Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie noninferiority alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 l i 4000 l u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

14 grudnia 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Faza 3/4, prospektywne, międzynarodowe, otwarte badanie równoważności alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 l i 4000 l u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

Badanie mające na celu wykazanie porównywalnego bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (PK) alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 litrów (L) i 4000 L u uczestników, u których zdiagnozowano chorobę Pompego o początku niemowlęcym. Uczestnicy byli leczeni alglukozydazą alfa produktem w skali 160 L w Stanach Zjednoczonych (USA) i produktem w skali 4000 L w regionach poza USA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Geiben, Niemcy
      • Mainz, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzic/opiekun prawny uczestnika był chętny i mógł wyrazić świadomą zgodę.
  • Uczestnik może mieć mniej niż 12 miesięcy.
  • Uczestnik mógł mieć udokumentowany niedobór enzymu GAA we krwi, skórze lub tkance mięśniowej.
  • Uczestnik mógł nie być wcześniej leczony alglukozydazą alfa.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik był reaktywny krzyżowo z ujemnym materiałem immunologicznym.
  • Uczestnik wymagał inwazyjnego wsparcia respiratora w momencie rejestracji.
  • Uczestnik miał zdekompensowaną kliniczną niewydolność serca.
  • Uczestnik miał poważną wadę wrodzoną, z wyłączeniem przerostu serca.
  • Uczestnik miał klinicznie istotną chorobę narządową (z wyłączeniem objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby Pompego).
  • Uczestnik otrzymywał obecnie jakikolwiek badany produkt.
  • Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Uczestnik i/lub rodzic/opiekun prawny pacjenta nie był w stanie spełnić wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Materiał Alglucosidase Alfa 4000 L (uczestnicy spoza USA)
Alglukozydaza alfa 4000 L materiał przez 52 tygodnie.
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Infuzja dożylna (IV) alglukozydazy alfa (4000 l materiału) 20 mg/kg mc. co drugi tydzień (QOW)
Inne nazwy:
  • Lumizym
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Wlew dożylny alglukozydazy alfa (160 l materiału) 20 mg/kg QOW.
Inne nazwy:
  • Myozym
Aktywny komparator: Materiał Alglucosidase Alfa 160 L (uczestnicy z USA)
Alglukozydaza alfa 160 L materiał przez 52 tygodnie.
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Infuzja dożylna (IV) alglukozydazy alfa (4000 l materiału) 20 mg/kg mc. co drugi tydzień (QOW)
Inne nazwy:
  • Lumizym
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Wlew dożylny alglukozydazy alfa (160 l materiału) 20 mg/kg QOW.
Inne nazwy:
  • Myozym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czynności serca w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Czynność serca mierzono za pomocą wskaźnika Z-score masy lewej komory (LVM-Z). Wyniki Z wskazują liczbę odchyleń standardowych (SD) od średniej w rozkładzie normalnym. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na spadek, a dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na wzrost wskaźnika Z-score LVM. Normalny zakres to -2 do 2, a więcej niż 2 może wskazywać na przerost lewej komory.
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z szacowanym prawdopodobieństwem przeżycia
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z inwazyjnym przeżyciem bez respiratora
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Przeżycie bez respiratora inwazyjnego zdefiniowano jako czas, w którym uczestnik żyje i nie jest wentylowany inwazyjnie. Zgłoszono liczbę uczestników z inwazyjnym przeżyciem bez respiratora.
Do tygodnia 52
Zmiana stanu rozwoju motorycznego w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Stan rozwoju motorycznego oceniano za pomocą całkowitej oceny funkcji motorycznych w skali 88 (GMFM-88). GMFM-88 to 88-itemowa miara do wykrywania funkcji dużej motoryki. Składa się z 5 kategorii: leżąca i tocząca się; posiedzenie; czołganie się i klęczenie; na stojąco; chodzenie, bieganie i skakanie. Każda pozycja została oceniona na 4-punktowej skali Likerta (0 = nie może wykonać; 1 = inicjuje [<10% zadania]; 2 = częściowo wykonuje [10% do <100% zadania]; 3 = ukończenie zadania) . Wynik dla każdego wymiaru został wyrażony jako procent maksymalnego wyniku dla tego wymiaru. Całkowity wynik waha się od 0% do 100%, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcje motoryczne.
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

18 stycznia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj