Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

160 litran ja 4000 litran vaakoilla valmistetun alglucosidase Alfan noninferiority -tutkimus potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa infantiiliin alkavaan Pompen tautiin

maanantai 14. joulukuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Vaihe 3/4, tuleva, monikansallinen, avoin, 160 litran ja 4 000 litran mittakaavassa valmistettujen alglucosidase Alfan ei-alfaisuustutkimus potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa infantiiliin alkavaan Pompe-tautiin

Tutkimus, jossa osoitettiin 160 litran (L) ja 4 000 litran asteikolla valmistetun alglukosidaasi alfan vertailukelpoinen turvallisuus, tehokkuus ja farmakokinetiikka (PK) osallistujilla, joilla oli diagnosoitu lapsena puhjennut Pompen tauti. Osallistujia hoidettiin alglukosidaasi alfalla 160 litran mittakaavatuotteella Yhdysvalloissa (USA) ja 4 000 litran mittakaavatuotteella Yhdysvaltojen ulkopuolisilla alueilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Geiben, Saksa
      • Mainz, Saksa
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan vanhempi/laillinen huoltaja halusi ja pystyi antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Osallistuja voi olla alle 12 kuukauden ikäinen.
  • Osallistuja on saattanut dokumentoida GAA-entsyymien puutteen verestä, ihosta tai lihaskudoksesta.
  • Osallistuja ei ehkä ole aiemmin saanut alglukosidaasi alfaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja oli ristireaktiivinen immunologinen materiaali negatiivinen.
  • Osallistuja tarvitsi invasiivista hengityslaitetta ilmoittautumisen yhteydessä.
  • Osallistujalla oli dekompensoitu kliininen sydämen vajaatoiminta.
  • Osallistujalla oli merkittävä synnynnäinen poikkeavuus, pois lukien sydämen hypertrofia.
  • Osallistujalla oli kliinisesti merkittävä elinsairaus (pois lukien Pompen taudin merkit ja oireet).
  • Osallistuja sai tällä hetkellä mitä tahansa tutkimustuotetta.
  • Osallistuja osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen.
  • Osallistuja ja/tai potilaan vanhempi/laillinen huoltaja ei kyennyt noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alglucosidase Alfa 4000 L -materiaali (muut kuin yhdysvaltalaiset osallistujat)
Alglukosidaasi alfa 4000 L materiaalia 52 viikon ajan.
Biologinen: alglukosidaasi alfa
Laskimonsisäinen (IV) alglukosidaasi alfan infuusio (4000 l materiaalia) 20 mg/kg joka toinen viikko (QOW)
Muut nimet:
  • Lumizyme
Biologinen: alglukosidaasi alfa
Alglukosidaasi alfan IV-infuusio (160 l materiaalia) 20 mg/kg QOW.
Muut nimet:
  • Myozyme
Active Comparator: Alglucosidase Alfa 160 L materiaali (Yhdysvaltalaiset osallistujat)
Alglukosidaasi alfa 160 L materiaalia 52 viikon ajan.
Biologinen: alglukosidaasi alfa
Laskimonsisäinen (IV) alglukosidaasi alfan infuusio (4000 l materiaalia) 20 mg/kg joka toinen viikko (QOW)
Muut nimet:
  • Lumizyme
Biologinen: alglukosidaasi alfa
Alglukosidaasi alfan IV-infuusio (160 l materiaalia) 20 mg/kg QOW.
Muut nimet:
  • Myozyme

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sydämen toiminnan muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Sydämen toiminta mitattiin vasemman kammion massan Z-pisteellä (LVM-Z). Z-pisteet osoittavat keskihajonnan (SD) lukumäärän keskiarvosta normaalijakaumassa. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa laskua ja positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa LVM Z-pisteen nousun. Normaali vaihteluväli on -2 - 2 ja suurempi kuin 2 voi viitata vasemman kammion liikakasvuun.
Perustaso, viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on arvioitu selviytymistodennäköisyys
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Osallistujien määrä, joilla on selviytyminen ilman invasiivista hengityslaitetta
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Invasiivinen eloonjääminen ilman hengityslaitetta määriteltiin ajalle, jonka osallistuja on elossa eikä invasiivisesti ventiloitu. Ilmoitettu määrä osallistujia, joilla oli eloonjääminen ilman invasiivista hengityslaitetta.
Viikolle 52 asti
Muutos lähtötilanteesta moottorikehityksen tilassa viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Motorisen kehityksen tila arvioitiin bruttomoottorifunktion mittarilla - 88 asteikolla (GMFM-88) kokonaisprosenttipisteillä. GMFM-88 on 88 kohdan mitta, joka havaitsee motorisen toiminnan. Se koostuu 5 kategoriasta: makaaminen ja vieriminen; istuu; ryömiminen ja polvistuminen; seisoo; kävelyä, juoksua ja hyppäämistä. Jokainen kohta pisteytettiin 4-pisteen Likert-asteikolla (0 = ei pysty; 1 = aloittaa [<10% tehtävästä]; 2 = suorittaa osittain [10% - <100% tehtävästä]; 3 = tehtävän suorittaminen) . Kunkin ulottuvuuden pisteet ilmaistiin prosentteina kyseisen ulottuvuuden enimmäispistemäärästä. Kokonaispistemäärä vaihtelee 0 %:sta 100 %:iin, missä korkeammat pisteet osoittavat parempia motorisia toimintoja.
Perustaso, viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. toukokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. toukokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 14. toukokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 18. tammikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. joulukuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Glykogenoosi 2

Kliiniset tutkimukset alglukosidaasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa