4000 л, у пациентов, ранее не получавших лечения, с болезнью Помпе с инфантильным началом

14 декабря 2015 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Фаза 3/4, проспективное, многонациональное, открытое исследование не меньшей эффективности алглюкозидазы альфа, произведенной в масштабах 160 л и 4000 л, у пациентов, ранее не получавших лечения, с болезнью Помпе с инфантильным началом

Исследование, демонстрирующее сопоставимую безопасность, эффективность и фармакокинетику (ФК) алглюкозидазы альфа, изготовленной в масштабах 160 литров (л) и 4000 л, у участников, у которых была диагностирована болезнь Помпе с младенческим началом. Участников лечили препаратом alglucosidase alfa в масштабе 160 л в Соединенных Штатах (США) и продуктом в масштабе 4000 л в регионах за пределами США.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Geiben, Германия
      • Mainz, Германия
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Родитель/законный опекун участника был готов и мог предоставить подписанное информированное согласие.
  • Возраст участника может быть меньше или равен 12 месяцам.
  • У участника мог быть задокументирован дефицит фермента GAA в крови, коже или мышечной ткани.
  • Участник может быть наивен в лечении алглюкозидазой альфа.

Критерий исключения:

  • У участника был отрицательный перекрестно-реактивный иммунологический материал.
  • Участник нуждался в инвазивной поддержке вентилятора на момент регистрации.
  • У участника была декомпенсированная клиническая сердечная недостаточность.
  • У участника была крупная врожденная аномалия, за исключением гипертрофии сердца.
  • У участника было клинически значимое заболевание органов (за исключением признаков и симптомов болезни Помпе).
  • В настоящее время участник получал какой-либо исследуемый продукт.
  • Участник участвовал в другом клиническом исследовании.
  • Участник и/или родитель/законный опекун пациента не мог соблюдать требования исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Материал Alglucosidase Alfa 4000 L (участники за пределами США)
Материал алглюкозидаза альфа 4000 мкл на 52 недели.
Биологический: алглюкозидаза альфа
Внутривенная (IV) инфузия алглюкозидазы альфа (4000 мкл материала) 20 мг/кг каждые две недели (QOW)
Другие имена:
  • Люмизим
Биологический: алглюкозидаза альфа
IV инфузия алглюкозидазы альфа (160 л материала) 20 мг/кг QOW.
Другие имена:
  • Миозим
Активный компаратор: Материал Alglucosidase Alfa 160 L (участники из США)
Алглюкозидаза альфа 160 мкл материала на 52 недели.
Биологический: алглюкозидаза альфа
Внутривенная (IV) инфузия алглюкозидазы альфа (4000 мкл материала) 20 мг/кг каждые две недели (QOW)
Другие имена:
  • Люмизим
Биологический: алглюкозидаза альфа
IV инфузия алглюкозидазы альфа (160 л материала) 20 мг/кг QOW.
Другие имена:
  • Миозим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение сердечной функции по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Сердечная функция измерялась Z-показателем массы левого желудочка (LVM-Z). Z-показатели указывают количество стандартных отклонений (SD) от среднего значения в нормальном распределении. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение, а положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на увеличение Z-показателя LVM. Нормальный диапазон составляет от -2 до 2, а более 2 может указывать на гипертрофию левого желудочка.
Исходный уровень, неделя 52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с предполагаемой вероятностью выживания
Временное ограничение: До 52 недели
До 52 недели
Количество участников с инвазивной выживаемостью без ИВЛ
Временное ограничение: До 52 недели
Выживаемость без инвазивной вентиляции определялась как время, в течение которого участник жив и не находился на инвазивной вентиляции. Сообщалось о количестве участников с выживаемостью без инвазивной вентиляции легких.
До 52 недели
Изменение состояния двигательного развития по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Статус моторного развития оценивали по шкале общей двигательной функции - 88 шкале (GMFM-88) в процентах. GMFM-88 — это тест из 88 пунктов для определения функции крупной моторики. Состоит из 5 категорий: лежачие и перекатывающиеся; сидя; ползать и стоять на коленях; стоя; ходьба, бег и прыжки. Каждый пункт оценивался по 4-балльной шкале Лайкерта (0 = не может выполнить; 1 = инициирует [<10% задания]; 2 = частично завершает [от 10% до <100% задания]; 3 = выполнение задания). . Балл по каждому параметру выражался в процентах от максимального балла по этому параметру. Общий балл колеблется от 0% до 100%, где более высокие баллы указывают на лучшие двигательные функции.
Исходный уровень, неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 мая 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 мая 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 мая 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

18 января 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 декабря 2015 г.

Последняя проверка

1 декабря 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться